Sécrétine pour le traitement de l'autisme

L'autisme est un trouble caractérisé par des troubles des interactions sociales, de la communication verbale et non verbale, et une préoccupation pour des activités ou des intérêts inhabituels, en particulier des mouvements stéréotypés ou répétitifs. On estime que ce trouble débilitant survient dans 2 à 10 naissances sur 10 000. Un objectif principal de l'intervention psychopharmacologique a été de traiter des symptômes associés spécifiques, tels que l'hyperactivité, l'agressivité et les crises de colère; il existe peu de traitements pharmacologiques dirigés vers les principaux symptômes autistiques.

La sécrétine est une hormone intestinale avec des sites de liaison dans le cerveau. Des recherches antérieures ont décrit trois patients autistes qui ont subi une endoscopie diagnostique pour des troubles gastro-intestinaux et ont connu une amélioration spectaculaire des symptômes autistiques suite à l'administration de sécrétine intraveineuse administrée dans le cadre de l'endoscopie. Bien que les résultats de cette étude unique et non contrôlée aient une valeur interprétative limitée, de nombreux enfants autistes ont été exposés et continuent d'être exposés à ce traitement potentiel de manière incontrôlée. Cet essai en double aveugle contre placebo évaluera l'innocuité et l'efficacité de la sécrétine pour le traitement de l'autisme.

Les participants seront assignés au hasard à l'un des trois groupes de traitement : sécrétine porcine synthétique (sPS), sécrétine porcine d'origine biologique (bPS) ou placebo. Chaque participant recevra une dose intraveineuse initiale de 0,1 ml du traitement qui lui a été attribué à la dose appropriée (0,2 ug pour le sPS et 1 CU pour le bPS). Si aucune réaction allergique ne se produit dans la minute, les participants poursuivront l'étude et recevront la dose restante complète pendant une minute. Les participants seront évalués une semaine avant et quatre semaines après la perfusion pour le fonctionnement social, de communication et comportemental tel que mesuré par l'Autistic Diagnostic Observation Schedule Generic (par des évaluateurs en aveugle) ; Questionnaires Rimland (par les parents et les enseignants); test de vocabulaire expressif ; Inventaire de communication MacArthur (par les parents et les enseignants); et Liste de contrôle des comportements aberrants (par les parents et les enseignants). Les participants subiront également un examen physique et des analyses de sang et d'urine. Une fois l'analyse préliminaire des données terminée, les patients sous placebo se verront proposer un traitement en ouvert, le cas échéant.