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Spectroscopie par résonance magnétique dans le déficit en sphingomyélinase acide (MONACO)

6 juin 2023 mis à jour par: Eline C. B. Eskes

Le but de cette étude est d'évaluer la capacité des techniques d'IRM à détecter les stades précoces de l'accumulation de lipides dans le foie des patients ASMD avec le sous-type viscéral chronique par rapport aux sujets sains.

Les participants subiront une IRM avec spectroscopie MR (MRS) pour mesurer l'accumulation de lipides (stéatose) et une élastographie MR (MRE) pour mesurer la rigidité du foie (fibrose).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Justification : Le déficit en sphingomyélinase acide (ASMD) est un trouble rare du stockage lysosomal causé par un déficit en sphingomyélinase entraînant une accumulation de sphingolipide sphingomyéline (SM) dans le foie, la rate et les poumons. L'accumulation de SM dans le foie entraîne une fibrose hépatique chez un sous-ensemble de patients ASMD. L'enzymothérapie substitutive (ERT, olipudase alfa, Sanofi Genzyme) fait actuellement l'objet d'un essai de phase 2/3 et a récemment reçu l'autorisation de mise sur le marché par l'EMA et la FDA. Comme l'ASMD est une maladie à progression lente, la détection des premiers stades de stockage du SM dans le foie pourrait aider à identifier les patients à risque de complications majeures qui bénéficieraient d'un traitement. Deux techniques basées sur la résonance magnétique (RM) pourraient être intéressantes : la spectroscopie RM (MRS) pour mesurer l'accumulation de lipides (stéatose) et l'élastographie RM (MRE) pour mesurer la rigidité du foie (fibrose).

Objectif : Évaluer la capacité des techniques d'IRM à détecter les stades précoces de l'accumulation de lipides dans le foie des patients ASMD avec le sous-type viscéral chronique par rapport aux sujets sains.

Conception de l'étude : étude pilote transversale dans laquelle les mesures de SRM et d'ERM de patients ASMD seront comparées à des mesures chez des sujets sains. Tous les patients ASMD qui participent subiront une IRM lors de leurs évaluations annuelles. Les patients éligibles au traitement subiront également une IRM après un an de traitement.

Population de l'étude : tous les patients adultes atteints de ASMD visitant la clinique externe pour troubles métaboliques de l'UMC d'Amsterdam seront invités à participer. Les patients ASMD participants seront appariés à des témoins sains en fonction de l'âge, du sexe et de l'IMC dans un rapport de 1:1.

Critère d'évaluation principal de l'étude : Fraction de graisse en pourcentage volumique (%) du tissu hépatique des patients ASMD mesurée avec la SRM par rapport aux valeurs des sujets sains.

Nature et ampleur du fardeau et des risques associés à la participation, aux avantages et à la relation au groupe : La procédure d'IRM ne présente aucun risque : tout au plus, les patients peuvent se sentir mal à l'aise dans l'espace restreint. Les patients et les sujets sains ne bénéficieront pas directement de leur participation à l'étude. Les résultats de l'étude pourraient améliorer les soins cliniques à l'avenir.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

34

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Pays-Bas
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Pays-Bas, 1105 AZ

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Oui

La description

Critère d'intégration:

Les patients:

  • Le patient a une ASMD biochimiquement prouvée (de préférence génétiquement confirmée)
  • Le patient est disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit avant la procédure liée à l'étude.
  • Le patient a ≥ 18 ans

Contrôles sains :

  • La personne est disposée et capable de fournir un consentement éclairé écrit avant la procédure liée à l'étude
  • La personne a ≥ 18 ans
  • Bonne santé générale telle que déterminée par les antécédents médicaux

Critère d'exclusion:

Patients et témoins sains :

  • Incapacité à respecter le protocole d'étude
  • Incapacité à subir une procédure d'IRM

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Diagnostique
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Les patients
Les participants subiront une IRM avec des mesures de spectroscopie MR (MRS) et d'élastographie MR (MRE)
Test diagnostique: Spectroscopie RM (MRS)
Spectroscopie RM (MRS)
Test diagnostique: Élastographie MR (MRE)
MR Elastography (MRE) avec un appareil qui induit des ondes de cisaillement dans le corps. Ce dispositif est placé sur l'abdomen du sujet et est maintenu en place par des sangles. L'appareil produira des vibrations à basse fréquence (par ex. 30-60 Hz) qui ne sont pas douloureux pour le participant. Une déclaration de conformité et un document de sécurité sont fournis dans le dossier d'étude.
Autre: Contrôles sains
Les participants subiront une IRM avec des mesures de spectroscopie MR (MRS) et d'élastographie MR (MRE)
Test diagnostique: Spectroscopie RM (MRS)
Spectroscopie RM (MRS)
Test diagnostique: Élastographie MR (MRE)
MR Elastography (MRE) avec un appareil qui induit des ondes de cisaillement dans le corps. Ce dispositif est placé sur l'abdomen du sujet et est maintenu en place par des sangles. L'appareil produira des vibrations à basse fréquence (par ex. 30-60 Hz) qui ne sont pas douloureux pour le participant. Une déclaration de conformité et un document de sécurité sont fournis dans le dossier d'étude.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fraction de graisse en pourcentage volumique mesurée avec MRS-PDFF
Délai: 1 an
Fraction de graisse en pourcentage de volume mesurée avec MRS-PDFF de patients ASMD par rapport à des sujets sains appariés selon l'âge, le sexe et l'IMC.
1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Rigidité du foie en kPa mesurée avec MRE
Délai: 1 an
Raideur du foie en kPa mesurée avec l'ERM de patients ASMD par rapport à des sujets sains appariés selon l'âge, le sexe et l'IMC.
1 an
Corrélations entre la fraction grasse et/ou la raideur hépatique et les paramètres hépatiques
Délai: 1 an
Corrélations entre la fraction grasse et/ou la rigidité du foie et les paramètres hépatiques (c.-à-d. rigidité hépatique mesurée par fibroscan, volume du foie et taux plasmatiques d'ALT et d'AST)
1 an
Corrélations entre la fraction graisseuse et/ou la rigidité du foie et les paramètres généraux de la maladie
Délai: 1 an
Corrélations entre la fraction graisseuse et/ou la rigidité du foie et les paramètres généraux de la maladie (c.-à-d. volume de la rate, capacité de diffusion du CO, taux plasmatiques de LSM, LSM-509 et chitotriosidase)
1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Eline C. B. Eskes

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Carla EM Hollak, prof dr, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
  • Directeur d'études: xx xx xx, xx

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 mai 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 avril 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 septembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 juin 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 juin 2023

Première publication (Réel)

15 juin 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 juin 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 juin 2023

Dernière vérification

1 juin 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2022.0444

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Description du régime IPD

Les données de recherche seront soumises sous forme d'articles à des revues à comité de lecture. De plus, un résumé de nos données de recherche rapportant nos résultats sera soumis pour des présentations lors de réunions d'organisations scientifiques, publiques et / ou de patients pour une ou plusieurs présentations (orales).

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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