用于治疗自闭症的分泌素

自闭症是一种障碍，其特征是社交互动、语言和非语言交流受损，以及专注于不寻常的活动或兴趣，尤其是刻板或重复的动作。 据估计，每 10,000 名新生儿中就有 2 至 10 名会出现这种使人衰弱的疾病。 精神药理学干预的主要重点是治疗特定的相关症状，例如多动、攻击性和脾气暴躁；很少有针对核心自闭症症状的药物治疗。

分泌素是一种肠道激素，在大脑中具有结合位点。 先前的研究描述了三名患有自闭症的患者，他们因胃肠道不适接受了诊断性内窥镜检查，并且在作为内窥镜检查的一部分给予静脉内促胰液素后，自闭症症状显着改善。 尽管这项单一的、不受控制的研究的结果解释价值有限，但许多自闭症儿童已经并继续以不受控制的方式接受这种潜在治疗。 这项双盲、安慰剂对照试验将评估分泌素治疗自闭症的安全性和有效性。

参与者将被随机分配到三个治疗组之一：合成猪分泌素 (sPS)、生物来源的猪分泌素 (bPS) 或安慰剂。 将以适当的剂量（sPS 为 0.2 ug，bPS 为 1 CU）给予每位参与者 0.1 ml 初始静脉注射剂量。 如果一分钟内没有发生过敏反应，参与者将继续研究并在一分钟内接受全部剩余剂量。 参与者将在输注前一周和输注后四个星期接受社交、沟通和行为功能评估，方法是通过通用自闭症诊断观察计划（由盲法评估者进行）； Rimland 问卷调查（由家长和老师完成）；表达性词汇测试； MacArthur Communication Inventory（家长和老师）；和异常行为清单（由家长和老师）。 参与者还将进行身体检查以及血液和尿液检查。 完成初步数据分析后，如果合适，将向安慰剂患者提供开放标签治疗。