Studio randomizzato sull'immunoglobulina endovenosa in pazienti con miastenia grave lieve o moderata

CRITERI DI ACCESSO AL PROTOCOLLO:

--Caratteristiche della malattia-- Miastenia grave generalizzata lieve o moderata Miastenia grave di grado 2 o 3 secondo un sistema modificato dei gruppi di Osserman Miastenia grave oculare da sola o miastenia grave in crisi non ammissibile Deve avere un titolo anticorpale elevato per il recettore dell'acetilcolina Nessuna evidenza di timoma alla TC del torace o RM Nessun deficit di immunoglobulina A inferiore a 5 mg/dL Gruppo 1: pazienti che non hanno ricevuto in passato altre terapie immunosoppressive, inclusa l'immunoglobulina per via endovenosa Gruppo 2: pazienti considerati steroido-dipendenti

Considerato steroide-dipendente se si dimostra un miglioramento dopo l'inizio della terapia con corticosteroidi ma si continua ad avere debolezza generalizzata all'esame obiettivo nonostante si ricevano 20 mg di prednisone (o equivalente) a giorni alterni e si manifestano sintomi inaccettabili a dosi più basse Le dosi di prednisone e di altri farmaci immunosoppressivi non devono essere cambiate nelle ultime 4 settimane Può aver assunto altri farmaci immunosoppressori (azatioprina, ciclosporina, ciclofosfamide) o aver ricevuto plasmaferesi se questi trattamenti non sono stati iniziati nei 2 mesi precedenti l'arruolamento nello studio Deve ricevere farmaci immunosoppressivi per almeno 3 mesi prima dello studio

--Terapia precedente/concorrente-- Terapia endocrina: il corticosteroide deve essere mantenuto a una dose costante durante lo studio Chirurgia: nessuna timectomia negli ultimi 3 mesi Altro: nessuna plasmaferesi negli ultimi 2 mesi --Caratteristiche del paziente-- Età: 15 anni e oltre Peso: non superiore all'80% al di sopra del peso corporeo ideale Epatico: SGOT, SGPT e fosfatasi alcalina non superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) Renale: azotemia non superiore a ULN Creatinina non superiore a ULN Neurologia: nessuna anamnesi rilevante disturbo cronico degenerativo, psichiatrico o neurologico, diverso dalla miastenia grave, che può produrre debolezza o affaticamento Nessuna alterazione della coscienza, demenza o stato mentale anormale Polmonare: capacità vitale forzata almeno il 50% del previsto Non ad alto rischio di aspirazione Altro: No disfunzione della ghiandola tiroidea attiva come manifestata da test di funzionalità tiroidea anormali o necessità di sostituzione tiroidea in corso Test di funzionalità tiroidea normali richiesti Nessun'altra malattia cronica o debilitante rilevante entro 6 mesi dallo studio Nessuna gravidanza o allattamento Adeguata contraccezione richiesta per tutti i pazienti fertili