Sekretin för behandling av autism

Autism är en störning som kännetecknas av försämringar av sociala interaktioner, verbal och icke-verbal kommunikation och upptagenhet med ovanliga aktiviteter eller intressen, särskilt stereotypa eller repetitiva rörelser. Denna försvagande störning uppskattas förekomma i 2 till 10 av var 10 000 födelse. Ett primärt fokus vid pyskofarmakologisk intervention har varit att behandla specifika associerade symtom, såsom hyperaktivitet, aggressivitet och raserianfall; det finns få farmakologiska behandlingar riktade mot autistiska symtom.

Sekretin är ett tarmhormon med bindningsställen i hjärnan. Tidigare forskning har beskrivit tre patienter med autism som genomgick diagnostisk endoskopi för gastrointestinala besvär och upplevt dramatisk förbättring av autistiska symtom efter administrering av intravenöst sekretin som ges som en del av endoskopi. Även om resultaten av denna enda, okontrollerade studie har begränsat tolkningsvärde, har många autistiska barn exponerats och fortsätter att exponeras för denna potentiella behandling på ett okontrollerat sätt. Denna dubbelblinda, placebokontrollerade studie kommer att utvärdera säkerheten och effekten av sekretin för behandling av autism.

Deltagarna kommer att slumpmässigt tilldelas en av tre behandlingsgrupper: syntetiskt grisekretin (sPS), biologiskt härlett grisekretin (bPS) eller placebo. Varje deltagare kommer att ges en initial intravenös dos på 0,1 ml av sin tilldelade behandling i lämplig dos (0,2 ug för sPS och 1 CU för bPS). Om ingen allergisk reaktion inträffar inom en minut kommer deltagarna att fortsätta i studien och få hela den återstående dosen under en minut. Deltagarna kommer att utvärderas en vecka före och fyra veckor efter infusion med avseende på social, kommunikation och beteendemässig funktion, mätt med Autistic Diagnostic Observation Schema Generic (av blindade bedömare); Rimland frågeformulär (av föräldrar och lärare); Expressivt ordförrådstest; MacArthur Communication Inventory (av föräldrar och lärare); och Checklista för avvikande beteende (av föräldrar och lärare). Deltagarna kommer också att ha en fysisk undersökning och blod- och urinprov. Efter avslutad preliminär dataanalys kommer placebopatienter att erbjudas öppen behandling om så är lämpligt.