Omalizumab para tratar el síndrome de hiper-IgE (de Job)
Estudio piloto de omalizumab (Xolair) en el síndrome de hiper IgE (de Job)
Este estudio evaluará la seguridad y eficacia de un anticuerpo fabricado en laboratorio llamado omalizumab en pacientes con síndrome de Job o síndrome de hiper-IgE (HIES). Los pacientes con HIES tienen niveles muy altos de anticuerpos IgE, una proteína producida por los glóbulos blancos. IgE juega un papel importante en el inicio de reacciones alérgicas en el cuerpo y puede estar relacionado con algunos síntomas de HIES, como erupciones cutáneas y asma. Los pacientes también tienen infecciones pulmonares frecuentes, huesos que se rompen con facilidad y otros síntomas. Omalizumab, que está aprobado para tratar el asma alérgica, se dirige contra la IgE. Este estudio verá si el bloqueo de IgE con omalizumab en pacientes con HIES es seguro y si puede reducir el recuento de IgE de los pacientes. También analizará cómo el cuerpo maneja el omalizumab y cómo afecta los síntomas de los pacientes.
Los pacientes de 6 años o más con HIES pueden ser elegibles para este estudio. Cada candidato es evaluado con un historial médico, un examen físico, un examen de la piel y un análisis de sangre.
Los participantes reciben una inyección de omalizumab debajo de la piel una vez cada 2 semanas por 6 dosis. En el momento de cada inyección, los pacientes son examinados por un médico, responden preguntas sobre sus síntomas y se les extrae una muestra de sangre. Después de la sexta dosis, los pacientes se someten a un examen físico, análisis de sangre, examen de la piel y pruebas de función pulmonar. En las visitas de seguimiento programadas 2, 4 y 6 meses después de la última dosis de omalizumab, los pacientes se someten a un examen físico, responden preguntas sobre sus síntomas y se les extrae una muestra de sangre. Los pacientes que muestran una respuesta significativa al omalizumab no toman el medicamento durante 3 meses después de la última dosis y luego hablan con el médico del estudio y el médico que los refirió acerca de continuar con el medicamento.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los síndromes de hiper-IgE (HIES) son trastornos caracterizados por niveles séricos de IgE marcadamente elevados, eosinofilia, dermatitis e infecciones recurrentes de la piel y los pulmones. La forma autosómica dominante de HIES, el síndrome de Job, también se caracteriza por anomalías esqueléticas y quistes pulmonares, y es causada principalmente por una mutación en el gen STAT3. Los síntomas alérgicos o atópicos más comunes que se observan en HIES incluyen una erupción cutánea característica e hiperreactividad bronquial. La erupción tiende a responder a los antimicrobianos sistémicos, antisépticos tópicos, esteroides locos. No está claro cuál es el papel, si lo hay, que juega la IgE en la patogenia de estos fenotipos alérgicos (y quizás no alérgicos).
Omalizumab es un anticuerpo monoclonal humanizado específico para la porción FcepsilonRI de IgE que no se entrecruza con IgE. Se ha utilizado para mejorar el asma grave y las alergias alimentarias, y se está estudiando en otras enfermedades alérgicas. Este estudio tiene como objetivo determinar si la administración de omalizumab es segura en pacientes con HIES, efectiva para inducir la regulación negativa de FcepsilonRI y para reducir algunos de los síntomas cutáneos y/o respiratorios asociados con HIES. También tiene como objetivo determinar si la dosis máxima indicada actual tiene algún efecto en pacientes con HIES que tienen niveles de IgE superiores a los indicados. Finalmente, tiene como objetivo evaluar la seguridad y el perfil farmacodinámico de las dosis aumentadas de omalizumab que probablemente se requieran en la mayoría de los pacientes con HIES.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
-CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
- Todos los Sujetos deben tener al menos 6 años de edad y no más de 76 años (según los estudios de seguridad originales).
- Todos los sujetos deben cumplir con los criterios de diagnóstico establecidos para HIES según lo determinado por el sistema de puntuación NIH, con una puntuación superior a 40, o tener una mutación en el gen STAT3.
Valores basales dentro de los siguientes rangos de laboratorio:
- Recuento de glóbulos blancos mayor o igual a 3.300 células/microlitro.
- Recuento absoluto de neutrófilos mayor o igual a 1.000 células/microlitro.
- Hemoglobina mayor o igual a 10 g/dL.
- Recuento de plaquetas mayor o igual a 100.000 plaquetas/micolitro.
- Solo mujeres en edad fértil: prueba de embarazo en orina negativa. Tanto los hombres como las mujeres y sus parejas deben estar de acuerdo en practicar la abstinencia o la anticoncepción eficaz desde el inicio del protocolo y durante los 2 meses siguientes a la última dosis del fármaco del estudio (los métodos anticonceptivos eficaces incluyen la abstinencia, la esterilización quirúrgica de cualquiera de las parejas, los métodos de barrera como el diafragma). , preservativo, gorro o esponja, o anticonceptivo hormonal).
- Peso (Kg) multiplicado por IgE sérica (UI/ml) inferior a 3 000 000, luego como arriba superior a 63 000, inferior a 3 000 000.
- Los pacientes en el nivel II deben tener 16 años o más.
- Se dará preferencia a los pacientes con dermatitis.
- Los sujetos (tutores de pacientes más jóvenes) deben poder dar su consentimiento informado (o asentimiento, según corresponda).
- Los sujetos ya deben estar registrados en otros estudios de NIH sobre HIES.
- Los sujetos deben estar dispuestos a mantener sus regímenes actuales de cuidado de la piel, antibióticos profilácticos (si corresponde) y cualquier medicamento oral o inhalado relacionado con el asma. Se pueden usar medicamentos de rescate de albuterol según sea necesario.
- Se espera que los pacientes que participan en los protocolos de los Institutos Nacionales de Salud tengan un médico de atención primaria fuera de los NIH.
CRITERIO DE EXCLUSIÓN:
- Mujeres embarazadas o lactantes.
- diagnóstico de VIH positivo.
- Uso de cualquier otro agente en investigación dentro de los 30 días posteriores al estudio.
- Cualquier condición que, en opinión del investigador, ponga al paciente en un riesgo indebido al participar en el estudio.
- Anafilaxia previa a la medicación del estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
Colaboradores e Investigadores
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Lee M, Hodges WG, Huggins TL, Lee EL. Eosinophilic gastroenteritis. South Med J. 1996 Feb;89(2):189-94. doi: 10.1097/00007611-199602000-00006.
- Kelly KJ. Eosinophilic gastroenteritis. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2000;30 Suppl:S28-35. doi: 10.1097/00005176-200001001-00005.
- Park HS, Kim HS, Jang HJ. Eosinophilic gastroenteritis associated with food allergy and bronchial asthma. J Korean Med Sci. 1995 Jun;10(3):216-9. doi: 10.3346/jkms.1995.10.3.216.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Publicado por primera vez (Estimar)
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Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedad
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Trastornos de los leucocitos
- Disfunción bactericida de fagocitos
- Enfermedades de inmunodeficiencia primaria
- Síndrome
- Síndrome de trabajo
- Agentes antiasmáticos
- Agentes del sistema respiratorio
- Agentes antialérgicos
- Omalizumab
Otros números de identificación del estudio
- 060032
- 06-I-0032
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