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Uno studio di fase 2 per valutare la sicurezza e l'efficacia del KZR-616 nei pazienti con AIHA e ITP (MARINA)

5 agosto 2020 aggiornato da: Kezar Life Sciences, Inc.

Uno studio di fase 2 randomizzato, in cieco, multicentrico per valutare la sicurezza e l'efficacia di KZR-616 nel trattamento di pazienti con anemia emolitica autoimmune (AIHA) e trombocitopenia immunitaria (ITP)

Questo è uno studio di fase 2 randomizzato, in cieco, multicentrico progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) del trattamento con KZR-616 in pazienti con anemia emolitica autoimmune attiva o trombocitopenia immunitaria.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Woolloongabba, Australia
        • KZR Research Site
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa
        • KZR Research Site
      • Saint Petersburg, Federazione Russa
        • KZR Research Site
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • KZR Research Site
      • Genova, Italia
        • KZR Research Site
  • Polonia
      • Kraków, Polonia
        • KZR Research Site
      • Poznań, Polonia
        • KZR Research Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90007
        • KZR Research Site
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • KZR Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • KZR Research Site
      • Miami Lakes, Florida, Stati Uniti, 33014
        • KZR Research Site
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • KZR Research Site
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61615
        • KZR Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • KZR Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • KZR Research Site
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • KZR-616 Research Site
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • KZR Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • KZR Research Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • KZR Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • KZR Research Site
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • KZR Research Site
    • Texas
      • Webster, Texas, Stati Uniti, 77598
        • KZR Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I pazienti adulti devono avere almeno 18 anni di età al momento della firma del consenso informato allo Screening
  2. Indice di massa corporea (BMI) uguale o superiore a 18 kg/m2
  3. Avere una diagnosi documentata di AIHA primaria o secondaria, ITP o sindrome di Evans primaria

  4. Attività della malattia AIHA o ITP come segue:

    1. ITP: secondo le valutazioni del laboratorio centrale o locale in 2 occasioni separate a distanza di ≥7 giorni durante lo screening, una media delle piastrine (PLT) ≤30×109/L senza PLT individuale >35×109/L; o per quei pazienti che ricevono una dose costante di trattamenti consentiti per ITP: un PLT medio <50×109/L, senza conteggio >55×109/L
    2. AIHA: Hgb ≤10 g/dL e presenza di 2 dei seguenti:

    io. Aptoglobina <limite inferiore della norma (LLN) ii. Conta dei reticolociti corretta > limite superiore della norma (ULN) iii. LDH >ULN iv. Bilirubina indiretta >ULN.

  5. Risposta inadeguata documentata sull'intolleranza a ≥1 approccio terapeutico standard per AIHA o ≥2 approcci terapeutici standard per ITP

Criteri di esclusione:

  1. Lupus eritematoso sistemico (LES) con sindrome da anticorpi antifosfolipidi confermata, presenza di test anticoagulante lupico positivo, titolo moderato-alto anti-cardiolipina IgG o IgM o titolo moderato-alto anti-beta2-globulina IgG o IgM o grave coinvolgimento del sistema nervoso
  2. Storia di coagulopatia clinicamente significativa, trombocitopenia ereditaria, anemia o storia familiare di trombocitopenia
  3. Storia di immunodeficienza primaria
  4. Uso di farmaci non consentiti entro i periodi di sospensione specificati prima dello screening
  5. Infezione recente grave o in corso o rischio di infezione grave

  6. Uno qualsiasi dei seguenti valori di laboratorio allo screening:

    1. Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) <45 ml/min
    2. Conta assoluta dei neutrofili (ANC) <1,5×109/L (1500/mm3)
    3. Aspartato transaminasi sierica (AST), alanina transaminasi sierica (ALT) o fosfatasi alcalina sierica >2,5×ULN
    4. Ormone stimolante la tiroide se al di fuori del range normale del laboratorio centrale e considerato clinicamente significativo
    5. Rapporto internazionale normalizzato (INR) o tempo di tromboplastina parziale attivata (aPTT) >1,5×ULN
    6. Immunoglobulina G (IgG) <500 mg/dL
    7. Solo per i pazienti con ITP: bilirubina totale >1,5×ULN (3×ULN per i pazienti con sindrome di Gilbert documentata).
  7. Presenza di insufficienza cardiaca di classe III o IV della New York Heart Association, o pressione sanguigna incontrollata o intervallo QT prolungato
  8. Intervento chirurgico maggiore entro 12 settimane prima dello screening o pianificato durante il periodo di studio
  9. Storia di qualsiasi evento trombotico o embolico nei 12 mesi precedenti lo screening
  10. Evidenza clinica di significative malattie instabili o non controllate
  11. Qualsiasi tumore maligno attivo o sospetto o anamnesi di tumore maligno documentato negli ultimi 5 anni prima dello screening, ad eccezione del carcinoma della cervice uterina opportunamente asportato e curato in situ o carcinoma a cellule basali o squamose della pelle o carcinoma della vescica non muscolo-invasivo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: Braccio A - KZR-616 30mg
KZR-616 30mg Iniezione sottocutanea (SC) settimanale per 13 settimane
Droga: KZR-616
I pazienti riceveranno KZR-616 SC una volta alla settimana. I pazienti assegnati al braccio A riceveranno 30 mg per 13 settimane e i pazienti assegnati al braccio B riceveranno 30 mg per 1 settimana, quindi 45 mg per 12 settimane
SPERIMENTALE: Braccio B - KZR-616 45mg
KZR-616 30 mg SC iniezione settimanale per 1 dose poi 45 mg settimanali per 12 settimane.
Droga: KZR-616
I pazienti riceveranno KZR-616 SC una volta alla settimana. I pazienti assegnati al braccio A riceveranno 30 mg per 13 settimane e i pazienti assegnati al braccio B riceveranno 30 mg per 1 settimana, quindi 45 mg per 12 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione media dal basale alla settimana 13 nei parametri ematologici di interesse nei pazienti valutabili (Hgb per AIHA; piastrine [PLT] per ITP)
Lasso di tempo: 13 settimane
13 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo al picco di concentrazione plasmatica (Tmax) dopo l'iniezione di KZR-616
Lasso di tempo: Giorno 1
Giorno 1
Area sotto la concentrazione plasmatica rispetto alla curva del tempo (AUC) dopo l'iniezione di KZR-616
Lasso di tempo: Giorno 1
Giorno 1
Variazione media dal basale alla settimana 13 nei parametri ematologici di interesse (Hgb per AIHA; PLT per ITP) nella popolazione intent to treat (ITT)
Lasso di tempo: 13 settimane
13 settimane
Variazione media rispetto al basale nel tempo dei parametri ematologici di interesse (Hgb per AIHA; PLT per ITP)
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, fino a 25 settimane
Fino al completamento dello studio, fino a 25 settimane
Proporzione di pazienti con una risposta alla settimana 13
Lasso di tempo: 13 settimane
13 settimane
Proporzione di pazienti nel tempo con una risposta
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, fino a 25 settimane
Fino al completamento dello studio, fino a 25 settimane
Tempo di risposta
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, fino a 25 settimane
Fino al completamento dello studio, fino a 25 settimane
Proporzione di pazienti nel tempo con perdita di risposta
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, fino a 25 settimane
Fino al completamento dello studio, fino a 25 settimane
Proporzione di pazienti nel tempo con risposta sostenuta
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, fino a 25 settimane
Fino al completamento dello studio, fino a 25 settimane
Variazione media rispetto al basale nel tempo in Hct
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, fino a 25 settimane
Fino al completamento dello studio, fino a 25 settimane
Variazione media rispetto al basale nel tempo della lattato deidrogenasi (LDH)
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, fino a 25 settimane
Fino al completamento dello studio, fino a 25 settimane
Variazione rispetto al basale nel tempo nei punteggi della valutazione globale del paziente
Lasso di tempo: Basale e ogni 4 settimane per 25 settimane
Il PtGA è una scala analogica visiva (VAS) che va da 0 a 100. I pazienti forniranno una valutazione globale della loro malattia, per il giorno della visita, in risposta all'affermazione "Considerando tutti i modi in cui la tua malattia ti colpisce, valuta come ti senti oggi facendo clic o toccando la riga:" utilizzando una VAS a 100 punti dove 0 è "molto buono, nessun sintomo" e 100 è "sintomi molto scarsi, molto gravi".
Basale e ogni 4 settimane per 25 settimane
Per AIHA: percentuale di pazienti con Hgb >12 g/dL o 2 g/dL superiore al basale alla settimana 13
Lasso di tempo: 13 settimane
13 settimane
Per AIHA: Numero di trasfusioni di sangue e unità di sangue somministrate nel tempo
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, fino a 25 settimane
Fino al completamento dello studio, fino a 25 settimane
Per ITP: numero di trasfusioni di piastrine e unità di piastrine somministrate nel tempo
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, fino a 25 settimane
Fino al completamento dello studio, fino a 25 settimane
Sicurezza e tollerabilità di KZR-616 in pazienti con AIHA o ITP valutate monitorando l'incidenza e la gravità degli eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, fino a 25 settimane
Fino al completamento dello studio, fino a 25 settimane
Concentrazione plasmatica di picco (Cmax) dopo l'iniezione di KZR-616
Lasso di tempo: Giorno 1
Giorno 1
Concentrazione plasmatica di picco (Cmax) dopo l'iniezione di KZR-616
Lasso di tempo: Giorno 29
Giorno 29
Tempo al picco di concentrazione plasmatica (Tmax) dopo l'iniezione di KZR-616
Lasso di tempo: Giorno 29
Giorno 29
Area sotto la concentrazione plasmatica rispetto alla curva del tempo (AUC) dopo l'iniezione di KZR-616
Lasso di tempo: Giorno 29
Giorno 29
Emivita (T1/2) dopo l'iniezione di KZR-616
Lasso di tempo: Giorno 1
Giorno 1
Emivita (T1/2) dopo l'iniezione di KZR-616
Lasso di tempo: Giorno 29
Giorno 29

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Kezar Life Sciences, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (ANTICIPATO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 luglio 2020

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
5 agosto 2020

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
5 agosto 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
26 luglio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 luglio 2019

Primo Inserito (EFFETTIVO)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
31 luglio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
7 agosto 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 agosto 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • KZR-616-005

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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