Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Omalizumab w leczeniu zespołu hiper-IgE (Joba).

30 czerwca 2017 zaktualizowane przez: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Badanie pilotażowe omalizumabu (Xolair) w zespole hiper-IgE (Joba)

Badanie to oceni bezpieczeństwo i skuteczność laboratoryjnego przeciwciała o nazwie omalizumab u pacjentów z zespołem Joba lub zespołem hiper-IgE (HIES). Pacjenci z HIES mają bardzo wysoki poziom przeciwciał IgE, białka wytwarzanego przez białe krwinki. IgE odgrywa ważną rolę w inicjowaniu reakcji alergicznych w organizmie i może być związane z niektórymi objawami HIES, takimi jak wysypki skórne i astma. Pacjenci mają również częste infekcje płuc, łatwo łamliwe kości i inne objawy. Omalizumab, który jest zarejestrowany do leczenia astmy alergicznej, jest skierowany przeciwko IgE. Badanie to ma sprawdzić, czy blokowanie IgE za pomocą omalizumabu u pacjentów z HIES jest bezpieczne i czy może zmniejszyć liczbę IgE u pacjentów. Przyjrzy się również, jak organizm radzi sobie z omalizumabem i jak wpływa on na objawy pacjentów.

Pacjenci w wieku 6 lat lub starsi z HIES mogą kwalifikować się do tego badania. Każdy kandydat jest sprawdzany z wywiadem lekarskim, badaniem fizykalnym, badaniem skóry i badaniem krwi.

Uczestnicy otrzymują zastrzyki omalizumabu pod skórę raz na 2 tygodnie przez 6 dawek. W czasie każdego zastrzyku pacjent jest badany przez lekarza, odpowiada na pytania dotyczące objawów i pobierana jest próbka krwi. Po szóstej dawce pacjenci poddawani są badaniu fizykalnemu, badaniu krwi, badaniu skóry i próbom czynnościowym płuc. Na wizytach kontrolnych po 2, 4 i 6 miesiącach od podania ostatniej dawki omalizumabu pacjenci poddawani są badaniu przedmiotowemu, odpowiadają na pytania dotyczące objawów oraz pobierają krew. Pacjenci, którzy wykazują znaczącą odpowiedź na omalizumab, nie przyjmują leku przez 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki, a następnie omawiają z lekarzem prowadzącym badanie i lekarzem kierującym dalsze stosowanie leku.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zespoły hiper-IgE (HIES) to zaburzenia charakteryzujące się znacznie podwyższonym poziomem IgE w surowicy, eozynofilią, zapaleniem skóry oraz nawracającymi infekcjami skóry i płuc. Autosomalna dominująca postać HIES, zespół Joba, również charakteryzuje się nieprawidłowościami szkieletowymi i torbielami płuc, i jest spowodowana głównie mutacją w genie STAT3. Najczęstsze objawy alergiczne lub atopowe obserwowane w HIES to charakterystyczna wysypka i nadreaktywność oskrzeli. Wysypka ma tendencję do reagowania na ogólnoustrojowe środki przeciwdrobnoustrojowe, miejscowe środki antyseptyczne, szalone sterydy. Nie jest jasne, jaką rolę, jeśli w ogóle, odgrywa IgE w patogenezie tych alergicznych (i być może niealergicznych) fenotypów.

Omalizumab jest humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym swoistym dla części FcepsilonRI IgE, która nie powoduje sieciowania IgE. Był używany do łagodzenia ciężkiej astmy i alergii pokarmowych i jest badany w wielu innych chorobach alergicznych. To badanie ma na celu ustalenie, czy podawanie omalizumabu jest bezpieczne u pacjentów z HIES, skuteczne w indukowaniu obniżenia poziomu FcepsilonRI oraz w zmniejszaniu niektórych objawów skórnych i/lub oddechowych związanych z HIES. Ma również na celu ustalenie, czy obecna maksymalna wskazana dawka ma jakikolwiek wpływ na pacjentów z HIES, którzy mają wyższe niż wskazane poziomy IgE. Wreszcie, ma na celu ocenę bezpieczeństwa i profilu farmakodynamicznego zwiększonych dawek omalizumabu, które prawdopodobnie będą wymagane u większości pacjentów z HIES.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 72 lata (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

-KRYTERIA PRZYJĘCIA:

  1. Wszyscy Uczestnicy muszą mieć co najmniej 6 lat i nie więcej niż 76 lat (zgodnie z oryginalnymi badaniami bezpieczeństwa).
  2. Wszyscy badani muszą spełniać ustalone kryteria diagnostyczne HIES określone przez system punktacji NIH, z wynikiem większym niż 40 lub mieć mutację w genie STAT3.

  3. Wartości wyjściowe w następujących zakresach laboratoryjnych:

    • Liczba białych krwinek większa lub równa 3300 komórek/mikrolitr.
    • Bezwzględna liczba neutrofili większa lub równa 1000 komórek/mikrolitr.
    • Hemoglobina większa lub równa 10 g/dl.
    • Liczba płytek krwi większa lub równa 100 000 płytek krwi/mililitr.
  4. Tylko kobiety w wieku rozrodczym: ujemny wynik testu ciążowego z moczu. Zarówno mężczyźni, jak i kobiety oraz ich partnerzy muszą wyrazić zgodę na praktykowanie abstynencji lub skutecznej antykoncepcji od rozpoczęcia protokołu i przez 2 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku (skuteczne metody antykoncepcji obejmują abstynencję, chirurgiczną sterylizację któregokolwiek z partnerów, metody barierowe, takie jak diafragma prezerwatywa, czepek lub gąbka lub antykoncepcja hormonalna).
  5. Masa ciała (kg) razy IgE w surowicy (j.m./ml) poniżej 3 000 000, następnie powyżej 63 000, poniżej 3 000 000.
  6. Pacjenci na poziomie II muszą mieć ukończone 16 lat.
  7. Preferowani będą pacjenci z zapaleniem skóry.
  8. Osoby badane (opiekunowie młodszych pacjentów) muszą być w stanie wyrazić świadomą zgodę (lub odpowiednio wyrazić zgodę).
  9. Badani muszą być już zapisani na inne badania NIH dotyczące HIES.
  10. Pacjenci muszą być gotowi do utrzymania swoich obecnych schematów pielęgnacji skóry, profilaktycznych antybiotyków (jeśli dotyczy) oraz wszelkich leków doustnych lub wziewnych związanych z astmą. W razie potrzeby można stosować leki ratunkowe Albuterol.
  11. Oczekuje się, że pacjenci uczestniczący w protokołach w National Institutes of Health będą mieć lekarza pierwszego kontaktu spoza NIH.

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

  1. Kobiety w ciąży lub karmiące.
  2. Diagnoza HIV-pozytywna.
  3. Stosowanie jakiegokolwiek innego badanego środka w ciągu 30 dni od badania.
  4. Każdy stan, który w opinii badacza naraża pacjenta na nadmierne ryzyko związane z udziałem w badaniu.
  5. Wcześniejsza anafilaksja na badany lek.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

24 listopada 2005

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

19 marca 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 marca 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 grudnia 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 listopada 2005

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 grudnia 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 lipca 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 czerwca 2017

Ostatnia weryfikacja

15 marca 2010

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 060032
  • 06-I-0032

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syndrom Hioba

Badania kliniczne na Omalizumab (Xolair)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Australia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj