Étude randomisée sur l'immunoglobuline intraveineuse chez des patients atteints de myasthénie grave légère ou modérée

CRITÈRES D'ENTRÉE DANS LE PROTOCOLE :

--Caractéristiques de la maladie-- Myasthénie grave généralisée légère ou modérée Myasthénie grave de grade 2 ou 3 selon un système modifié des groupes d'Osserman Myasthénie grave oculaire seule ou myasthénie grave en crise non éligible Doit avoir un titre élevé d'anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine Aucune preuve de thymome sur le scanner thoracique ou IRM Pas de déficit en immunoglobuline A inférieur à 5 mg/dL Groupe 1 : Patients n'ayant pas reçu d'autre traitement immunosuppresseur dans le passé, y compris immunoglobuline intraveineuse Groupe 2 : Patients considérés comme dépendants des stéroïdes

Considéré comme dépendant des stéroïdes si une amélioration a été démontrée après le début de la corticothérapie, mais continue d'avoir une faiblesse généralisée à l'examen malgré la réception de 20 mg de prednisone (ou équivalent) tous les deux jours et présente des symptômes inacceptables à des doses plus faibles. Les doses de prednisone et d'autres médicaments immunosuppresseurs ne doivent pas avoir changé au cours des 4 dernières semaines Peut avoir eu d'autres médicaments immunosuppresseurs (azathioprine, cyclosporine, cyclophosphamide) ou avoir reçu un échange de plasma si ces traitements n'ont pas été initiés dans les 2 mois précédant l'inscription à l'étude Doit recevoir des médicaments immunosuppresseurs pendant au moins 3 mois avant l'étude

--Traitement antérieur/concurrent-- Thérapie endocrinienne : le corticostéroïde doit être maintenu à une dose constante pendant l'étude Chirurgie : aucune thymectomie au cours des 3 derniers mois Autre : aucune plasmaphérèse au cours des 2 derniers mois --Caractéristiques du patient-- Âge : 15 ans et plus Poids : Pas plus de 80 % au-dessus du poids corporel idéal Hépatique : SGOT, SGPT et phosphatase alcaline pas plus de 1,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN) Rénal : BUN pas plus haut que la LSN Créatinine pas supérieure à la LSN Neurologie : Aucun antécédent de trouble chronique dégénératif, psychiatrique ou neurologique, autre que la myasthénie grave, pouvant entraîner une faiblesse ou de la fatigue Aucune altération de la conscience, démence ou état mental anormal Pulmonaire : capacité vitale forcée d'au moins 50 % de la valeur prévue Pas de risque élevé d'aspiration Autre : non dysfonctionnement actif de la glande thyroïde se manifestant par des tests anormaux de la fonction thyroïdienne ou la nécessité d'un remplacement thyroïdien actuel Tests normaux de la fonction thyroïdienne requis Aucune autre maladie chronique ou débilitante majeure pertinente dans les 6 mois suivant l'étude Pas enceinte ou allaitante Contraception adéquate requise pour tous les patients fertiles