Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Omalitsumabi Hyper-IgE-oireyhtymän (Job's) hoitoon

perjantai 30. kesäkuuta 2017 päivittänyt: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Omalitsumabin (Xolair) pilottitutkimus hyper-IgE-oireyhtymässä (Job's)

Tässä tutkimuksessa arvioidaan laboratoriossa valmistetun omalitsumabin vasta-aineen turvallisuutta ja tehokkuutta potilailla, joilla on Jobin oireyhtymä tai hyper-IgE-oireyhtymä (HIES). Potilailla, joilla on HIES, on erittäin korkea IgE-vasta-ainepitoisuus, valkosolujen tuottama proteiini. IgE:llä on tärkeä rooli allergisten reaktioiden käynnistämisessä kehossa ja se voi liittyä joihinkin HIES-oireisiin, kuten ihottumaan ja astmaan. Potilailla on myös toistuvia keuhkotulehduksia, helposti murtuvia luita ja muita oireita. Omalitsumabi, joka on hyväksytty allergisen astman hoitoon, on suunnattu IgE:tä vastaan. Tässä tutkimuksessa nähdään, onko IgE:n estäminen omalitsumabilla turvallista HIES-potilailla ja voiko se vähentää potilaiden IgE-arvoa. Siinä tarkastellaan myös, kuinka elimistö käsittelee omalitsumabia ja miten se vaikuttaa potilaiden oireisiin.

Vähintään 6-vuotiaat potilaat, joilla on HIES, voivat olla kelvollisia tähän tutkimukseen. Jokainen ehdokas seulotaan sairaushistorialla, fyysisellä tarkastuksella, ihotutkimuksella ja verikokeella.

Osallistujat saavat omalitsumabi-injektion ihon alle kerran kahdessa viikossa 6 annosta. Lääkäri tutkii potilaat jokaisen injektion yhteydessä, vastaa heidän oireitaan koskeviin kysymyksiin ja heistä otetaan verinäyte. Kuudennen annoksen jälkeen potilaille tehdään fyysinen tutkimus, verikokeet, ihotutkimus ja keuhkojen toimintakokeet. 2, 4 ja 6 kuukautta viimeisen omalitsumabiannoksen jälkeen suunnitelluilla seurantakäynneillä potilaat käyvät fyysisessä tarkastuksessa, vastaavat oireitaan koskeviin kysymyksiin ja heiltä otetaan verinäyte. Potilaat, jotka osoittavat merkittävän vasteen omalitsumabille, eivät käytä lääkettä 3 kuukauden ajan viimeisen annoksen jälkeen ja keskustelevat sitten tutkimuslääkärin ja lähetteen lähettäneen lääkärin kanssa lääkkeen jatkamisesta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Hyper-IgE-oireyhtymät (HIES) ovat häiriö, jolle on tunnusomaista huomattavasti kohonneet seerumin IgE-tasot, eosinofilia, dermatiitti ja toistuvat iho- ja keuhkoinfektiot. HIES:n autosomaaliselle dominantille muodolle, Jobin oireyhtymälle, ovat myös tunnusomaisia ​​luuston poikkeavuudet ja keuhkojen kystat, ja sen aiheuttaa ensisijaisesti STAT3-geenin mutaatio. Yleisimpiä HIES:ssä havaittuja allergisia tai atooppisia oireita ovat tyypillinen ihottuma ja keuhkoputkien yliherkkyys. Ihottuma reagoi yleensä systeemisiin mikrobilääkkeisiin, paikallisiin antiseptisiin aineisiin, hulluihin steroideihin. On epäselvää, mikä rooli IgE:llä on näiden allergisten (ja ehkä ei-allergisten) fenotyyppien patogeneesissä.

Omalitsumabi on humanisoitu monoklonaalinen vasta-aine, joka on spesifinen IgE:n FcepsilonRI-osalle, joka ei silloita IgE:tä. Sitä on käytetty vaikeiden astman ja ruoka-aineallergioiden hoitoon, ja sitä tutkitaan useissa muissa allergisissa sairauksissa. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko omalitsumabin antaminen turvallista potilailla, joilla on HIES, tehokas FcepsilonRI:n heikentymisen indusoinnissa ja joidenkin HIES:hen liittyvien iho- ja/tai hengitystieoireiden vähentämisessä. Sen tarkoituksena on myös selvittää, onko nykyisellä enimmäisannoksella vaikutusta potilaisiin, joilla on ilmoitettua korkeampi IgE-taso. Lopuksi sen tavoitteena on arvioida useimmilla HIES-potilailla todennäköisesti tarvittavien omalitsumabiannosten turvallisuutta ja farmakodynaamista profiilia.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 74 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

-SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:

  1. Kaikkien koehenkilöiden on oltava vähintään 6-vuotiaita ja enintään 76-vuotiaita (alkuperäisten turvallisuustutkimusten mukaan).
  2. Kaikkien koehenkilöiden on täytettävä vahvistetut diagnostiset kriteerit HIES:lle, jotka on määritetty NIH-pisteytysjärjestelmässä, ja niiden on oltava yli 40, tai niillä on oltava mutaatio STAT3-geenissä.

  3. Perusarvot seuraavilla laboratorioarvoilla:

    • Valkosolujen määrä on suurempi tai yhtä suuri kuin 3300 solua/mikrolitra.
    • Absoluuttinen neutrofiilien määrä on suurempi tai yhtä suuri kuin 1000 solua/mikrolitra.
    • Hemoglobiini suurempi tai yhtä suuri kuin 10 g/dl.
    • Verihiutaleiden määrä on suurempi tai yhtä suuri kuin 100 000 verihiutaletta/mikolitra.
  4. Vain hedelmällisessä iässä olevat naiset: negatiivinen virtsaraskaustesti. Sekä miesten että naisten ja heidän kumppaniensa on suostuttava harjoittamaan pidättymistä tai tehokasta ehkäisyä tutkimussuunnitelman aloittamisesta ja 2 kuukauden ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (tehokkaita ehkäisymenetelmiä ovat pidätys, jommankumman kumppanin kirurginen sterilointi, estemenetelmät, kuten pallea kondomi, lippalakki tai sieni tai hormonaalinen ehkäisy).
  5. Paino (kg) kertaa seerumin IgE (IU/ml) alle 3 000 000, sitten kuten edellä, yli 63 000, alle 3 000 000.
  6. Tason II potilaiden tulee olla vähintään 16-vuotiaita.
  7. Etusija annetaan potilaille, joilla on ihotulehdus.
  8. Tutkittavien (nuorempien potilaiden huoltajien) on voitava antaa tietoinen suostumus (tai suostumus tarpeen mukaan).
  9. Koehenkilöiden on jo allekirjoitettava muita NIH-tutkimuksia HIES-tutkimuksesta.
  10. Tutkittavien on oltava halukkaita säilyttämään nykyiset ihonhoito-, profylaktiset antibiootit (jos sovellettavissa) ja kaikki astmaan liittyvät suun kautta annettavat tai inhaloitavat lääkkeet. Albuterol-pelastuslääkkeitä voidaan käyttää tarpeen mukaan.
  11. National Institutes of Healthin protokolliin osallistuvilla potilailla odotetaan olevan NIH:n ulkopuolinen ensisijainen lääkäri.

POISTAMISKRITEERIT:

  1. Raskaana olevat tai imettävät naiset.
  2. HIV-positiivinen diagnoosi.
  3. Minkä tahansa muun tutkimusaineen käyttö 30 päivän kuluessa tutkimuksesta.
  4. Mikä tahansa tila, joka tutkijan mielestä asettaa potilaan tarpeettoman riskin osallistumalla tutkimukseen.
  5. Aikaisempi anafylaksia tutkimuslääkkeestä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 24. marraskuuta 2005

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 19. maaliskuuta 2010

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 19. maaliskuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 1. joulukuuta 2005

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 30. marraskuuta 2005

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 1. joulukuuta 2005

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Sunnuntai 2. heinäkuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 30. kesäkuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 15. maaliskuuta 2010

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 060032
  • 06-I-0032

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Omalitsumabi (Xolair)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa