Sekretyna w leczeniu autyzmu

Autyzm jest zaburzeniem charakteryzującym się upośledzeniem interakcji społecznych, komunikacji werbalnej i niewerbalnej oraz zaabsorbowaniem nietypowymi czynnościami lub zainteresowaniami, w szczególności ruchami stereotypowymi lub powtarzalnymi. Szacuje się, że to wyniszczające zaburzenie występuje u 2 do 10 na 10 000 urodzeń. Głównym celem interwencji psychofarmakologicznej było leczenie określonych objawów towarzyszących, takich jak nadpobudliwość, agresywność i napady złości; istnieje niewiele terapii farmakologicznych ukierunkowanych na podstawowe objawy autystyczne.

Sekretyna jest hormonem jelitowym z miejscami wiązania w mózgu. Wcześniejsze badania opisywały trzech pacjentów z autyzmem, którzy przeszli diagnostyczną endoskopię z powodu dolegliwości żołądkowo-jelitowych i doświadczyli radykalnej poprawy objawów autystycznych po dożylnym podaniu sekretyny w ramach endoskopii. Chociaż wyniki tego pojedynczego, niekontrolowanego badania mają ograniczoną wartość interpretacyjną, wiele dzieci autystycznych było i nadal jest narażonych na to potencjalne leczenie w niekontrolowany sposób. To podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie oceni bezpieczeństwo i skuteczność sekretyny w leczeniu autyzmu.

Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z trzech grup terapeutycznych: syntetycznej sekretyny świńskiej (sPS), sekretyny wieprzowej pochodzenia biologicznego (bPS) lub placebo. Każdy uczestnik otrzyma początkową dożylną dawkę 0,1 ml przypisanego mu leczenia w odpowiedniej dawce (0,2 ug dla sPS i 1 CU dla bPS). Jeśli w ciągu jednej minuty nie wystąpi reakcja alergiczna, uczestnicy będą kontynuować badanie i otrzymają pełną pozostałą dawkę w ciągu jednej minuty. Uczestnicy zostaną ocenieni na tydzień przed i cztery tygodnie po infuzji pod kątem funkcjonowania społecznego, komunikacyjnego i behawioralnego, mierzonego za pomocą Ogólnego harmonogramu obserwacji diagnostycznych autystycznych (przez zaślepionych oceniających); Kwestionariusze Rimlanda (przez rodziców i nauczycieli); Ekspresyjny test słownictwa; Inwentarz komunikacji MacArthur (przez rodziców i nauczycieli); oraz Lista kontrolna nieprawidłowych zachowań (przez rodziców i nauczycieli). Uczestnicy przejdą również badanie fizykalne oraz badania krwi i moczu. Po zakończeniu wstępnej analizy danych pacjentom otrzymującym placebo zostanie zaproponowana otwarta terapia, jeśli będzie to właściwe.