Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Omalizumab voor de behandeling van Hyper-IgE (Job's) syndroom

30 juni 2017 bijgewerkt door: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Pilotstudie van omalizumab (Xolair) bij het hyper-IgE-syndroom (Job).

Deze studie zal de veiligheid en effectiviteit evalueren van een in het laboratorium gemaakt antilichaam genaamd omalizumab bij patiënten met het syndroom van Job of hyper-IgE-syndroom (HIES). Patiënten met HIES hebben zeer hoge niveaus van IgE-antilichamen, een eiwit gemaakt door witte bloedcellen. IgE speelt een belangrijke rol bij het ontstaan ​​van allergische reacties in het lichaam en kan verband houden met sommige HIES-symptomen, zoals huiduitslag en astma. Patiënten hebben ook frequente longinfecties, gemakkelijk gebroken botten en andere symptomen. Omalizumab, dat is goedgekeurd voor de behandeling van allergisch astma, is gericht tegen IgE. Deze studie zal nagaan of het blokkeren van IgE met omalizumab bij HIES-patiënten veilig is en of het het IgE-aantal van patiënten kan verminderen. Er zal ook worden gekeken naar hoe het lichaam omalizumab verwerkt en hoe het de symptomen van patiënten beïnvloedt.

Patiënten van 6 jaar of ouder met HIES kunnen in aanmerking komen voor deze studie. Elke kandidaat wordt gescreend met een medische geschiedenis, lichamelijk onderzoek, huidonderzoek en bloedonderzoek.

Deelnemers krijgen eens in de 2 weken een injectie met omalizumab onder de huid voor 6 doses. Bij elke injectie worden de patiënten onderzocht door een arts, worden vragen over hun symptomen beantwoord en wordt er bloed afgenomen. Na de zesde dosis ondergaan patiënten een lichamelijk onderzoek, bloedonderzoek, huidonderzoek en longfunctietesten. Bij vervolgbezoeken die 2, 4 en 6 maanden na de laatste dosis omalizumab zijn gepland, ondergaan patiënten een lichamelijk onderzoek, beantwoorden ze vragen over hun symptomen en wordt er bloed afgenomen. Patiënten die een significante respons op omalizumab vertonen, blijven gedurende 3 maanden na de laatste dosis van het geneesmiddel af en overleggen vervolgens met hun onderzoeksarts en verwijzende arts over het voortzetten van het geneesmiddel.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De hyper-IgE-syndromen (HIES) zijn aandoeningen die worden gekenmerkt door duidelijk verhoogde serum-IgE-spiegels, eosinofilie, dermatitis en terugkerende huid- en longinfecties. De autosomaal dominante vorm van HIES, het syndroom van Job, wordt ook gekenmerkt door skeletafwijkingen en longcysten en wordt voornamelijk veroorzaakt door een mutatie in het STAT3-gen. De meest voorkomende allergische of atopische symptomen bij HIES zijn onder meer een kenmerkende huiduitslag en bronchiale hyperreactiviteit. De uitslag neigt te reageren op systemische antimicrobiële middelen, lokale antiseptica, gekke steroïden. Het is onduidelijk wat de eventuele rol van IgE is bij de pathogenese van deze allergische (en misschien niet-allergische) fenotypes.

Omalizumab is een gehumaniseerd monoklonaal antilichaam dat specifiek is voor het FcepsilonRI-gedeelte van IgE en dat IgE niet verknoopt. Het is gebruikt voor het verlichten van ernstige astma en voedselallergieën, en wordt bestudeerd bij een aantal andere allergische aandoeningen. Deze studie heeft tot doel vast te stellen of toediening van omalizumab veilig is bij patiënten met HIES, effectief is bij het induceren van FcepsilonRI-downregulatie en bij het verminderen van enkele van de huid- en/of respiratoire symptomen die verband houden met HIES. Het is ook bedoeld om te bepalen of de huidige maximaal geïndiceerde dosis enig effect heeft op patiënten met HIES die meer IgE-waarden hebben dan aangegeven. Ten slotte heeft het tot doel de veiligheid en het farmacodynamische profiel te beoordelen van verhoogde doses omalizumab die waarschijnlijk nodig zullen zijn bij de meeste patiënten met HIES.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

1

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 72 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

-OPNAMECRITERIA:

  1. Alle proefpersonen moeten minstens 6 jaar oud zijn en niet ouder dan 76 jaar (volgens originele veiligheidsonderzoeken).
  2. Alle proefpersonen moeten voldoen aan de vastgestelde diagnostische criteria voor HIES zoals bepaald door het NIH-scoresysteem, met een score hoger dan 40, of een mutatie hebben in het STAT3-gen.

  3. Basiswaarden binnen de volgende laboratoriumbereiken:

    • Aantal witte bloedcellen groter dan of gelijk aan 3.300 cellen/microliter.
    • Absoluut aantal neutrofielen groter dan of gelijk aan 1.000 cellen/microliter.
    • Hemoglobine groter dan of gelijk aan 10 g/dL.
    • Aantal bloedplaatjes groter dan of gelijk aan 100.000 bloedplaatjes/micoliter.
  4. Alleen vrouwen in de vruchtbare leeftijd: negatieve zwangerschapstest in urine. Zowel mannen als vrouwen en hun partners moeten ermee instemmen onthouding of effectieve anticonceptie toe te passen vanaf de start van het protocol en gedurende 2 maanden na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (effectieve anticonceptiemethoden omvatten onthouding, chirurgische sterilisatie van beide partners, barrièremethoden zoals diafragma condoom, kapje of sponsje of hormonale anticonceptie).
  5. Gewicht (Kg) maal serum IgE (IE/ml) minder dan 3.000.000, dan zoals hierboven meer dan 63.000, minder dan 3.000.000.
  6. Patiënten in tier II moeten 16 jaar of ouder zijn.
  7. De voorkeur zal worden gegeven aan patiënten met dermatitis.
  8. Onderwerpen (voogden voor jongere patiënten) moeten geïnformeerde toestemming kunnen geven (of instemming, indien van toepassing).
  9. Proefpersonen moeten al zijn aangemeld bij andere NIH-onderzoeken over HIES.
  10. Proefpersonen moeten bereid zijn om hun huidige regimes voor huidverzorging, profylactische antibiotica (indien van toepassing) en astmagerelateerde orale of inhalatiemedicatie te handhaven. Albuterol-reddingsmedicijnen kunnen naar behoefte worden gebruikt.
  11. Van patiënten die deelnemen aan protocollen bij de National Institutes of Health wordt verwacht dat ze een huisarts hebben buiten de NIH.

UITSLUITINGSCRITERIA:

  1. Zwangere of zogende vrouwen.
  2. Hiv-positieve diagnose.
  3. Gebruik van een ander onderzoeksmiddel binnen 30 dagen na het onderzoek.
  4. Elke aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de patiënt een onnodig risico geeft door deel te nemen aan het onderzoek.
  5. Eerdere anafylaxie voor de studiemedicatie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

24 november 2005

Primaire voltooiing (Werkelijk)

19 maart 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 maart 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 december 2005

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 november 2005

Eerst geplaatst (Schatting)

1 december 2005

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 juli 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 juni 2017

Laatst geverifieerd

15 maart 2010

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 060032
  • 06-I-0032

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren