Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Омализумаб для лечения синдрома гипер-IgE (Джоба)

30 июня 2017 г. обновлено: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Пилотное исследование омализумаба (Ксолар) при синдроме гипер-IgE (Джоба)

В этом исследовании будет оцениваться безопасность и эффективность лабораторного антитела под названием омализумаб у пациентов с синдромом Джоба или синдромом гипер-IgE (HIES). Пациенты с HIES имеют очень высокий уровень антител IgE, белка, вырабатываемого лейкоцитами. IgE играет важную роль в возникновении аллергических реакций в организме и может быть связан с некоторыми симптомами HIES, такими как кожная сыпь и астма. Пациенты также имеют частые легочные инфекции, легко ломающиеся кости и другие симптомы. Омализумаб, одобренный для лечения аллергической астмы, направлен против IgE. В этом исследовании будет показано, безопасно ли блокирование IgE с помощью омализумаба у пациентов с HIES и может ли оно снизить количество IgE у пациентов. Также будет рассмотрено, как организм справляется с омализумабом и как он влияет на симптомы пациентов.

Пациенты в возрасте 6 лет и старше с HIES могут иметь право на участие в этом исследовании. Каждый кандидат проверяется с историей болезни, физическим осмотром, осмотром кожи и анализом крови.

Участники получают инъекцию омализумаба под кожу один раз в 2 недели по 6 доз. Во время каждой инъекции пациенты осматриваются врачом, отвечают на вопросы о своих симптомах и берут образец крови. После шестой дозы пациенты проходят медицинский осмотр, анализы крови, осмотр кожи и тесты функции легких. Во время последующих посещений, запланированных через 2, 4 и 6 месяцев после приема последней дозы омализумаба, пациенты проходят медицинский осмотр, отвечают на вопросы о своих симптомах и берут образец крови. Пациенты, которые демонстрируют значительный ответ на омализумаб, не принимают препарат в течение 3 месяцев после приема последней дозы, а затем обсуждают со своим врачом-исследователем и направляющим врачом вопрос о продолжении приема препарата.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Синдромы гипер-IgE (HIES) представляют собой расстройства, характеризующиеся заметно повышенными уровнями IgE в сыворотке, эозинофилией, дерматитом и рецидивирующими кожными и легочными инфекциями. Аутосомно-доминантная форма HIES, синдром Джоба, также характеризуется скелетными аномалиями и кистами легких и вызвана в первую очередь мутацией в гене STAT3. Наиболее распространенные аллергические или атопические симптомы, наблюдаемые при HIES, включают характерную сыпь и гиперреактивность бронхов. Сыпь имеет тенденцию реагировать на системные противомикробные препараты, местные антисептики, безумные стероиды. Неясно, какую роль IgE играет в патогенезе этих аллергических (и, возможно, неаллергических) фенотипов.

Омализумаб представляет собой гуманизированное моноклональное антитело, специфичное к части FcepsilonRI IgE, которая не образует перекрестных связей с IgE. Он использовался для облегчения тяжелой астмы и пищевой аллергии, а также изучается при ряде других аллергических заболеваний. Это исследование направлено на определение того, является ли введение омализумаба безопасным у пациентов с HIES, эффективным в индукции подавления FcepsilonRI и уменьшении некоторых кожных и/или респираторных симптомов, связанных с HIES. Он также направлен на определение того, оказывает ли текущая максимальная указанная доза какое-либо влияние на пациентов с HIES, у которых уровни IgE выше указанных. Наконец, его целью является оценка безопасности и фармакодинамического профиля повышенных доз омализумаба, которые, вероятно, потребуются большинству пациентов с HIES.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

1

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 72 года (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

-КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ:

  1. Все субъекты должны быть не моложе 6 лет и не старше 76 лет (согласно первоначальным исследованиям безопасности).
  2. Все субъекты должны соответствовать установленным диагностическим критериям HIES, определенным системой оценки NIH, с оценкой более 40 или иметь мутацию в гене STAT3.

  3. Исходные значения в пределах следующих лабораторных диапазонов:

    • Количество лейкоцитов больше или равно 3300 клеток/мкл.
    • Абсолютное количество нейтрофилов больше или равно 1000 клеток/мкл.
    • Гемоглобин выше или равен 10 г/дл.
    • Количество тромбоцитов больше или равно 100 000 тромбоцитов/мкл.
  4. Только женщины детородного возраста: отрицательный тест мочи на беременность. И мужчины, и женщины, и их партнеры должны согласиться практиковать воздержание или эффективную контрацепцию с момента начала протокола и в течение 2 месяцев после последней дозы исследуемого препарата (эффективные методы контрацепции включают воздержание, хирургическую стерилизацию любого партнера, барьерные методы, такие как диафрагма). , презерватив, колпачок или губка или гормональная контрацепция).
  5. Вес (кг) умножить на сывороточный IgE (МЕ/мл) менее 3 000 000, затем, как указано выше, более 63 000, менее 3 000 000.
  6. Пациенты уровня II должны быть старше 16 лет.
  7. Предпочтение будет отдаваться пациентам с дерматитом.
  8. Субъекты (опекуны более молодых пациентов) должны быть в состоянии дать информированное согласие (или согласие в зависимости от ситуации).
  9. Субъекты уже должны быть подписаны на другие исследования NIH по HIES.
  10. Субъекты должны быть готовы сохранить свои текущие режимы ухода за кожей, профилактического приема антибиотиков (если применимо) и любых пероральных или ингаляционных лекарств, связанных с астмой. При необходимости можно использовать спасательные препараты альбутерол.
  11. Ожидается, что пациенты, участвующие в протоколах в Национальных институтах здравоохранения, будут иметь лечащего врача за пределами NIH.

КРИТЕРИЙ ИСКЛЮЧЕНИЯ:

  1. Беременные или кормящие женщины.
  2. ВИЧ положительный диагноз.
  3. Использование любого другого исследуемого агента в течение 30 дней после исследования.
  4. Любое состояние, которое, по мнению исследователя, подвергает пациента неоправданному риску при участии в исследовании.
  5. Предыдущая анафилаксия на исследуемый препарат.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

24 ноября 2005 г.

Первичное завершение (Действительный)

19 марта 2010 г.

Завершение исследования (Действительный)

19 марта 2010 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 декабря 2005 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 ноября 2005 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

1 декабря 2005 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 июля 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 июня 2017 г.

Последняя проверка

15 марта 2010 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 060032
  • 06-I-0032

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться