Sekretin for behandling av autisme

Autisme er en lidelse preget av svekkelser av sosiale interaksjoner, verbal og nonverbal kommunikasjon og opptatthet av uvanlige aktiviteter eller interesser, spesielt stereotype eller repeterende bevegelser. Denne svekkende lidelsen anslås å forekomme i 2 til 10 av hver 10.000 fødsler. Et primært fokus i pyskofarmakologisk intervensjon har vært å behandle spesifikke assosierte symptomer, som hyperaktivitet, aggressivitet og raserianfall; det er få farmakologiske behandlinger rettet mot autistiske kjernesymptomer.

Sekretin er et tarmhormon med bindingssteder i hjernen. Tidligere forskning har beskrevet tre pasienter med autisme som gjennomgikk diagnostisk endoskopi for gastrointestinale plager og opplevde dramatisk forbedring av autistiske symptomer etter administrering av intravenøst ​​sekretin gitt som en del av endoskopi. Selv om resultatene av denne enkle, ukontrollerte studien har begrenset tolkningsverdi, har mange autistiske barn blitt utsatt og fortsetter å bli utsatt for denne potensielle behandlingen på en ukontrollert måte. Denne dobbeltblinde, placebokontrollerte studien vil evaluere sikkerheten og effekten av sekretin for behandling av autisme.

Deltakerne vil bli tilfeldig tildelt en av tre behandlingsgrupper: syntetisk svinesekretin (sPS), biologisk avledet svinesekretin (bPS) eller placebo. Hver deltaker vil bli gitt en initial intravenøs dose på 0,1 ml av den tildelte behandlingen med riktig dose (0,2 ug for sPS og 1 CU for bPS). Hvis ingen allergisk reaksjon oppstår innen ett minutt, vil deltakerne fortsette i studien og motta hele gjenværende dose over ett minutt. Deltakerne vil bli evaluert en uke før og fire uker etter infusjon for sosial, kommunikasjons- og atferdsmessig funksjon målt med Autistic Diagnostic Observation Schedule Generic (av blindede vurderere); Rimland Spørreskjemaer (av foreldre og lærere); Ekspressiv vokabulartest; MacArthur Communication Inventory (av foreldre og lærere); og sjekkliste for avvikende atferd (av foreldre og lærere). Deltakerne vil også ha en fysisk undersøkelse og blod- og urinprøver. Etter fullføring av foreløpig dataanalyse vil placebopasienter bli tilbudt åpen behandling dersom det er hensiktsmessig.