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Une étude de phase 2 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du KZR-616 chez les patients atteints d'AIHA et de PTI (MARINA)

5 août 2020 mis à jour par: Kezar Life Sciences, Inc.

Une étude de phase 2 randomisée, dose-aveugle, multicentrique pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du KZR-616 dans le traitement des patients atteints d'anémie hémolytique auto-immune (AIHA) et de thrombocytopénie immunitaire (ITP)

Il s'agit d'une étude multicentrique randomisée, dose-aveugle de phase 2 conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, l'efficacité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) du traitement par KZR-616 chez les patients atteints d'anémie hémolytique auto-immune active ou de thrombocytopénie immunitaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
      • Woolloongabba, Australie
        • KZR Research Site
  • Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe
        • KZR Research Site
      • Saint Petersburg, Fédération Russe
        • KZR Research Site
  • Italie
      • Bologna, Italie
        • KZR Research Site
      • Genova, Italie
        • KZR Research Site
  • Pologne
      • Kraków, Pologne
        • KZR Research Site
      • Poznań, Pologne
        • KZR Research Site
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90007
        • KZR Research Site
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • KZR Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • KZR Research Site
      • Miami Lakes, Florida, États-Unis, 33014
        • KZR Research Site
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • KZR Research Site
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, États-Unis, 61615
        • KZR Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • KZR Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
        • KZR Research Site
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55455
        • KZR-616 Research Site
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
        • KZR Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • KZR Research Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • KZR Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • KZR Research Site
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • KZR Research Site
    • Texas
      • Webster, Texas, États-Unis, 77598
        • KZR Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Les patients adultes doivent avoir au moins 18 ans au moment de la signature du consentement éclairé lors du dépistage
  2. Indice de masse corporelle (IMC) égal ou supérieur à 18 kg/m2
  3. Avoir un diagnostic documenté d'AIHA primaire ou secondaire, de PTI ou de syndrome d'Evans primaire

  4. Activité de la maladie AIHA ou ITP comme suit :

    1. ITP : par des évaluations de laboratoire central ou local à 2 occasions distinctes à ≥ 7 jours d'intervalle pendant le dépistage, une plaquette moyenne (PLT) ≤ 30 × 109/L sans PLT individuelle > 35 × 109/L ; ou pour les patients recevant une dose constante de traitements autorisés pour le PTI : un PLT moyen < 50 × 109/L, sans numération > 55 × 109/L
    2. AIHA : Hgb ≤10 g/dL et présence de 2 des éléments suivants :

    je. Haptoglobine < limite inférieure de la normale (LLN) ii. Numération réticulocytaire corrigée > limite supérieure de la normale (LSN) iii. LDH > LSN iv. Bilirubine indirecte > LSN.

  5. Réponse inadéquate documentée sur l'intolérance à ≥ 1 approche de traitement standard pour AIHA ou ≥ 2 approches de traitement standard pour ITP

Critère d'exclusion:

  1. Lupus érythémateux disséminé (LES) avec syndrome des anticorps anti-phospholipides confirmé, présence d'un test anticoagulant lupique positif, titre modéré à élevé d'IgG ou d'IgM anti-cardiolipine ou titre modéré à élevé d'IgG ou d'IgM anti-bêta2-globuline ou sévérité centrale atteinte du système nerveux
  2. Antécédents de coagulopathie cliniquement significative, de thrombocytopénie héréditaire, d'anémie ou d'antécédents familiaux de thrombocytopénie
  3. Antécédents d'immunodéficience primaire
  4. Utilisation de médicaments non autorisés dans les périodes de sevrage spécifiées avant le dépistage
  5. Infection récente grave ou en cours, ou risque d'infection grave

  6. L'une des valeurs de laboratoire suivantes lors du dépistage :

    1. Débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) <45 ml/min
    2. Nombre absolu de neutrophiles (ANC) <1,5×109/L (1500/mm3)
    3. Aspartate transaminase (AST) sérique, alanine transaminase (ALT) sérique ou phosphatase alcaline sérique > 2,5 × LSN
    4. Hormone stimulant la thyroïde si en dehors de la plage normale du laboratoire central et considérée comme cliniquement significative
    5. Rapport international normalisé (INR) ou temps de thromboplastine partielle activée (aPTT) > 1,5 × LSN
    6. Immunoglobuline G (IgG) <500 mg/dL
    7. Pour les patients ITP uniquement : bilirubine totale > 1,5 × LSN (3 × LSN pour les patients atteints d'un syndrome de Gilbert documenté).
  7. Présence d'insuffisance cardiaque de classe III ou IV de la New York Heart Association, ou tension artérielle non contrôlée, ou intervalle QT prolongé
  8. Chirurgie majeure dans les 12 semaines précédant le dépistage ou planifiée pendant la période d'étude
  9. Antécédents de tout événement thrombotique ou embolique dans les 12 mois précédant le dépistage
  10. Preuve clinique de maladies importantes instables ou incontrôlées
  11. Toute malignité active ou suspectée ou antécédent de malignité documentée au cours des 5 dernières années précédant le dépistage, à l'exception d'un carcinome du col de l'utérus correctement excisé et guéri in situ ou d'un carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau, ou d'un cancer de la vessie non invasif musculaire

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: QUADRUPLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Bras A - KZR-616 30mg
KZR-616 30mg injection sous-cutanée (SC) hebdomadaire pendant 13 semaines
Médicament: KZR-616
Les patients recevront KZR-616 SC une fois par semaine. Les patients affectés au bras A recevront 30 mg pendant 13 semaines et les patients affectés au bras B recevront 30 mg pendant 1 semaine puis 45 mg pendant 12 semaines
EXPÉRIMENTAL: Bras B - KZR-616 45mg
KZR-616 30 mg SC en injection hebdomadaire pour 1 dose puis 45 mg par semaine pendant 12 semaines.
Médicament: KZR-616
Les patients recevront KZR-616 SC une fois par semaine. Les patients affectés au bras A recevront 30 mg pendant 13 semaines et les patients affectés au bras B recevront 30 mg pendant 1 semaine puis 45 mg pendant 12 semaines

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement moyen entre le départ et la semaine 13 des paramètres hématologiques d'intérêt chez les patients évaluables (Hb pour l'AIHA ; plaquettes [PLT] pour le PTI)
Délai: 13 semaines
13 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Temps pour atteindre le pic de concentration plasmatique (Tmax) après l'injection de KZR-616
Délai: Jour 1
Jour 1
Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps (ASC) après l'injection de KZR-616
Délai: Jour 1
Jour 1
Changement moyen entre le départ et la semaine 13 des paramètres hématologiques d'intérêt (Hgb pour AIHA ; PLT pour ITP) dans la population en intention de traiter (ITT)
Délai: 13 semaines
13 semaines
Changement moyen par rapport à la ligne de base au fil du temps dans les paramètres hématologiques d'intérêt (Hgb pour AIHA ; PLT pour ITP)
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Proportion de patients avec une réponse à la Semaine 13
Délai: 13 semaines
13 semaines
Proportion de patients au fil du temps avec une réponse
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Délai de réponse
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Proportion de patients au fil du temps avec une perte de réponse
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Proportion de patients au fil du temps avec une réponse soutenue
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Changement moyen de la ligne de base au fil du temps en Hct
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Changement moyen par rapport à la ligne de base au fil du temps de la lactate déshydrogénase (LDH)
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Changement par rapport à la ligne de base au fil du temps dans les scores d'évaluation globale du patient
Délai: Au départ et toutes les 4 semaines pendant 25 semaines
Le PtGA est une échelle visuelle analogique (EVA) allant de 0 à 100. Les patients fourniront une évaluation globale de leur maladie, pour le jour de la visite, en réponse à l'énoncé « Compte tenu de toutes les manières dont votre maladie vous affecte, veuillez évaluer comment vous vous sentez aujourd'hui en cliquant ou en appuyant sur la ligne : » en utilisant une EVA à 100 points où 0 signifie « très bon, aucun symptôme » et 100 signifie « très mauvais, symptômes très graves ».
Au départ et toutes les 4 semaines pendant 25 semaines
Pour l'AIHA : Proportion de patients avec une Hb > 12 g/dL ou supérieure de 2 g/dL à la valeur initiale à S13
Délai: 13 semaines
13 semaines
Pour l'AIHA : nombre de transfusions sanguines et d'unités de sang administrées au fil du temps
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Pour le PTI : nombre de transfusions de plaquettes et d'unités de plaquettes administrées au fil du temps
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
L'innocuité et la tolérabilité du KZR-616 chez les patients atteints d'AIHA ou de PTI, évaluées en surveillant l'incidence et la gravité des événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 25 semaines
Pic de concentration plasmatique (Cmax) après injection de KZR-616
Délai: Jour 1
Jour 1
Pic de concentration plasmatique (Cmax) après injection de KZR-616
Délai: Jour 29
Jour 29
Temps pour atteindre le pic de concentration plasmatique (Tmax) après l'injection de KZR-616
Délai: Jour 29
Jour 29
Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps (ASC) après l'injection de KZR-616
Délai: Jour 29
Jour 29
Demi-vie (T1/2) après injection de KZR-616
Délai: Jour 1
Jour 1
Demi-vie (T1/2) après injection de KZR-616
Délai: Jour 29
Jour 29

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Kezar Life Sciences, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (ANTICIPÉ)

1 juillet 2020

Achèvement primaire (RÉEL)

5 août 2020

Achèvement de l'étude (RÉEL)

5 août 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 juillet 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 juillet 2019

Première publication (RÉEL)

31 juillet 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

7 août 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 août 2020

Dernière vérification

1 août 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • KZR-616-005

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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