Sekretin til behandling af autisme

Autisme er en lidelse karakteriseret ved svækkelse af sociale interaktioner, verbal og nonverbal kommunikation og optagethed af usædvanlige aktiviteter eller interesser, især stereotype eller gentagne bevægelser. Denne invaliderende lidelse anslås at forekomme i 2 til 10 ud af hver 10.000 fødsler. Et primært fokus i pyskofarmakologisk intervention har været at behandle specifikke associerede symptomer, såsom hyperaktivitet, aggressivitet og raserianfald; der er få farmakologiske behandlinger rettet mod centrale autistiske symptomer.

Secretin er et tarmhormon med bindingssteder i hjernen. Tidligere forskning har beskrevet tre patienter med autisme, som har gennemgået en diagnostisk endoskopi for gastrointestinale lidelser og oplevet dramatisk forbedring af autistiske symptomer efter administration af intravenøst ​​sekretin givet som en del af endoskopi. Selvom resultaterne af denne enkelte, ukontrollerede undersøgelse har begrænset fortolkningsværdi, er mange autistiske børn blevet udsat for og fortsætter med at blive udsat for denne potentielle behandling på en ukontrolleret måde. Dette dobbeltblindede, placebokontrollerede forsøg vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​sekretin til behandling af autisme.

Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt en af ​​tre behandlingsgrupper: syntetisk svinesekretin (sPS), biologisk afledt svinesekretin (bPS) eller placebo. Hver deltager vil få en initial intravenøs dosis på 0,1 ml af deres tildelte behandling i den passende dosis (0,2 ug for sPS og 1 CU for bPS). Hvis der ikke opstår en allergisk reaktion inden for et minut, vil deltagerne fortsætte i undersøgelsen og modtage den fulde resterende dosis over et minut. Deltagerne vil blive evalueret en uge før og fire uger efter infusion for social, kommunikation og adfærdsmæssig funktion som målt ved Autistic Diagnostic Observation Schedule Generic (af blindede bedømmere); Rimland-spørgeskemaer (af forældre og lærere); Ekspressiv ordforrådstest; MacArthur Communication Inventory (af forældre og lærere); og afvigende adfærdstjekliste (af forældre og lærere). Deltagerne vil også have en fysisk undersøgelse og blod- og urinprøver. Efter afslutning af den foreløbige dataanalyse vil placebopatienter blive tilbudt åben behandling, hvis det er relevant.