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Programme d'accès précoce avec l'arimoclomol chez les patients américains atteints de NPC

15 août 2024 mis à jour par: ZevraDenmark

Programme d'accès précoce avec l'arimoclomol pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C aux États-Unis

La NPC est une maladie neurologique rare, implacablement évolutive, associée à une morbidité grave et à une espérance de vie raccourcie.

Le but de ce programme d'accès élargi est de fournir un accès précoce à l'arimoclomol aux patients atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C qui, de l'avis et du jugement clinique du médecin traitant, peuvent bénéficier d'un traitement par l'arimoclomol.

Les participants recevront un traitement par arimoclomol jusqu'à ce que leur médecin trouve que cela ne les aide plus, qu'ils se retirent ou que l'étude soit arrêtée pour une raison quelconque.

Aperçu de l'étude

Statut

Disponible

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Accès étendu

Type d'accès étendu

  • Population de taille intermédiaire

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Disponible
        • University of Alabama Birmingham
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Disponible
        • UCSF Benioff Children's Hospital and Research Center/ UCSF
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Disponible
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Disponible
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Disponible
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Disponible
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Disponible
        • Mayo Clinic Children's Center
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10017
        • Disponible
        • New York University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Disponible
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCH)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Disponible
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Disponible
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78723
        • Disponible
        • Dell Children's Medical Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Disponible
        • UT Health / McGovern Medical School; Division of Medical Genetics

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

N/A

La description

Critère d'intégration:

  • Le patient a un diagnostic confirmé de NPC (NPC1 ou NPC2)* et au moins un symptôme neurologique.
  • Le patient est âgé de deux ans ou plus.
  • Le patient est un résident permanent des États-Unis.
  • S'il prend du miglustat (Zavesca®), le patient doit avoir pris la dose cible au cours des six dernières semaines.
  • Si la patiente est une femme sexuellement active en âge de procréer (post-ménarche), il est convenu d'utiliser une contraception très efficace pendant la PAE et jusqu'à trois semaines après la dernière dose d'arimoclomol.
  • Test de grossesse urinaire négatif confirmé pour les femmes sexuellement actives en âge de procréer (post-ménarche).
  • Tous les patients masculins sexuellement actifs ayant des partenaires féminines en âge de procréer (postménarche) s'engagent à utiliser un préservatif en plus du contraceptif utilisé par leurs partenaires pendant le traitement et jusqu'à trois semaines après la dernière dose d'arimoclomol.
  • Si le patient a des antécédents de convulsions, la condition doit être contrôlée de manière adéquate, c'est-à-dire que le schéma d'activité convulsive doit être stable et que le patient doit recevoir une dose et un régime stables de médicaments antiépileptiques pendant un mois avant le dépistage.

  • Le patient ou le parent/tuteur doit fournir un consentement éclairé écrit pour participer au PAE.

    • En accord avec Patterson et al. 2017

Critère d'exclusion:

  • Insuffisance hépatique sévère.
  • Insuffisance rénale.
  • Le patient a une allergie ou une intolérance connue ou suspectée à l'arimoclomol ou à ses constituants.
  • La patiente est enceinte, envisage de devenir enceinte (pendant le programme PAE) ou allaite actuellement.
  • Le patient suivra un traitement avec un autre médicament expérimental*, tout en participant au programme ou dans les 4 semaines précédant le début du traitement avec l'arimoclomol.
  • Le patient est éligible et capable de participer ou participe actuellement à un essai clinique interventionnel actif dans l'indication.
  • Le patient, de l'avis du clinicien, est incapable de se conformer au traitement ou a une condition médicale qui augmenterait potentiellement le risque pour le patient en participant.

  • Le patient a une condition médicale qui entrave l'évaluation par le clinicien de l'innocuité et de l'efficacité de l'arimoclomol (par ex. certaines conditions épileptiques ou cataplexie sévère).

    • Y compris les produits sans licence fournis dans le cadre d'un programme d'accès anticipé ou de programmes d'utilisation compassionnelle équivalents

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

ZevraDenmark

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 mars 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 mars 2020

Première publication (Réel)

20 mars 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 août 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 août 2024

Dernière vérification

1 août 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • OR-ARI-EAP-NPC

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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