Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Omalizumab k léčbě Hyper-IgE (Jobova) syndromu

30. června 2017 aktualizováno: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Pilotní studie omalizumabu (Xolair) u hyper IgE (Jobova) syndromu

Tato studie bude hodnotit bezpečnost a účinnost laboratorně vyrobené protilátky zvané omalizumab u pacientů s Jobovým syndromem neboli hyper-IgE syndromem (HIES). Pacienti s HIES mají velmi vysoké hladiny IgE protilátky, proteinu produkovaného bílými krvinkami. IgE hraje důležitou roli při spouštění alergických reakcí v těle a může souviset s některými příznaky HIES, jako jsou kožní vyrážky a astma. Pacienti mají také časté plicní infekce, snadno se lámou kosti a další příznaky. Omalizumab, který je schválen k léčbě alergického astmatu, je zaměřen proti IgE. Tato studie ukáže, zda je blokování IgE omalizumabem u pacientů s HIES bezpečné a zda může snížit počet IgE pacientů. Zaměří se také na to, jak tělo zachází s omalizumabem a jak ovlivňuje symptomy pacientů.

Pro tuto studii mohou být způsobilí pacienti ve věku 6 let nebo starší s HIES. Každý kandidát je vyšetřen s anamnézou, fyzikálním vyšetřením, kožním vyšetřením a krevním testem.

Účastníci dostávají injekci omalizumabu pod kůži jednou za 2 týdny v 6 dávkách. V době každé injekce pacienty vyšetřuje lékař, odpovídá na otázky týkající se jejich příznaků a je jim odebrán vzorek krve. Po šesté dávce mají pacienti fyzikální vyšetření, krevní testy, kožní vyšetření a testy plicních funkcí. Při kontrolních návštěvách plánovaných 2, 4 a 6 měsíců po poslední dávce omalizumabu se pacienti podrobují fyzickému vyšetření, zodpoví otázky týkající se jejich symptomů a je jim odebrán vzorek krve. Pacienti, kteří vykazují významnou odezvu na omalizumab, nevyužívají lék po dobu 3 měsíců po poslední dávce a poté diskutují se svým studijním lékařem a doporučujícím lékařem o pokračování léčby.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Hyper-IgE syndromy (HIES) jsou onemocnění charakterizované výrazně zvýšenými hladinami IgE v séru, eozinofilií, dermatitidou a recidivujícími infekcemi kůže a plic. Autozomálně dominantní forma HIES, Jobův syndrom, je také charakterizována kostními abnormalitami a plicními cystami a je způsobena především mutací genu STAT3. Mezi nejčastější alergické nebo atopické příznaky pozorované u HIES patří charakteristická vyrážka a bronchiální hyperreaktivita. Vyrážka má tendenci reagovat na systémová antimikrobiální látky, lokální antiseptika, šílené steroidy. Není jasné, jakou roli, pokud vůbec nějakou, hraje IgE v patogenezi těchto alergických (a možná i nealergických) fenotypů.

Omalizumab je humanizovaná monoklonální protilátka specifická pro FcepsilonRI část IgE, která nesesíťuje IgE. Používá se ke zmírnění těžkého astmatu a potravinových alergií a je studován u řady dalších alergických onemocnění. Tato studie si klade za cíl zjistit, zda je podávání omalizumabu u pacientů s HIES bezpečné, účinné při indukci downregulace FcepsilonRI a při snižování některých kožních a/nebo respiračních symptomů spojených s HIES. Cílem je také zjistit, zda současná maximální indikovaná dávka má nějaký účinek na pacienty s HIES, kteří mají vyšší než indikované hladiny IgE. Nakonec se zaměřuje na posouzení bezpečnosti a farmakodynamického profilu zvýšených dávek omalizumabu, které budou pravděpodobně vyžadovány u většiny pacientů s HIES.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 74 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

-KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

  1. Všichni jedinci musí být ve věku alespoň 6 let a ne starší než 76 let (podle původních studií bezpečnosti).
  2. Všichni jedinci musí splňovat stanovená diagnostická kritéria pro HIES, jak je stanoveno NIH skórovacím systémem, se skóre vyšším než 40, nebo musí mít mutaci v genu STAT3.

  3. Výchozí hodnoty v následujících laboratorních rozmezích:

    • Počet bílých krvinek vyšší nebo rovný 3 300 buňkám/mikrolitr.
    • Absolutní počet neutrofilů vyšší nebo rovný 1 000 buněk/mikrolitr.
    • Hemoglobin vyšší nebo rovný 10 g/dl.
    • Počet krevních destiček vyšší nebo rovný 100 000 krevních destiček/mikilitr.
  4. Pouze ženy ve fertilním věku: negativní těhotenský test z moči. Muži i ženy a jejich partneři musí od zahájení protokolu a po dobu 2 měsíců po poslední dávce studovaného léku souhlasit s praktikováním abstinence nebo účinné antikoncepce (účinné metody antikoncepce zahrnují abstinenci, chirurgickou sterilizaci kteréhokoli z partnerů, bariérové ​​metody, jako je bránice , kondom, čepice nebo houba nebo hormonální antikoncepce).
  5. Hmotnost (kg) krát sérové ​​IgE (IU/ml) méně než 3 000 000, pak jako výše vyšší než 63 000, méně než 3 000 000.
  6. Pacienti ve vrstvě II musí být starší 16 let.
  7. Přednost budou mít pacienti s dermatitidou.
  8. Subjekty (opatrovníci u mladších pacientů) musí být schopni dát informovaný souhlas (nebo souhlas podle potřeby).
  9. Subjekty již musí být podepsány do jiných studií NIH na HIES.
  10. Subjekty musí být ochotny zachovat své současné režimy péče o kůži, profylaktická antibiotika (pokud jsou aplikovatelná) a jakékoli orální nebo inhalační léky související s astmatem. Podle potřeby mohou být použity záchranné léky albuterol.
  11. Očekává se, že pacienti účastnící se protokolů v National Institutes of Health budou mít primárního lékaře mimo NIH.

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

  1. Těhotné nebo kojící ženy.
  2. HIV pozitivní diagnóza.
  3. Použití jakéhokoli jiného zkoumaného činidla do 30 dnů od studie.
  4. Jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího vystavuje pacienta nepřiměřenému riziku účastí ve studii.
  5. Předchozí anafylaxe na studijní medikaci.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

24. listopadu 2005

Primární dokončení (Aktuální)

19. března 2010

Dokončení studie (Aktuální)

19. března 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. prosince 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. listopadu 2005

První zveřejněno (Odhad)

1. prosince 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. července 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. června 2017

Naposledy ověřeno

15. března 2010

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 060032
  • 06-I-0032

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Jobův syndrom

Klinické studie na Omalizumab (Xolair)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit