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Omalizumab pour traiter le syndrome d'hyper-IgE (de Job)

30 juin 2017 mis à jour par: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Étude pilote sur l'Omalizumab (Xolair) dans le syndrome d'hyper IgE (syndrome de Job)

Cette étude évaluera l'innocuité et l'efficacité d'un anticorps fabriqué en laboratoire appelé omalizumab chez les patients atteints du syndrome de Job ou du syndrome d'hyper-IgE (HIES). Les patients atteints de HIES ont des niveaux très élevés d'anticorps IgE, une protéine fabriquée par les globules blancs. Les IgE jouent un rôle important dans le déclenchement de réactions allergiques dans le corps et peuvent être liées à certains symptômes du HIES, tels que les éruptions cutanées et l'asthme. Les patients ont également des infections pulmonaires fréquentes, des fractures osseuses faciles et d'autres symptômes. L'omalizumab, qui est approuvé pour traiter l'asthme allergique, est dirigé contre les IgE. Cette étude verra si le blocage des IgE avec l'omalizumab chez les patients HIES est sûr et s'il peut réduire le nombre d'IgE des patients. Il examinera également comment le corps gère l'omalizumab et comment il affecte les symptômes des patients.

Les patients âgés de 6 ans ou plus atteints du HIES peuvent être éligibles pour cette étude. Chaque candidat est présélectionné avec un historique médical, un examen physique, un examen cutané et un test sanguin.

Les participants reçoivent une injection d'omalizumab sous la peau une fois toutes les 2 semaines pour 6 doses. Lors de chaque injection, les patients sont examinés par un médecin, répondent à des questions sur leurs symptômes et se font prélever un échantillon de sang. Après la sixième dose, les patients subissent un examen physique, des tests sanguins, un examen cutané et des tests de la fonction pulmonaire. Lors des visites de suivi prévues 2, 4 et 6 mois après la dernière dose d'omalizumab, les patients subissent un examen physique, répondent à des questions sur leurs symptômes et se font prélever un échantillon de sang. Les patients qui présentent une réponse significative à l'omalizumab restent sans médicament pendant 3 mois après la dernière dose, puis discutent avec leur médecin de l'étude et leur médecin référent de la poursuite du traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les syndromes d'hyper-IgE (HIES) sont des troubles caractérisés par des taux sériques d'IgE nettement élevés, une éosinophilie, une dermatite et des infections cutanées et pulmonaires récurrentes. La forme autosomique dominante du HIES, le syndrome de Job, est également caractérisée par des anomalies squelettiques et des kystes pulmonaires, et est causée principalement par une mutation du gène STAT3. Les symptômes allergiques ou atopiques les plus courants observés dans le HIES comprennent une éruption cutanée caractéristique et une hyperréactivité bronchique. L'éruption a tendance à répondre aux antimicrobiens systémiques, aux antiseptiques topiques, aux stéroïdes fous. On ne sait pas quel rôle, le cas échéant, IgE joue dans la pathogenèse de ces phénotypes allergiques (et peut-être non allergiques).

L'omalizumab est un anticorps monoclonal humanisé spécifique de la partie FcepsilonRI des IgE qui ne réticule pas les IgE. Il a été utilisé pour l'amélioration de l'asthme sévère et des allergies alimentaires, et est à l'étude dans un certain nombre d'autres maladies allergiques. Cette étude vise à déterminer si l'administration d'omalizumab est sûre chez les patients atteints de HIES, efficace pour induire une régulation négative de FcepsilonRI et pour réduire certains des symptômes cutanés et/ou respiratoires associés au HIES. Il vise également à déterminer si la dose maximale indiquée actuelle a un effet sur les patients atteints de HIES qui ont des taux d'IgE supérieurs à ceux indiqués. Enfin, il vise à évaluer l'innocuité et le profil pharmacodynamique des doses accrues d'omalizumab susceptibles d'être nécessaires chez la plupart des patients atteints de HIES.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

1

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 72 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

-CRITÈRE D'INTÉGRATION:

  1. Tous les sujets doivent être âgés d'au moins 6 ans et d'au plus 76 ans (conformément aux études d'innocuité originales).
  2. Tous les sujets doivent répondre aux critères de diagnostic établis pour HIES tels que déterminés par le système de notation NIH, avec un score supérieur à 40, ou avoir une mutation dans le gène STAT3.

  3. Valeurs de base dans les plages de laboratoire suivantes :

    • Nombre de globules blancs supérieur ou égal à 3 300 cellules/microlitre.
    • Nombre absolu de neutrophiles supérieur ou égal à 1 000 cellules/microlitre.
    • Hémoglobine supérieure ou égale à 10 g/dL.
    • Numération plaquettaire supérieure ou égale à 100 000 plaquettes/micolitre.
  4. Femmes en âge de procréer uniquement : test de grossesse urinaire négatif. Les hommes et les femmes et leurs partenaires doivent accepter de pratiquer l'abstinence ou une contraception efficace dès le début du protocole et pendant 2 mois après la dernière dose du médicament à l'étude (les méthodes de contraception efficaces comprennent l'abstinence, la stérilisation chirurgicale de l'un ou l'autre des partenaires, les méthodes de barrière telles que le diaphragme , préservatif, bonnet ou éponge ou contraception hormonale).
  5. Poids (Kg) multiplié par les IgE sériques (UI/mL) inférieur à 3 000 000, puis comme ci-dessus supérieur à 63 000, inférieur à 3 000 000.
  6. Les patients du niveau II doivent être âgés de 16 ans ou plus.
  7. La préférence sera donnée aux patients atteints de dermatite.
  8. Les sujets (tuteurs pour les patients plus jeunes) doivent être en mesure de donner leur consentement éclairé (ou leur assentiment, selon le cas).
  9. Les sujets doivent déjà être inscrits à d'autres études NIH sur HIES.
  10. Les sujets doivent être disposés à maintenir leurs régimes actuels de soins de la peau, d'antibiotiques prophylactiques (le cas échéant) et de tout médicament oral ou inhalé lié à l'asthme. Les médicaments de secours Albuterol peuvent être utilisés au besoin.
  11. Les patients participant aux protocoles des National Institutes of Health doivent avoir un médecin principal en dehors des NIH.

CRITÈRE D'EXCLUSION:

  1. Femmes enceintes ou allaitantes.
  2. Diagnostic séropositif.
  3. Utilisation de tout autre agent expérimental dans les 30 jours suivant l'étude.
  4. Toute condition qui, de l'avis de l'investigateur, expose le patient à un risque indu en participant à l'étude.
  5. Anaphylaxie antérieure au médicament à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

24 novembre 2005

Achèvement primaire (Réel)

19 mars 2010

Achèvement de l'étude (Réel)

19 mars 2010

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 décembre 2005

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 novembre 2005

Première publication (Estimation)

1 décembre 2005

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 juillet 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 juin 2017

Dernière vérification

15 mars 2010

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 060032
  • 06-I-0032

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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