Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Enfants prépubères présentant un retard de croissance associé à un déficit primaire en facteur de croissance analogue à l'insuline (IGF-1)

5 septembre 2019 mis à jour par: Ipsen

Traitement par facteur de croissance analogue à l'insuline humaine recombinante (rhIGF-1) d'enfants prépubères présentant un retard de croissance associé à un déficit primaire en IGF-1 : un essai de phase 3, randomisé, ouvert, contrôlé par observation, multicentrique et à doses parallèles

Cette étude vise à déterminer si une administration deux fois par jour en fonction du poids d'un facteur de croissance humain recombinant analogue à l'insuline (rhIGF-1) augmentera de manière sûre et efficace la croissance des enfants prépubères de petite taille associés à de faibles taux d'IGF-1, mais qui produisent une croissance suffisante hormonale (GH). Les sujets seront randomisés dans un groupe d'observation ou dans un groupe de traitement actif.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Retard de croissance prépubère associé à un déficit primaire en IGF-1 (IGFD). L'IGFD primaire est un terme qui a été utilisé pour décrire les patients présentant des défauts cellulaires intrinsèques dans l'action de la GH. Dans ce protocole, l'IGFD primaire est définie comme une petite taille (score d'écart type de taille [SDS] <-2 en dessous de la moyenne pour l'âge et le sexe), un faible taux d'IGF-1 sérique (IGF-1 SDS <-2 en dessous de la moyenne pour l'âge et le sexe). sexe), et des niveaux d'hormone de croissance (GH) normaux (≥7ng/mL) après un test de stimulation de la GH. On pense que l'IGFD primaire résulte d'une capacité inférieure à la normale à produire de l'IGF-1 lorsqu'il est exposé à des niveaux normaux de GH, c'est-à-dire un type d'insensibilité à la GH ou de résistance à la GH.

Cet essai est une étude d'efficacité et d'innocuité d'un an, randomisée, ouverte, contrôlée par observation, à doses parallèles et comparative menée dans environ 40 centres à travers les États-Unis.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

137

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Brisbane, California, États-Unis, 94005
        • Ipsen (formerly Tercica)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 12 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Âge chronologique ≥ 3 ans et âge chronologique ou osseux inférieur ou égal à 11 ans inclus chez les filles ;
  • Âge chronologique ≥ 3 et âge chronologique ou osseux inférieur ou égal à 12 ans inclus pour les garçons
  • Prépubère
  • Score SD de taille < -2
  • IGF-1 SD score < -2

Critère d'exclusion:

  • Traitement antérieur par rhGH, rhIGF-1 ou d'autres médicaments influant sur la croissance
  • Retard de croissance associé à d'autres causes identifiables (par exemple, syndromes, anomalie chromosomique)
  • Maladie chronique comme le diabète, la fibrose kystique, etc.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Aucune intervention: Non traité
Groupe d'observation
Expérimental: 40 μg/kg BID (dose biquotidienne)
Injection de rhIGF-1 40 μg/kg BID. Par amendement au protocole, ces sujets ont été réaffectés pour recevoir 120 μg/kg BID. En raison du changement de dose, les résultats d'efficacité pour ces sujets ont été analysés dans une sous-analyse distincte. Pour toutes les mesures de résultats, la moyenne et les écarts-types n'ont pas été calculés pour ce bras.
Médicament: rhIGF-1 (mécasermine, Tercica, Inc.)
Injection biquotidienne
Expérimental: 80 μg/kg BID (dose biquotidienne)
Injection de rhIGF-1 80 μg/kg BID
Médicament: rhIGF-1 (mécasermine, Tercica, Inc.)
Injection biquotidienne
Expérimental: 120 μg/kg BID (dose biquotidienne)
Injection de rhIGF-1 120 μg/kg BID
Médicament: rhIGF-1 (mécasermine, Tercica, Inc.)
Injection biquotidienne

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Vitesse de hauteur pendant la première année - Population en intention de traiter (ITT)
Délai: Mesuré au départ et à un an
Taille à mesurer debout sans chaussures comme la moyenne de trois mesures par le même observateur utilisant une technique identique avec un Harpenden ou un autre stadiomètre mural. Repositionnez le sujet entre chaque mesure.
Mesuré au départ et à un an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au départ du score d'écart-type (ET) de la taille à un an - Population ITT
Délai: Mesuré au départ et à un an
Taille à mesurer debout sans chaussures comme la moyenne de trois mesures par le même observateur utilisant une technique identique avec un Harpenden ou un autre stadiomètre mural. Repositionnez le sujet entre chaque mesure. Veuillez noter que le score d'écart type (SD) est un terme utilisé dans les études de croissance. Le score SD est calculé comme la valeur du patient moins la moyenne divisée par l'écart type. La moyenne et l'écart-type varient selon l'âge et le sexe de l'enfant.
Mesuré au départ et à un an
Changements dans l'âge osseux de la ligne de base à un an
Délai: Mesuré au départ et à un an
Radiographies simples de la main gauche et du poignet exposés pour l'évaluation de l'âge osseux. Les films sont envoyés à une installation centrale pour une évaluation standardisée.
Mesuré au départ et à un an
Changements en pourcentage par rapport au départ dans les concentrations sériques d'IGF-1 à un an
Délai: Mesuré au départ et à un an
L'échantillon de sang a été prélevé alors que le sujet est à jeun pour mesurer le niveau d'IGF-1 dans le panel de facteurs de croissance.
Mesuré au départ et à un an
Changements en pourcentage par rapport au départ dans les concentrations sériques d'IGF-2 à un an
Délai: Mesuré au départ et à un an
Un échantillon de sang a été prélevé pour mesurer le niveau d'IGF-2 dans le panel de facteur de croissance.
Mesuré au départ et à un an
Changements en pourcentage par rapport au départ dans les concentrations sériques de la protéine de liaison au facteur de croissance analogue à l'insuline-2 (IGFBP-2) à un an
Délai: Mesuré au départ et à un an
Un échantillon de sang a été prélevé pour mesurer le niveau de protéine de liaison au facteur de croissance analogue à l'insuline-2 (IGFBP-2) dans le panel de facteurs de croissance.
Mesuré au départ et à un an
Changements en pourcentage par rapport au départ dans les concentrations sériques de la protéine de liaison au facteur de croissance analogue à l'insuline-3 (IGFBP-3) à un an
Délai: Mesuré au départ et à un an
L'échantillon de sang a été prélevé alors que le sujet était à jeun pour mesurer le niveau d'IGFBP-3 dans le panel de facteurs de croissance.
Mesuré au départ et à un an
Test de génération d'IGF : modification de l'IGF-1 sérique après 7 jours d'exposition à l'hormone de croissance humaine recombinante (rhGH)
Délai: Jour 1 et Jour 7 de l'étude
Sang prélevé au jour 1 de l'étude, suivi de 7 jours de dosage quotidien de rhGH à 0,05 mg/kg de poids corporel. Prise de sang supplémentaire au jour d'étude 7.
Jour 1 et Jour 7 de l'étude
Test de génération d'IGF : modification de l'IGFBP-3 sérique après 7 jours d'exposition à l'hormone de croissance humaine recombinante (rhGH)
Délai: Jour 1 et Jour 7 de l'étude
Sang prélevé au jour 1 de l'étude, suivi de 7 jours de dosage quotidien de rhGH à 0,05 mg/kg de poids corporel. Prise de sang supplémentaire au jour d'étude 7.
Jour 1 et Jour 7 de l'étude

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ipsen

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2004

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2008

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juillet 2008

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 juillet 2005

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 juillet 2005

Première publication (Estimation)

29 juillet 2005

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 septembre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 septembre 2019

Dernière vérification

1 septembre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MS301
  • 2019-001020-36 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur rhIGF-1 (mécasermine, Tercica, Inc.)

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Bulgaria

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner