Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Omalizumab a hiper-IgE (Job-szindróma) kezelésére

2017. június 30. frissítette: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Omalizumab (Xolair) kísérleti vizsgálata hiper-IgE (Job-szindróma) esetén

Ez a tanulmány az omalizumab nevű, laboratóriumban előállított antitest biztonságosságát és hatékonyságát fogja értékelni Job-szindrómában vagy hiper-IgE-szindrómában (HIES) szenvedő betegeknél. A HIES-ben szenvedő betegeknél nagyon magas az IgE antitest szintje, egy fehérvérsejtek által termelt fehérje. Az IgE fontos szerepet játszik az allergiás reakciók kiváltásában a szervezetben, és összefüggésbe hozható egyes HIES-tünetekkel, például bőrkiütésekkel és asztmával. A betegeknek gyakori tüdőfertőzéseik, könnyen törik a csontok és egyéb tünetek is. Az allergiás asztma kezelésére engedélyezett omalizumab az IgE ellen irányul. Ez a tanulmány azt vizsgálja, hogy biztonságos-e az IgE gátlása omalizumabbal HIES-betegeknél, és csökkentheti-e a betegek IgE-számát. Azt is megvizsgálja, hogy a szervezet hogyan kezeli az omalizumabot, és hogyan befolyásolja a betegek tüneteit.

A 6 éves vagy annál idősebb HIES-ben szenvedő betegek jogosultak lehetnek ebbe a vizsgálatba. Minden jelöltet kórtörténettel, fizikális vizsgálattal, bőrvizsgálattal és vérvizsgálattal szűrnek.

A résztvevők 2 hetente egyszer, 6 adagban kapnak omalizumab injekciót a bőr alá. Minden injekció beadásakor a betegeket orvos megvizsgálja, megválaszolják a tüneteikkel kapcsolatos kérdéseket, és vérmintát vesznek. A hatodik adag után a betegek fizikális vizsgálaton, vérvizsgálaton, bőrvizsgálaton és tüdőfunkciós vizsgálatokon vesznek részt. Az omalizumab utolsó adagja után 2, 4 és 6 hónappal tervezett utóellenőrzési viziteken a betegek fizikális vizsgálaton vesznek részt, válaszolnak a tüneteikkel kapcsolatos kérdésekre, és vérmintát vesznek. Azok a betegek, akik szignifikáns választ mutatnak az omalizumabra, az utolsó adag után 3 hónapig nem szedik a gyógyszert, majd megbeszélik a vizsgálatot végző orvossal és a beutaló orvossal a gyógyszer szedésének folytatását.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A hiper-IgE-szindrómák (HIES) olyan rendellenességek, amelyeket jelentősen megemelkedett szérum IgE-szint, eozinofília, dermatitis, valamint visszatérő bőr- és tüdőfertőzések jellemeznek. A HIES autoszomális domináns formáját, a Job-szindrómát szintén csontrendszeri rendellenességek és tüdőciszták jellemzik, és elsősorban a STAT3 gén mutációja okozza. A HIES-ben a leggyakoribb allergiás vagy atópiás tünetek közé tartozik a jellegzetes kiütés és a hörgők túlérzékenysége. A kiütés általában szisztémás antimikrobiális szerekre, helyi antiszeptikumokra, őrült szteroidokra reagál. Nem világos, hogy az IgE milyen szerepet játszik ezen allergiás (és talán nem allergiás) fenotípusok patogenezisében, ha van ilyen.

Az omalizumab az IgE FcepsilonRI részére specifikus humanizált monoklonális antitest, amely nem köti keresztbe az IgE-t. Súlyos asztma és ételallergiák enyhítésére használták, és számos más allergiás betegségben is tanulmányozzák. A vizsgálat célja annak meghatározása, hogy az omalizumab alkalmazása biztonságos-e a HIES-ben szenvedő betegeknél, hatékony-e az FcepsilonRI downregulációjának indukálásában, és csökkenti-e a HIES-hez kapcsolódó bőr- és/vagy légúti tüneteket. Célja továbbá annak meghatározása, hogy a jelenlegi maximális javasolt dózisnak van-e bármilyen hatása azokra a HIES-ben szenvedő betegekre, akiknél magasabb az IgE szint az előírtnál. Végezetül az a célja, hogy felmérje az omalizumab megnövelt dózisainak biztonságosságát és farmakodinamikai profilját, amely valószínűleg a legtöbb HIES-ben szenvedő betegnél szükséges.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

1

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

- BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:

  1. Minden alanynak legalább 6 évesnek kell lennie, és nem lehet idősebb 76 évnél (az eredeti biztonságossági vizsgálatok szerint).
  2. Minden alanynak meg kell felelnie a HIES megállapított diagnosztikai kritériumainak, amelyeket az NIH pontozási rendszer határoz meg, 40-nél nagyobb pontszámmal, vagy mutációval kell rendelkeznie a STAT3 génben.

  3. Alapértékek a következő laboratóriumi tartományokban:

    • A fehérvérsejtszám legalább 3300 sejt/mikroliter.
    • Abszolút neutrofilszám 1000 sejt/mikroliter vagy annál nagyobb.
    • Hemoglobin 10 g/dl vagy annál nagyobb.
    • Thrombocytaszám nagyobb vagy egyenlő, mint 100 000 vérlemezke/mikoliter.
  4. Csak fogamzóképes nők: negatív vizelet terhességi teszt. Mind a férfiaknak, mind a nőknek és partnereiknek meg kell állapodniuk abban, hogy a protokoll kezdetétől és a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 2 hónapig absztinenciát vagy hatékony fogamzásgátlást alkalmaznak (a hatékony fogamzásgátlási módszerek közé tartozik az absztinencia, bármelyik partner műtéti sterilizálása, gát módszerek, például rekeszizom , óvszer, sapka vagy szivacs, vagy hormonális fogamzásgátlás).
  5. Súly (kg) szérum IgE (NE/ml) szorzata 3 000 000-nél kisebb, majd a fentiek szerint nagyobb, mint 63 000, kevesebb, mint 3 000 000.
  6. A II. szintbe tartozó betegeknek 16 éves vagy idősebbnek kell lenniük.
  7. Előnyben részesülnek a dermatitiszben szenvedő betegek.
  8. Az alanyoknak (fiatalabb betegek gyámjainak) képesnek kell lenniük tájékozott beleegyezés (vagy hozzájárulás) megadására.
  9. Az alanyoknak már alá kell írniuk más NIH-tanulmányokat a HIES-ről.
  10. Az alanyoknak hajlandónak kell lenniük arra, hogy fenntartsák a jelenlegi bőrápolási, profilaktikus antibiotikum-kezelési rendjüket (ha vannak), és minden asztmával kapcsolatos orális vagy inhalációs gyógyszert. Az Albuterol mentőgyógyszerek szükség szerint alkalmazhatók.
  11. Az Országos Egészségügyi Intézet protokolljaiban részt vevő betegektől elvárható, hogy az NIH-n kívül legyen egy elsődleges orvosuk.

KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK:

  1. Terhes vagy szoptató nők.
  2. HIV pozitív diagnózis.
  3. Bármilyen más vizsgálati szer használata a vizsgálatot követő 30 napon belül.
  4. Minden olyan állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint indokolatlan kockázatnak teszi ki a pácienst a vizsgálatban való részvétellel.
  5. Korábbi anafilaxia a vizsgálati gyógyszerrel szemben.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2005. november 24.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2010. március 19.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2010. március 19.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2005. december 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2005. november 30.

Első közzététel (Becslés)

2005. december 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. július 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. június 30.

Utolsó ellenőrzés

2010. március 15.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 060032
  • 06-I-0032

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Omalizumab (Xolair)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Sweden

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel