Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Omalizumab til behandling af Hyper-IgE (Jobs) syndrom

30. juni 2017 opdateret af: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Pilotundersøgelse af Omalizumab (Xolair) i Hyper IgE (Jobs) Syndrom

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​et laboratoriefremstillet antistof kaldet omalizumab hos patienter med Jobs syndrom eller hyper-IgE syndrom (HIES). Patienter med HIES har meget høje niveauer af IgE-antistof, et protein fremstillet af hvide blodlegemer. IgE spiller en vigtig rolle i at starte allergiske reaktioner i kroppen og kan være relateret til nogle HIES-symptomer, såsom hududslæt og astma. Patienter har også hyppige lungeinfektioner, let brækkede knogler og andre symptomer. Omalizumab, som er godkendt til behandling af allergisk astma, er rettet mod IgE. Denne undersøgelse vil se, om blokering af IgE med omalizumab hos HIES-patienter er sikker, og om det kan reducere patienternes IgE-tal. Det vil også se på, hvordan kroppen håndterer omalizumab, og hvordan det påvirker patienternes symptomer.

Patienter på 6 år eller ældre med HIES kan være kvalificerede til denne undersøgelse. Hver kandidat bliver screenet med en sygehistorie, fysisk undersøgelse, hudundersøgelse og blodprøve.

Deltagerne får en injektion af omalizumab under huden en gang hver anden uge i 6 doser. På tidspunktet for hver injektion undersøges patienterne af en læge, besvarer spørgsmål om deres symptomer og får udtaget en blodprøve. Efter den sjette dosis skal patienterne foretage en fysisk undersøgelse, blodprøver, hudundersøgelse og lungefunktionsundersøgelser. Ved opfølgningsbesøg planlagt 2, 4 og 6 måneder efter den sidste dosis omalizumab får patienterne en fysisk undersøgelse, besvare spørgsmål om deres symptomer og få udtaget en blodprøve. Patienter, som viser en signifikant respons på omalizumab, holder sig fra lægemidlet i 3 måneder efter den sidste dosis og diskuterer derefter med deres undersøgelseslæge og henvisende læge om at fortsætte med medicinen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hyper-IgE-syndromerne (HIES) er en lidelse karakteriseret ved markant forhøjede serum-IgE-niveauer, eosinofili, dermatitis og tilbagevendende hud- og lungeinfektioner. Den autosomalt dominerende form af HIES, Jobs syndrom, er også karakteriseret ved skeletabnormiteter og lungecyster og er primært forårsaget af en mutation i STAT3-genet. De mest almindelige allergiske eller atopiske symptomer set i HIES inkluderer et karakteristisk udslæt og bronkial hyperreaktivitet. Udslættet har en tendens til at reagere på systemiske antimikrobielle stoffer, topiske antiseptika, gale steroider. Det er uklart, hvilken rolle, hvis nogen, IgE spiller i patogenesen af ​​disse allergiske (og måske ikke-allergiske) fænotyper.

Omalizumab er et humaniseret monoklonalt antistof, der er specifikt for FcepsilonRI-delen af ​​IgE, som ikke tværbinder IgE. Det er blevet brugt til at lindre svær astma og fødevareallergier og bliver undersøgt i en række andre allergiske sygdomme. Denne undersøgelse har til formål at bestemme, om administration af omalizumab er sikker hos patienter med HIES, effektiv til at inducere FcepsilonRI-nedregulering og til at reducere nogle af de kutane og/eller respiratoriske symptomer forbundet med HIES. Det har også til formål at bestemme, om den nuværende maksimale indicerede dosis har nogen effekt på patienter med HIES, som har højere end de angivne IgE-niveauer. Endelig har det til formål at vurdere sikkerheden og den farmakodynamiske profil af øgede doser af omalizumab, der sandsynligvis vil være nødvendige hos de fleste patienter med HIES.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 74 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

-INKLUSIONSKRITERIER:

  1. Alle forsøgspersoner skal være mindst 6 år og ikke ældre end 76 år (i henhold til originale sikkerhedsundersøgelser).
  2. Alle forsøgspersoner skal opfylde de etablerede diagnostiske kriterier for HIES som bestemt af NIH-scoringssystemet, med en score større end 40, eller have en mutation i STAT3-genet.

  3. Basisværdier inden for følgende laboratorieintervaller:

    • Antal hvide blodlegemer større end eller lig med 3.300 celler/mikroliter.
    • Absolut neutrofiltal større end eller lig med 1.000 celler/mikroliter.
    • Hæmoglobin større end eller lig med 10 g/dL.
    • Blodpladetal større end eller lig med 100.000 blodplader/mikoliter.
  4. Kun kvinder i den fødedygtige alder: negativ uringraviditetstest. Både mænd og kvinder og deres partnere skal acceptere at praktisere afholdenhed eller effektiv prævention fra påbegyndelse af protokollen og i 2 måneder efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (effektive præventionsmetoder omfatter afholdenhed, kirurgisk sterilisation af begge parter, barrieremetoder såsom diafragma , kondom, kasket eller svamp eller hormonel prævention).
  5. Vægt (Kg) gange serum IgE (IU/ml) mindre end 3.000.000, derefter som ovenfor større end 63.000, mindre end 3.000.000.
  6. Patienter i niveau II skal være 16 år eller ældre.
  7. Fortrinsret vil blive givet til patienter med dermatitis.
  8. Forsøgspersoner (værger for yngre patienter) skal kunne give informeret samtykke (eller samtykke efter behov).
  9. Emner skal allerede være underskrevet til andre NIH-undersøgelser på HIES.
  10. Forsøgspersoner skal være villige til at opretholde deres nuværende regimer for hudpleje, profylaktiske antibiotika (hvis relevant) og enhver astma-relateret oral eller inhaleret medicin. Albuterol redningsmedicin kan bruges efter behov.
  11. Patienter, der deltager i protokoller på National Institutes of Health, forventes at have en primær læge uden for NIH.

EXKLUSIONSKRITERIER:

  1. Gravide eller ammende kvinder.
  2. HIV positiv diagnose.
  3. Brug af ethvert andet forsøgsmiddel inden for 30 dage efter undersøgelsen.
  4. Enhver tilstand, der efter investigators mening sætter patienten i unødig risiko ved at deltage i undersøgelsen.
  5. Tidligere anafylaksi til undersøgelsesmedicinen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

24. november 2005

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. marts 2010

Studieafslutning (Faktiske)

19. marts 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. december 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. november 2005

Først opslået (Skøn)

1. december 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. juli 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. juni 2017

Sidst verificeret

15. marts 2010

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 060032
  • 06-I-0032

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Jobs syndrom

Kliniske forsøg med Omalizumab (Xolair)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Argentina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner