Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Omalizumab för att behandla Hyper-IgE (Jobs) syndrom

30 juni 2017 uppdaterad av: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Pilotstudie av Omalizumab (Xolair) vid Hyper IgE (Jobs) syndrom

Denna studie kommer att utvärdera säkerheten och effektiviteten av en laboratorietillverkad antikropp som kallas omalizumab hos patienter med Jobs syndrom eller hyper-IgE-syndrom (HIES). Patienter med HIES har mycket höga nivåer av IgE-antikropp, ett protein som tillverkas av vita blodkroppar. IgE spelar en viktig roll för att starta allergiska reaktioner i kroppen och kan vara relaterade till vissa HIES-symtom, såsom hudutslag och astma. Patienter har också frekventa lunginfektioner, lätt brutna ben och andra symtom. Omalizumab, som är godkänt för behandling av allergisk astma, är riktat mot IgE. Denna studie kommer att se om det är säkert att blockera IgE med omalizumab hos HIES-patienter och om det kan minska patienters IgE-antal. Den kommer också att titta på hur kroppen hanterar omalizumab och hur det påverkar patienternas symtom.

Patienter 6 år eller äldre med HIES kan vara berättigade till denna studie. Varje kandidat screenas med en sjukdomshistoria, fysisk undersökning, hudundersökning och blodprov.

Deltagarna får en injektion av omalizumab under huden en gång varannan vecka i 6 doser. Vid tidpunkten för varje injektion undersöks patienterna av en läkare, svarar på frågor om deras symtom och får ett blodprov tas. Efter den sjätte dosen får patienterna fysisk undersökning, blodprov, hudundersökning och lungfunktionsundersökningar. Vid uppföljningsbesök schemalagda 2, 4 och 6 månader efter den sista dosen av omalizumab genomgår patienterna en fysisk undersökning, svarar på frågor om sina symtom och får ett blodprov tas. Patienter som visar ett signifikant svar på omalizumab stannar av med läkemedlet i 3 månader efter den sista dosen och diskuterar sedan med sin studieläkare och remitterande läkare om att fortsätta med medicinen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Hyper-IgE-syndromen (HIES) är störningar som kännetecknas av markant förhöjda serum-IgE-nivåer, eosinofili, dermatit och återkommande hud- och lunginfektioner. Den autosomalt dominanta formen av HIES, Jobs syndrom, kännetecknas också av skelettavvikelser och lungcystor, och orsakas främst av en mutation i STAT3-genen. De vanligaste allergiska eller atopiska symtomen som ses i HIES inkluderar ett karakteristiskt utslag och bronkial hyperrespons. Utslagen tenderar att svara på systemiska antimikrobiella medel, topikala antiseptika, galna steroider. Det är oklart vilken roll, om någon, IgE spelar i patogenesen av dessa allergiska (och kanske icke-allergiska) fenotyper.

Omalizumab är en humaniserad monoklonal antikropp specifik för FcepsilonRI-delen av IgE som inte tvärbinder IgE. Det har använts för att lindra svår astma och födoämnesallergier, och studeras vid ett antal andra allergiska sjukdomar. Denna studie syftar till att fastställa huruvida administrering av omalizumab är säker hos patienter med HIES, effektiv för att inducera FcepsilonRI-nedreglering och för att minska några av de hud- och/eller respiratoriska symtom som är förknippade med HIES. Den syftar också till att fastställa om den nuvarande maximala indikerade dosen har någon effekt på patienter med HIES som har högre än indikerade IgE-nivåer. Slutligen syftar det till att bedöma säkerheten och den farmakodynamiska profilen för ökade doser av omalizumab som sannolikt kommer att krävas hos de flesta patienter med HIES.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

1

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år till 74 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

-INKLUSIONSKRITERIER:

  1. Alla försökspersoner måste vara minst 6 år gamla och inte äldre än 76 år (enligt de ursprungliga säkerhetsstudierna).
  2. Alla försökspersoner måste uppfylla de fastställda diagnostiska kriterierna för HIES som bestämts av NIH-poängsystemet, med en poäng högre än 40, eller ha en mutation i STAT3-genen.

  3. Baslinjevärden inom följande laboratorieintervall:

    • Antal vita blodkroppar större än eller lika med 3 300 celler/mikroliter.
    • Absolut neutrofilantal större än eller lika med 1 000 celler/mikroliter.
    • Hemoglobin högre än eller lika med 10 g/dL.
    • Trombocytantal större än eller lika med 100 000 trombocyter/mikoliter.
  4. Endast fertila kvinnor: negativt uringraviditetstest. Både män och kvinnor och deras partner måste gå med på att utöva abstinens eller effektiv preventivmetod från initiering av protokollet och i 2 månader efter den sista dosen av studieläkemedlet (effektiva preventivmetoder inkluderar avhållsamhet, kirurgisk sterilisering av endera partnern, barriärmetoder såsom diafragma , kondom, mössa eller svamp, eller hormonellt preventivmedel).
  5. Vikt (Kg) gånger serum IgE (IE/ml) mindre än 3 000 000, sedan som ovan större än 63 000, mindre än 3 000 000.
  6. Patienter i nivå II måste vara 16 år eller äldre.
  7. Företräde kommer att ges till patienter med dermatit.
  8. Försökspersoner (vårdnadshavare för yngre patienter) måste kunna ge informerat samtycke (eller samtycke efter behov).
  9. Ämnen måste redan vara undertecknade för andra NIH-studier på HIES.
  10. Försökspersonerna måste vara villiga att behålla sina nuvarande kurer för hudvård, profylaktiska antibiotika (om tillämpligt) och alla astmarelaterade orala eller inhalerade läkemedel. Albuterol räddningsmediciner kan användas vid behov.
  11. Patienter som deltar i protokoll vid National Institutes of Health förväntas ha en primärläkare utanför NIH.

EXKLUSIONS KRITERIER:

  1. Gravida eller ammande kvinnor.
  2. HIV-positiv diagnos.
  3. Användning av något annat prövningsmedel inom 30 dagar efter studien.
  4. Varje tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, utsätter patienten för en otillbörlig risk genom att delta i studien.
  5. Tidigare anafylaxi till studiemedicinen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

24 november 2005

Primärt slutförande (Faktisk)

19 mars 2010

Avslutad studie (Faktisk)

19 mars 2010

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 december 2005

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 november 2005

Första postat (Uppskatta)

1 december 2005

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 juli 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 juni 2017

Senast verifierad

15 mars 2010

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 060032
  • 06-I-0032

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Jobs syndrom

Kliniska prövningar på Omalizumab (Xolair)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera