Secretina per il trattamento dell'autismo

L'autismo è un disturbo caratterizzato da compromissione delle interazioni sociali, comunicazione verbale e non verbale e preoccupazione per attività o interessi insoliti, in particolare movimenti stereotipati o ripetitivi. Si stima che questo disturbo debilitante si verifichi in 2-10 nascite su 10.000. Un obiettivo primario nell'intervento psicofarmacologico è stato quello di trattare specifici sintomi associati, come iperattività, aggressività e scoppi d'ira; ci sono pochi trattamenti farmacologici diretti verso i principali sintomi autistici.

La secretina è un ormone intestinale con siti di legame nel cervello. Precedenti ricerche hanno descritto tre pazienti con autismo sottoposti a endoscopia diagnostica per disturbi gastrointestinali e hanno sperimentato un notevole miglioramento dei sintomi autistici in seguito alla somministrazione di secretina per via endovenosa somministrata come parte dell'endoscopia. Sebbene i risultati di questo singolo studio non controllato abbiano un valore interpretativo limitato, molti bambini autistici sono stati esposti e continuano ad essere esposti a questo potenziale trattamento in modo incontrollato. Questo studio in doppio cieco, controllato con placebo, valuterà la sicurezza e l'efficacia della secretina per il trattamento dell'autismo.

I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a uno dei tre gruppi di trattamento: secretina suina sintetica (sPS), secretina suina di derivazione biologica (bPS) o placebo. Ad ogni partecipante verrà somministrata una dose endovenosa iniziale di 0,1 ml del trattamento assegnato alla dose appropriata (0,2 ug per sPS e 1 CU per bPS). Se non si verifica alcuna reazione allergica entro un minuto, i partecipanti continueranno lo studio e riceveranno l'intera dose rimanente nell'arco di un minuto. I partecipanti saranno valutati una settimana prima e quattro settimane dopo l'infusione per il funzionamento sociale, comunicativo e comportamentale misurato dal programma di osservazione diagnostica autistica generico (da valutatori in cieco); Rimland Questionnaires (di genitori e insegnanti); Test di vocabolario espressivo; MacArthur Communication Inventory (di genitori e insegnanti); e Lista di controllo del comportamento aberrante (da parte di genitori e insegnanti). I partecipanti avranno anche un esame fisico e esami del sangue e delle urine. Dopo il completamento dell'analisi preliminare dei dati, ai pazienti trattati con placebo verrà offerta una terapia in aperto, se del caso.