Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prepubertální děti se selháním růstu spojeným s nedostatkem primárního inzulínu podobného růstového faktoru-1 (IGF-1)

5. září 2019 aktualizováno: Ipsen

Rekombinantní lidský růstový faktor podobný inzulínu (rhIGF-1) Léčba prepubertálních dětí se selháním růstu spojeným s primárním nedostatkem IGF-1: fáze 3, randomizovaná, otevřená, pozorováním kontrolovaná, multicentrická, srovnávací studie s paralelními dávkami

Cílem této studie je zjistit, zda dávkování rekombinantního lidského inzulinu podobného růstového faktoru (rhIGF-1) dvakrát denně bezpečně a účinně zvýší růst prepubertálních dětí s nízkým vzrůstem spojeným s nízkými hladinami IGF-1, které však produkují dostatečný růst hormon (GH). Subjekty budou randomizovány buď do pozorovací větve, nebo do aktivní léčby.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Prepubertální selhání růstu spojené s primárním deficitem IGF-1 (IGFD). Primární IGFD je termín, který se používá k popisu pacientů s vnitřními buněčnými defekty v působení GH. V tomto protokolu je primární IGFD definován jako malý vzrůst (skóre standardní odchylky výšky [SDS] <-2 pod průměrem pro věk a pohlaví), nízký sérový IGF-1 (IGF-1 SDS <-2 pod průměrem pro věk a pohlaví) a hladiny růstového hormonu (GH), které jsou normální (≥7 ng/ml) po testu stimulace GH. Předpokládá se, že primární IGFD je výsledkem nižší než normální schopnosti produkovat IGF-1 při vystavení normálním hladinám GH, tj. typu necitlivosti vůči GH nebo rezistence vůči GH.

Tato studie je jednoletá, randomizovaná, otevřená, pozorováním kontrolovaná, studie účinnosti a bezpečnosti s paralelním porovnáním dávek prováděná v přibližně 40 centrech po celých Spojených státech.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

137

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Brisbane, California, Spojené státy, 94005
        • Ipsen (formerly Tercica)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Chronologický věk ≥ 3 a chronologický nebo kostní věk menší nebo rovný 11 letům včetně u dívek;
  • Chronologický věk ≥ 3 a chronologický nebo kostní věk menší nebo rovný 12 letům včetně u chlapců
  • Předpubertální
  • Výška SD skóre < -2
  • IGF-1 SD skóre < -2

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí léčba rhGH, rhIGF-1 nebo jinými léky ovlivňujícími růst
  • Selhání růstu spojené s jinými identifikovatelnými příčinami (např. syndromy, chromozomální abnormality)
  • Chronická onemocnění, jako je cukrovka, cystická fibróza atd.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Žádný zásah: Neléčená
Pozorovací skupina
Experimentální: 40 μg/kg BID (dávkování dvakrát denně)
Injekce rhIGF-1 40 μg/kg BID. Podle dodatku k protokolu byli tito jedinci přeřazeni tak, aby dostávali 120 μg/kg BID. V důsledku změny dávky byly výsledky účinnosti u těchto subjektů analyzovány v samostatné subanalýze. Pro všechna výsledná měření nebyly pro toto rameno vypočteny střední a standardní odchylky.
Lék: rhIGF-1 (mecasermin, Tercica, Inc.)
Injekce dvakrát denně
Experimentální: 80 μg/kg BID (dávkování dvakrát denně)
Injekce rhIGF-1 80 μg/kg BID
Lék: rhIGF-1 (mecasermin, Tercica, Inc.)
Injekce dvakrát denně
Experimentální: 120 μg/kg BID (dávkování dvakrát denně)
Injekce rhIGF-1 120 μg/kg BID
Lék: rhIGF-1 (mecasermin, Tercica, Inc.)
Injekce dvakrát denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výšková rychlost během prvního roku – záměr léčit (ITT) populaci
Časové okno: Měřeno na začátku a po jednom roce
Výška, která se má měřit ve stoje bez bot, jako průměr ze tří měření stejným pozorovatelem za použití stejné techniky s Harpendenovým nebo jiným nástěnným stadiometrem. Změňte polohu předmětu mezi každým měřením.
Měřeno na začátku a po jednom roce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre standardní odchylky (SD) od výchozí hodnoty za jeden rok – populace ITT
Časové okno: Měřeno na začátku a po jednom roce
Výška, která se má měřit ve stoje bez bot, jako průměr ze tří měření stejným pozorovatelem za použití stejné techniky s Harpendenovým nebo jiným nástěnným stadiometrem. Změňte polohu předmětu mezi každým měřením. Upozorňujeme, že skóre standardní odchylky (SD) je termín používaný v růstových studiích. SD skóre se vypočítá jako hodnota pacienta minus průměr děleno směrodatnou odchylkou. Průměr a směrodatná odchylka se liší v závislosti na věku a pohlaví dítěte.
Měřeno na začátku a po jednom roce
Změny kostního věku od výchozího stavu do jednoho roku
Časové okno: Měřeno na začátku a po jednom roce
Obyčejné rentgenové snímky levé ruky a zápěstí vystavené pro posouzení kostního věku. Filmy jsou odesílány do centrálního zařízení pro standardizované hodnocení.
Měřeno na začátku a po jednom roce
Procentuální změny od výchozí hodnoty v sérových koncentracích IGF-1 za jeden rok
Časové okno: Měřeno na začátku a po jednom roce
Vzorek krve byl odebrán, když je subjekt ve stavu nalačno pro měření hladiny IGF-1 v panelu růstových faktorů.
Měřeno na začátku a po jednom roce
Procentuální změny od výchozí hodnoty v sérových koncentracích IGF-2 za jeden rok
Časové okno: Měřeno na začátku a po jednom roce
Byl odebrán vzorek krve pro měření hladiny IGF-2 v panelu růstových faktorů.
Měřeno na začátku a po jednom roce
Procentuální změny od výchozí hodnoty v sérových koncentracích inzulinu podobného růstového faktoru vázajícího protein-2 (IGFBP-2) za jeden rok
Časové okno: Měřeno na začátku a po jednom roce
Byl odebrán vzorek krve pro měření hladiny inzulinu podobného růstového faktoru vázajícího protein-2 (IGFBP-2) v panelu růstových faktorů.
Měřeno na začátku a po jednom roce
Procentuální změny od výchozí hodnoty v sérových koncentracích inzulinu podobného růstového faktoru vázajícího protein-3 (IGFBP-3) za jeden rok
Časové okno: Měřeno na začátku a po jednom roce
Vzorek krve byl odebrán, když je subjekt ve stavu nalačno pro měření hladiny IGFBP-3 v panelu růstových faktorů.
Měřeno na začátku a po jednom roce
Test generování IGF: Změna sérového IGF-1 po 7denní expozici rekombinantnímu lidskému růstovému hormonu (rhGH)
Časové okno: Den studie 1 a den 7
Krev byla odebírána v den studie 1, poté následovalo 7 dní denního dávkování rhGH v dávce 0,05 mg/kg tělesné hmotnosti. Další odběr krve v den studie 7.
Den studie 1 a den 7
Test generování IGF: Změna sérového IGFBP-3 po 7denní expozici rekombinantnímu lidskému růstovému hormonu (rhGH)
Časové okno: Den studie 1 a den 7
Krev byla odebírána v den studie 1, poté následovalo 7 dní denního dávkování rhGH v dávce 0,05 mg/kg tělesné hmotnosti. Další odběr krve v den studie 7.
Den studie 1 a den 7

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ipsen

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2004

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2008

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. července 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. července 2005

První zveřejněno (Odhad)

29. července 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. září 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. září 2019

Naposledy ověřeno

1. září 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MS301
  • 2019-001020-36 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na rhIGF-1 (mecasermin, Tercica, Inc.)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit