Secretina para o Tratamento do Autismo

O autismo é um distúrbio caracterizado por prejuízos nas interações sociais, comunicação verbal e não-verbal e preocupação com atividades ou interesses incomuns, particularmente movimentos estereotipados ou repetitivos. Estima-se que esse distúrbio debilitante ocorra em 2 a 10 em cada 10.000 nascimentos. Um foco primário na intervenção psicofarmacológica tem sido o tratamento de sintomas associados específicos, como hiperatividade, agressividade e acessos de raiva; existem poucos tratamentos farmacológicos direcionados aos sintomas centrais do autismo.

A secretina é um hormônio intestinal com locais de ligação no cérebro. Pesquisas anteriores descreveram três pacientes com autismo que foram submetidos a endoscopia diagnóstica para queixas gastrointestinais e experimentaram melhora dramática nos sintomas autistas após a administração de secretina intravenosa administrada como parte da endoscopia. Embora os resultados deste estudo único e não controlado tenham valor interpretativo limitado, muitas crianças autistas foram expostas e continuam a ser expostas a esse tratamento potencial de maneira descontrolada. Este estudo duplo-cego controlado por placebo avaliará a segurança e eficácia da secretina para o tratamento do autismo.

Os participantes serão designados aleatoriamente para um dos três grupos de tratamento: secretina suína sintética (sPS), secretina suína derivada biologicamente (bPS) ou placebo. Cada participante receberá uma dose intravenosa inicial de 0,1 ml de seu tratamento designado na dose apropriada (0,2 ug para sPS e 1 UC para bPS). Se nenhuma reação alérgica ocorrer em um minuto, os participantes continuarão no estudo e receberão a dose restante completa em um minuto. Os participantes serão avaliados uma semana antes e quatro semanas após a infusão quanto ao funcionamento social, de comunicação e comportamental, conforme medido pelo Autistic Diagnostic Observation Schedule Generic (por avaliadores cegos); Questionários Rimland (por pais e professores); Teste de Vocabulário Expressivo; MacArthur Communication Inventory (por pais e professores); e Lista de Verificação de Comportamento Aberrante (por pais e professores). Os participantes também terão um exame físico e exames de sangue e urina. Após a conclusão da análise de dados preliminares, os pacientes com placebo receberão terapia aberta, se apropriado.