Niños prepúberes con retraso del crecimiento asociado con deficiencia primaria del factor de crecimiento similar a la insulina-1 (IGF-1)

Fallo de crecimiento prepuberal asociado con deficiencia primaria de IGF-1 (IGFD). IGFD primaria es un término que se ha utilizado para describir a pacientes con defectos celulares intrínsecos en la acción de la GH. En este protocolo, IGFD primario se define como baja estatura (puntuación de desviación estándar de altura [SDS] <-2 por debajo de la media para la edad y el sexo), IGF-1 sérico bajo (IGF-1 SDS <-2 por debajo de la media para la edad y el sexo). género) y niveles de hormona de crecimiento (GH) que son normales (≥7ng/mL) después de una prueba de estimulación de GH. Se cree que la IGFD primaria resulta de una capacidad inferior a la normal para producir IGF-1 cuando se expone a niveles normales de GH, es decir, un tipo de insensibilidad a la GH o resistencia a la GH.

Este ensayo es un estudio de eficacia y seguridad de comparación de dosis paralelas, controlado por observación, aleatorizado, abierto, de un año de duración realizado en aproximadamente 40 centros en los Estados Unidos.