Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Prepubertale barn med vekstsvikt assosiert med primær insulinlignende vekstfaktor-1 (IGF-1) mangel

5. september 2019 oppdatert av: Ipsen

Rekombinant human insulinlignende vekstfaktor (rhIGF-1) Behandling av prepubertale barn med vekstsvikt assosiert med primær IGF-1-mangel: En fase 3, randomisert, åpen etikett, observasjonskontrollert, multisenter, parallell-dose-sammenligningsforsøk

Denne studien er ment å bestemme om to ganger daglig vektbasert dosering med rekombinant human insulinlignende vekstfaktor (rhIGF-1) trygt og effektivt vil øke veksten til prepubertale barn med kort vekst assosiert med lave IGF-1-nivåer, men som produserer tilstrekkelig vekst hormon (GH). Forsøkspersonene vil bli randomisert til enten en observasjonsarm eller til aktiv behandling.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Prepubertal vekstsvikt assosiert med primær IGF-1-mangel (IGFD). Primær IGFD er et begrep som har blitt brukt for å beskrive pasienter med iboende cellulære defekter i GH-virkning. I denne protokollen er primær IGFD definert som kortvokst (høyde standardavviksscore[SDS]<-2 under gjennomsnittet for alder og kjønn), lavt serum IGF-1 (IGF-1 SDS <-2 under gjennomsnittet for alder og kjønn), og nivåer av veksthormon (GH) som er normale (≥7ng/ml) etter en GH-stimuleringstest. Primær IGFD antas å skyldes en lavere enn normal evne til å produsere IGF-1 når den utsettes for normale nivåer av GH, dvs. en type GH-ufølsomhet eller GH-resistens.

Denne studien er en ettårig, randomisert, åpen, observasjonskontrollert, parallell-dose-sammenligningseffekt og sikkerhetsstudie utført i omtrent 40 sentre over hele USA.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

137

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Brisbane, California, Forente stater, 94005
        • Ipsen (formerly Tercica)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 12 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kronologisk alder ≥ 3 og kronologisk alder eller benalder mindre enn eller lik 11 år inklusive hos jenter;
  • Kronologisk alder ≥ 3 og kronologisk alder eller benalder mindre enn eller lik 12 år inklusive for gutter
  • Prepubertet
  • Høyde SD-score på < -2
  • IGF-1 SD-poengsum på < -2

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere behandling med rhGH, rhIGF-1 eller andre vekstpåvirkende medisiner
  • Vekstsvikt assosiert med andre identifiserbare årsaker (f.eks. syndromer, kromosomavvik)
  • Kronisk sykdom som diabetes, cystisk fibrose, etc.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Ingen inngripen: Ubehandlet
Observasjonsgruppe
Eksperimentell: 40 μg/kg BID (dosering to ganger daglig)
Injeksjon av rhIGF-1 40 μg/kg BID. Per protokollendringer ble disse forsøkspersonene omplassert til å motta 120 μg/kg to ganger daglig. På grunn av doseendringen ble effektresultatene for disse forsøkspersonene analysert i en egen delanalyse. For alle utfallsmål ble ikke gjennomsnitt og standardavvik beregnet for denne armen.
Legemiddel: rhIGF-1 (mecasermin, Tercica, Inc.)
To ganger daglig injeksjon
Eksperimentell: 80 μg/kg BID (dosering to ganger daglig)
Injeksjon av rhIGF-1 80 μg/kg BID
Legemiddel: rhIGF-1 (mecasermin, Tercica, Inc.)
To ganger daglig injeksjon
Eksperimentell: 120 μg/kg BID (dosering to ganger daglig)
Injeksjon av rhIGF-1 120 μg/kg BID
Legemiddel: rhIGF-1 (mecasermin, Tercica, Inc.)
To ganger daglig injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Høydehastighet i løpet av det første året - Intent to Treat (ITT) Befolkning
Tidsramme: Målt ved baseline og ved ett år
Høyde som skal måles stående uten sko som gjennomsnittet av tre målinger av samme observatør ved bruk av identisk teknikk med en Harpenden eller annet veggmontert stadiometer. Flytt motivet mellom hver måling.
Målt ved baseline og ved ett år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i høydestandardavvik (SD)-score ved ett år - ITT-populasjon
Tidsramme: Målt ved baseline og ved ett år
Høyde som skal måles stående uten sko som gjennomsnittet av tre målinger av samme observatør ved bruk av identisk teknikk med en Harpenden eller annet veggmontert stadiometer. Flytt motivet mellom hver måling. Vær oppmerksom på at Standard Deviation (SD) Score er et begrep som brukes i vekststudier. SD-score beregnes som pasientverdien minus gjennomsnittet delt på standardavviket. Gjennomsnittet og standardavviket varierer avhengig av barnets alder og kjønn.
Målt ved baseline og ved ett år
Endringer i beinalder fra baseline til ett år
Tidsramme: Målt ved baseline og ved ett år
Vanlige røntgenbilder av venstre hånd og håndledd eksponert for benaldervurdering. Filmene sendes til et sentralt anlegg for standardisert evaluering.
Målt ved baseline og ved ett år
Prosentvise endringer fra baseline i serumkonsentrasjoner av IGF-1 etter ett år
Tidsramme: Målt ved baseline og ved ett år
Blodprøven ble tatt mens personen er i fastende tilstand for å måle nivået av IGF-1 i vekstfaktorpanelet.
Målt ved baseline og ved ett år
Prosentvise endringer fra baseline i serumkonsentrasjoner av IGF-2 etter ett år
Tidsramme: Målt ved baseline og ved ett år
Blodprøve ble samlet for å måle nivået av IGF-2 i vekstfaktorpanelet.
Målt ved baseline og ved ett år
Prosentvise endringer fra baseline i serumkonsentrasjoner av insulinlignende vekstfaktorbindende protein-2 (IGFBP-2) etter ett år
Tidsramme: Målt ved baseline og ved ett år
Blodprøve ble samlet for å måle nivået av insulinlignende vekstfaktorbindende protein-2 (IGFBP-2) i vekstfaktorpanelet.
Målt ved baseline og ved ett år
Prosentvise endringer fra baseline i serumkonsentrasjoner av insulinlignende vekstfaktorbindende protein-3 (IGFBP-3) etter ett år
Tidsramme: Målt ved baseline og ved ett år
Blodprøven ble tatt mens personen er i fastende tilstand for å måle nivået av IGFBP-3 i vekstfaktorpanelet.
Målt ved baseline og ved ett år
IGF-generasjonstest: Endring av serum IGF-1 etter 7 dagers eksponering for rekombinant humant veksthormon (rhGH)
Tidsramme: Studiedag 1 og dag 7
Blod tappet på studiedag 1, etterfulgt av 7 dager med rhGH daglig dosering med 0,05 mg/kg kroppsvekt. Ytterligere blodprøvetaking på studiedag 7.
Studiedag 1 og dag 7
IGF-generasjonstest: Endring av serum IGFBP-3 etter 7 dagers eksponering for rekombinant humant veksthormon (rhGH)
Tidsramme: Studiedag 1 og dag 7
Blod tappet på studiedag 1, etterfulgt av 7 dager med rhGH daglig dosering med 0,05 mg/kg kroppsvekt. Ytterligere blodprøvetaking på studiedag 7.
Studiedag 1 og dag 7

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ipsen

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2004

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2008

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2008

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. juli 2005

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. juli 2005

Først lagt ut (Anslag)

29. juli 2005

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. september 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. september 2019

Sist bekreftet

1. september 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MS301
  • 2019-001020-36 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Vekstforstyrrelser

Kliniske studier på rhIGF-1 (mecasermin, Tercica, Inc.)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Gambia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere