Omalizumab para tratar a síndrome de hiper-IgE (Job)
Estudo Piloto de Omalizumabe (Xolair) na Síndrome de Hiper IgE (Job's)
Este estudo avaliará a segurança e a eficácia de um anticorpo feito em laboratório chamado omalizumab em pacientes com síndrome de Job ou síndrome de hiper-IgE (HIES). Os pacientes com HIES têm níveis muito elevados de anticorpos IgE, uma proteína produzida pelos glóbulos brancos. A IgE desempenha um papel importante no início de reações alérgicas no corpo e pode estar relacionada a alguns sintomas de HIES, como erupções cutâneas e asma. Os pacientes também têm infecções pulmonares frequentes, ossos facilmente quebrados e outros sintomas. O omalizumab, aprovado para o tratamento da asma alérgica, é dirigido contra a IgE. Este estudo verificará se o bloqueio de IgE com omalizumabe em pacientes com HIES é seguro e se pode reduzir a contagem de IgE dos pacientes. Ele também analisará como o corpo lida com o omalizumabe e como ele afeta os sintomas dos pacientes.
Pacientes com 6 anos de idade ou mais com HIES podem ser elegíveis para este estudo. Cada candidato é rastreado com um histórico médico, exame físico, exame de pele e exame de sangue.
Os participantes recebem uma injeção de omalizumabe sob a pele uma vez a cada 2 semanas por 6 doses. No momento de cada injeção, os pacientes são examinados por um médico, respondem a perguntas sobre seus sintomas e coletam uma amostra de sangue. Após a sexta dose, os pacientes passam por exame físico, exames de sangue, exame da pele e testes de função pulmonar. Nas consultas de acompanhamento agendadas 2, 4 e 6 meses após a última dose de omalizumabe, os pacientes fazem um exame físico, respondem a perguntas sobre seus sintomas e coletam uma amostra de sangue. Os pacientes que apresentam uma resposta significativa ao omalizumabe ficam sem o medicamento por 3 meses após a última dose e, em seguida, discutem com o médico do estudo e o médico de referência sobre a continuação do medicamento.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
As síndromes de hiper-IgE (HIES) são distúrbios caracterizados por níveis séricos de IgE acentuadamente elevados, eosinofilia, dermatite e infecções recorrentes de pele e pulmão. A forma autossômica dominante de HIES, a síndrome de Job, também é caracterizada por anormalidades esqueléticas e cistos pulmonares, e é causada principalmente por uma mutação no gene STAT3. Os sintomas alérgicos ou atópicos mais comuns observados na HIES incluem uma erupção característica e hiperresponsividade brônquica. A erupção cutânea tende a responder a antimicrobianos sistêmicos, antissépticos tópicos e esteroides insanos. Não está claro qual o papel, se houver, da IgE na patogênese desses fenótipos alérgicos (e talvez não alérgicos).
O omalizumabe é um anticorpo monoclonal humanizado específico para a porção FcepsilonRI da IgE que não reticula a IgE. Tem sido usado para melhorar a asma grave e alergias alimentares, e está sendo estudado em várias outras doenças alérgicas. Este estudo tem como objetivo determinar se a administração de omalizumabe é segura em pacientes com HIES, eficaz na indução da regulação negativa de FcepsilonRI e na redução de alguns dos sintomas cutâneos e/ou respiratórios associados à HIES. Também visa determinar se a presente dose máxima indicada tem algum efeito em pacientes com HIES que apresentam níveis de IgE maiores do que os indicados. Por fim, visa avaliar a segurança e o perfil farmacodinâmico de doses aumentadas de omalizumabe que provavelmente serão necessárias na maioria dos pacientes com HIES.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
-CRITÉRIO DE INCLUSÃO:
- Todos os Sujeitos devem ter pelo menos 6 anos de idade e não mais de 76 anos de idade (conforme estudos de segurança originais).
- Todos os indivíduos devem atender aos critérios de diagnóstico estabelecidos para HIES conforme determinado pelo sistema de pontuação do NIH, com uma pontuação superior a 40, ou ter uma mutação no gene STAT3.
Valores basais dentro dos seguintes intervalos laboratoriais:
- Contagem de glóbulos brancos maior ou igual a 3.300 células/microlitro.
- Contagem absoluta de neutrófilos maior ou igual a 1.000 células/microlitro.
- Hemoglobina maior ou igual a 10 g/dL.
- Contagem de plaquetas maior ou igual a 100.000 plaquetas/micolitro.
- Apenas mulheres com potencial para engravidar: teste de gravidez de urina negativo. Tanto homens quanto mulheres e seus parceiros devem concordar em praticar abstinência ou contracepção efetiva desde o início do protocolo e por 2 meses após a última dose do medicamento do estudo (métodos contraceptivos eficazes incluem abstinência, esterilização cirúrgica de qualquer um dos parceiros, métodos de barreira como diafragma , preservativo, gorro ou esponja, ou anticoncepcional hormonal).
- Peso (Kg) vezes IgE sérico (UI/mL) menor que 3.000.000, depois como acima maior que 63.000, menor que 3.000.000.
- Os pacientes no nível II devem ter 16 anos ou mais.
- Será dada preferência a pacientes com dermatite.
- Os sujeitos (responsáveis por pacientes mais jovens) devem ser capazes de dar consentimento informado (ou assentimento conforme apropriado).
- Os indivíduos já devem estar inscritos em outros estudos do NIH sobre HIES.
- Os indivíduos devem estar dispostos a manter seus regimes atuais de cuidados com a pele, antibióticos profiláticos (se aplicável) e qualquer medicamento oral ou inalatório relacionado à asma. Medicamentos de resgate de albuterol podem ser usados conforme necessário.
- Espera-se que os pacientes que participam de protocolos nos Institutos Nacionais de Saúde tenham um médico primário fora do NIH.
CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:
- Mulheres grávidas ou amamentando.
- Diagnóstico HIV positivo.
- Uso de qualquer outro agente experimental dentro de 30 dias do estudo.
- Qualquer condição que, na opinião do investigador, coloque o paciente em risco indevido ao participar do estudo.
- Anafilaxia anterior à medicação do estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
Colaboradores e Investigadores
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Lee M, Hodges WG, Huggins TL, Lee EL. Eosinophilic gastroenteritis. South Med J. 1996 Feb;89(2):189-94. doi: 10.1097/00007611-199602000-00006.
- Kelly KJ. Eosinophilic gastroenteritis. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2000;30 Suppl:S28-35. doi: 10.1097/00005176-200001001-00005.
- Park HS, Kim HS, Jang HJ. Eosinophilic gastroenteritis associated with food allergy and bronchial asthma. J Korean Med Sci. 1995 Jun;10(3):216-9. doi: 10.3346/jkms.1995.10.3.216.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Doenças do sistema imunológico
- Doença
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Distúrbios leucocitários
- Disfunção Bactericida Fagocitária
- Doenças de Imunodeficiência Primária
- Síndrome
- Síndrome do Trabalho
- Agentes Antiasmáticos
- Agentes do Sistema Respiratório
- Agentes Antialérgicos
- Omalizumabe
Outros números de identificação do estudo
- 060032
- 06-I-0032
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Ensaios clínicos em Omalizumabe (Xolair)
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Novartis PharmaceuticalsConcluídoURTICÁRIA ESPONTÂNEA CRÔNICAFrança
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Beth Israel Deaconess Medical CenterNovartisRetiradoTranstorno do Espectro Autista | AtopiaEstados Unidos
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National Jewish HealthNovartisRetiradoDoença Pulmonar Obstrutiva CrônicaEstados Unidos
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University of Mississippi Medical CenterNovartisConcluído
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Hugh A Sampson, MDNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)Concluído
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University of Mississippi Medical CenterNovartisConcluídoAsmaEstados Unidos
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Massachusetts General HospitalGenentech, Inc.ConcluídoPólipos nasais | Rinossinusite CrônicaEstados Unidos
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Genentech, Inc.Concluído
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Kashiv BioSciences, LLCConcluído
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CelltrionConcluído