Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Omalizumab for å behandle Hyper-IgE (Jobs) syndrom

30. juni 2017 oppdatert av: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Pilotstudie av Omalizumab (Xolair) i Hyper IgE (Jobs) syndrom

Denne studien vil evaluere sikkerheten og effektiviteten til et laboratorielaget antistoff kalt omalizumab hos pasienter med Jobs syndrom, eller hyper-IgE syndrom (HIES). Pasienter med HIES har svært høye nivåer av IgE-antistoff, et protein laget av hvite blodlegemer. IgE spiller en viktig rolle i å starte allergiske reaksjoner i kroppen og kan være relatert til noen HIES-symptomer, som hudutslett og astma. Pasienter har også hyppige lungeinfeksjoner, lett knekte bein og andre symptomer. Omalizumab, som er godkjent for behandling av allergisk astma, er rettet mot IgE. Denne studien vil se om blokkering av IgE med omalizumab hos HIES-pasienter er trygt og om det kan redusere pasientenes IgE-tall. Den vil også se på hvordan kroppen håndterer omalizumab og hvordan det påvirker pasientenes symptomer.

Pasienter 6 år eller eldre med HIES kan være kvalifisert for denne studien. Hver kandidat blir screenet med sykehistorie, fysisk undersøkelse, hudundersøkelse og blodprøve.

Deltakerne får en injeksjon av omalizumab under huden en gang hver 2. uke i 6 doser. På tidspunktet for hver injeksjon blir pasientene undersøkt av en lege, svarer på spørsmål om symptomene og får tatt en blodprøve. Etter sjette dose får pasientene fysisk undersøkelse, blodprøver, hudundersøkelse og lungefunksjonsprøver. Ved oppfølgingsbesøk planlagt 2, 4 og 6 måneder etter siste dose omalizumab får pasientene en fysisk undersøkelse, svarer på spørsmål om symptomene og får tatt en blodprøve. Pasienter som viser en betydelig respons på omalizumab holder seg unna medikamentet i 3 måneder etter siste dose og diskuterer deretter med studielegen og henvisende lege om å fortsette med medisinen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hyper-IgE-syndromene (HIES) er lidelse karakterisert ved markert forhøyede serum-IgE-nivåer, eosinofili, dermatitt og tilbakevendende hud- og lungeinfeksjoner. Den autosomalt dominerende formen av HIES, Jobs syndrom, er også preget av skjelettavvik og lungecyster, og er primært forårsaket av en mutasjon i STAT3-genet. De vanligste allergiske eller atopiske symptomene sett i HIES inkluderer et karakteristisk utslett og bronkial hyperrespons. Utslettet har en tendens til å reagere på systemiske antimikrobielle midler, aktuelle antiseptika, gale steroider. Det er uklart hvilken rolle, om noen, IgE spiller i patogenesen av disse allergiske (og kanskje ikke-allergiske) fenotypene.

Omalizumab er et humanisert monoklonalt antistoff spesifikt for FcepsilonRI-delen av IgE som ikke kryssbinder IgE. Det har blitt brukt for å lindre alvorlig astma og matallergier, og blir undersøkt i en rekke andre allergiske sykdommer. Denne studien tar sikte på å avgjøre om administrering av omalizumab er trygt hos pasienter med HIES, effektivt for å indusere FcepsilonRI-nedregulering, og for å redusere noen av de kutane og/eller respiratoriske symptomene forbundet med HIES. Den tar også sikte på å bestemme om den nåværende maksimale indikerte dosen har noen effekt på pasienter med HIES som har høyere enn angitt IgE-nivå. Til slutt har den som mål å vurdere sikkerheten og den farmakodynamiske profilen til økte doser av omalizumab som sannsynligvis vil være nødvendig hos de fleste pasienter med HIES.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 74 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

-INKLUSJONSKRITERIER:

  1. Alle forsøkspersoner må være minst 6 år og ikke eldre enn 76 år (i henhold til originale sikkerhetsstudier).
  2. Alle forsøkspersoner må oppfylle de etablerte diagnostiske kriteriene for HIES som bestemt av NIH-skåringssystemet, med en score større enn 40, eller ha en mutasjon i STAT3-genet.

  3. Grunnlinjeverdier innenfor følgende laboratorieområder:

    • Antall hvite blodlegemer større enn eller lik 3300 celler/mikroliter.
    • Absolutt nøytrofiltall større enn eller lik 1000 celler/mikroliter.
    • Hemoglobin større enn eller lik 10 g/dL.
    • Blodplateantall større enn eller lik 100 000 blodplater/mikoliter.
  4. Kun kvinner i fertil alder: negativ uringraviditetstest. Både menn og kvinner og deres partnere må samtykke i å praktisere avholdenhet eller effektiv prevensjon fra igangsetting av protokollen og i 2 måneder etter siste dose av studiemedikamentet (effektive prevensjonsmetoder inkluderer avholdenhet, kirurgisk sterilisering av begge parter, barrieremetoder som diafragma , kondom, caps eller svamp, eller hormonell prevensjon).
  5. Vekt (Kg) ganger serum IgE (IE/ml) mindre enn 3 000 000, deretter som ovenfor større enn 63 000, mindre enn 3 000 000.
  6. Pasienter i nivå II må være 16 år eller eldre.
  7. Preferanse vil bli gitt til pasienter med dermatitt.
  8. Forsøkspersoner (foresatte for yngre pasienter) må kunne gi informert samtykke (eller samtykke etter behov).
  9. Emner må allerede være signert til andre NIH-studier på HIES.
  10. Forsøkspersonene må være villige til å opprettholde sine nåværende regimer for hudpleie, profylaktiske antibiotika (hvis aktuelt) og eventuelle astma-relaterte orale eller inhalerte medisiner. Albuterol redningsmedisiner kan brukes etter behov.
  11. Pasienter som deltar i protokoller ved National Institutes of Health forventes å ha en primærlege utenfor NIH.

UTSLUTTELSESKRITERIER:

  1. Gravide eller ammende kvinner.
  2. HIV positiv diagnose.
  3. Bruk av andre undersøkelsesmidler innen 30 dager etter studien.
  4. Enhver tilstand som etter etterforskerens mening setter pasienten i urimelig risiko ved å delta i studien.
  5. Tidligere anafylaksi til studiemedisinen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

24. november 2005

Primær fullføring (Faktiske)

19. mars 2010

Studiet fullført (Faktiske)

19. mars 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. desember 2005

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. november 2005

Først lagt ut (Anslag)

1. desember 2005

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. juli 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. juni 2017

Sist bekreftet

15. mars 2010

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 060032
  • 06-I-0032

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Jobs syndrom

Kliniske studier på Omalizumab (Xolair)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ireland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere