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Effets de la globuline antithymocyte chez les adultes atteints du syndrome myélodysplasique

1 juin 2009 mis à jour par: Office of Rare Diseases (ORD)

Mécanisme et réponse de la thymoglobuline chez les patients atteints du syndrome myélodysplasique (SMD)

Le syndrome myélodysplasique (SMD) est une maladie rare et potentiellement grave de la moelle osseuse. Les traitements actuellement disponibles pour le SMD n'ont été que quelque peu bénéfiques. Le but de cette étude est de déterminer les effets du médicament globuline antithymocyte (ATG) chez les adultes atteints de SMD et de déterminer quelles personnes atteintes de SMD sont les plus susceptibles de bénéficier d'un traitement par ATG.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Chez les personnes atteintes de SMD, la moelle osseuse cesse de fabriquer des cellules sanguines saines et produit à la place des cellules sanguines qui fonctionnent mal, mal formées et immatures. Cela peut entraîner une anémie résultant d'un trop petit nombre de globules rouges sains, une infection résultant d'un trop petit nombre de globules blancs sains et des saignements résultant d'un trop petit nombre de plaquettes saines. La cause exacte du SMD reste inconnue, mais elle peut être causée par une activité auto-immune anormale dans laquelle les lymphocytes T activés, un type de globules blancs, empêchent la production normale de moelle osseuse. L'ATG, un médicament qui inhibe la fonction immunitaire, peut rétablir la production normale de sang chez certaines personnes atteintes de SMD, mais on ne sait pas comment cela se produit et pourquoi cela ne se produit pas chez tous les patients atteints de SMD. Le but de cette étude est d'examiner les effets de l'ATG chez les adultes atteints de SMD et de déterminer quelles personnes atteintes de SMD sont les plus susceptibles de bénéficier d'un traitement par ATG.

En fonction de la gravité de la maladie et de la progression probable de la maladie, les participants seront séparés en un groupe à haut risque ou un groupe à faible risque. Les participants seront hospitalisés pendant une période de 4 jours au cours de laquelle ils recevront des perfusions quotidiennes d'ATG. La prednisone orale sera administrée 2 jours avant l'hospitalisation, pendant toute la durée de l'hospitalisation, puis pendant 14 jours après l'hospitalisation pour limiter les effets secondaires de l'ATG. Des antihistaminiques et de l'acétaminophène seront également administrés pendant l'hospitalisation pour réduire les risques de réaction allergique à l'ATG. Après la sortie, tous les participants assisteront à des visites d'étude mensuelles qui comprendront la collecte de sang, l'examen des symptômes de la maladie et l'évaluation de la réponse aux médicaments. À la semaine 16, les participants du groupe à haut risque subiront une collecte de sang supplémentaire, une biopsie de la moelle osseuse et une évaluation approfondie de la progression de la maladie et des effets du SMD sur les capacités de la vie quotidienne. Les participants du groupe à faible risque subiront ces mêmes procédures à la semaine 24. Le suivi de tous les participants peut durer jusqu'à 2 ans.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

54

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
    • Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • Recrutement
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
        • Contact:
          • Tera Uliano, RN
          • Numéro de téléphone: 813-745-1706
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Recrutement
        • Cleveland Clinic Foundation - Case Western University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jaroslaw P. Maciejewski, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Recrutement
        • Penn State University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Thomas P. Loughran, Jr., MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de SMD qui répond aux critères de l'International Prognostic Scoring System (IPSS) pour un risque faible, un risque intermédiaire-1 ou un risque intermédiaire-2. Plus d'informations sur ce critère peuvent être trouvées dans le protocole.
  • Score d'état de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 ou 2
  • Disposé et capable d'assister à des visites d'étude
  • Volonté d'utiliser des formes de contraception acceptables avant l'entrée à l'étude et pendant toute la durée de l'étude

Critère d'exclusion:

  • Toute maladie médicale grave qui pourrait limiter la survie à moins de 2 ans
  • Toute autre condition ou maladie non contrôlée. Plus d'informations sur ce critère peuvent être trouvées dans le protocole.
  • Antécédents de sérothérapie antilymphocytaire (sérum reçu d'un animal immunisé)
  • Leucémie myélomonocytaire chronique proliférative
  • SMD causé par la radiothérapie, la chimiothérapie et/ou l'immunothérapie pour les maladies cancéreuses ou auto-immunes
  • Cancer antérieur ou actuel. Plus d'informations sur ce critère peuvent être trouvées dans le protocole.
  • Recevoir tout autre agent enquêteur
  • Certaines valeurs de laboratoire anormales. Plus d'informations sur ce critère peuvent être trouvées dans le protocole.
  • Antécédents d'une réaction allergique de grade 2 selon les critères toxiques communs de l'Institut national du cancer aux protéines de lapin
  • Maladie psychiatrique pouvant interférer avec la participation à l'étude
  • Infection par le VIH-1
  • Grossesse ou allaitement

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: 1
Les participants seront traités avec ATG
Médicament: Globuline antithymocyte (ATG)
ATG 2,5 mg/kg/jour par voie IV sera administré en 4 doses. Chaque participant recevra un seul cycle de thérapie. La perfusion quotidienne sera administrée sur au moins 6 heures et ralentie si nécessaire pour minimiser les symptômes liés à la perfusion.
Médicament: Prednisone
Tous les participants seront prétraités avec de la prednisone (1 mg/kg/jour par voie orale) 2 jours avant la première prise d'ATG et se poursuivront pendant 14 jours après la dose finale pour prévenir la maladie sérique

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Réponse de la moelle osseuse et amélioration hématologique
Délai: Mesuré à la semaine 16 ou 24
Mesuré à la semaine 16 ou 24
Réponse cytogénétique de la moelle osseuse
Délai: Mesuré à la semaine 16 ou 24
Mesuré à la semaine 16 ou 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Office of Rare Diseases (ORD)

Collaborateurs

Rare Diseases Clinical Research Network

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Alan List, MD, H. Lee Moffitt Cancer Center

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 avril 2007

Achèvement primaire (Anticipé)

1 février 2010

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 février 2010

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 avril 2007

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 avril 2007

Première publication (Estimation)

27 avril 2007

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

2 juin 2009

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 juin 2009

Dernière vérification

1 juin 2009

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RDCRN 5406

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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