Secretine voor de behandeling van autisme

Autisme is een stoornis die wordt gekenmerkt door beperkingen in sociale interacties, verbale en non-verbale communicatie en preoccupatie met ongewone activiteiten of interesses, met name stereotiepe of repetitieve bewegingen. Deze slopende aandoening komt naar schatting voor bij 2 tot 10 van elke 10.000 geboorten. Een primaire focus bij psychofarmacologische interventie was het behandelen van specifieke bijbehorende symptomen, zoals hyperactiviteit, agressiviteit en driftbuien; er zijn weinig farmacologische behandelingen gericht op kernsymptomen van autisme.

Secretine is een darmhormoon met bindingsplaatsen in de hersenen. Eerder onderzoek heeft drie patiënten met autisme beschreven die diagnostische endoscopie ondergingen voor gastro-intestinale klachten en een dramatische verbetering van autistische symptomen ervoeren na de toediening van intraveneuze secretine als onderdeel van endoscopie. Hoewel de resultaten van deze enkele, ongecontroleerde studie een beperkte interpretatieve waarde hebben, zijn veel autistische kinderen op een ongecontroleerde manier blootgesteld aan deze potentiële behandeling en worden ze nog steeds blootgesteld. Deze dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie zal de veiligheid en werkzaamheid van secretine voor de behandeling van autisme evalueren.

Deelnemers worden willekeurig toegewezen aan een van de drie behandelingsgroepen: synthetische varkenssecretine (sPS), biologisch verkregen varkenssecretine (bPS) of placebo. Elke deelnemer krijgt een initiële intraveneuze dosis van 0,1 ml van hun toegewezen behandeling in de juiste dosis (0,2 µg voor sPS en 1 CU voor bPS). Als er binnen een minuut geen allergische reactie optreedt, gaan de deelnemers door met het onderzoek en krijgen ze de volledige resterende dosis gedurende een minuut. Deelnemers zullen een week voor en vier weken na de infusie worden geëvalueerd op sociaal, communicatief en gedragsmatig functioneren zoals gemeten door Autistic Diagnostic Observation Schedule Generic (door geblindeerde beoordelaars); Rimland Vragenlijsten (door ouders en leerkrachten); Expressieve woordenschattest; MacArthur Communication Inventory (door ouders en leerkrachten); en Checklist Afwijkend Gedrag (door ouders en leerkrachten). Deelnemers zullen ook een lichamelijk onderzoek en bloed- en urinetests ondergaan. Na voltooiing van de voorlopige gegevensanalyse zullen placebopatiënten indien nodig open-labeltherapie worden aangeboden.