Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Effetti della globulina antitimocitica negli adulti con sindrome mielodisplastica

1 giugno 2009 aggiornato da: Office of Rare Diseases (ORD)

Meccanismo e risposta della timoglobulina nei pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS)

La sindrome mielodisplastica (MDS) è una malattia del midollo osseo rara e potenzialmente grave. I trattamenti attualmente disponibili per MDS sono stati solo in parte benefici. Lo scopo di questo studio è determinare gli effetti del farmaco globulina antitimocitica (ATG) negli adulti con MDS e determinare quali individui con MDS hanno maggiori probabilità di beneficiare del trattamento con ATG.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Nelle persone con MDS, il midollo osseo smette di produrre cellule del sangue sane e produce invece cellule del sangue mal funzionanti, malformate e immature. Ciò può portare ad anemia derivante da un numero insufficiente di globuli rossi sani, infezione derivante da un numero insufficiente di globuli bianchi sani e sanguinamento derivante da un numero insufficiente di piastrine sane. La causa esatta della MDS rimane sconosciuta, ma potrebbe essere causata da un'attività autoimmune anormale in cui le cellule T attivate, un tipo di globuli bianchi, impediscono la normale produzione di midollo osseo. L'ATG, un farmaco che inibisce la funzione immunitaria, può ripristinare la normale produzione di sangue in alcune persone con MDS, ma non si sa come ciò avvenga e perché non accada in tutti i pazienti con MDS. Lo scopo di questo studio è esaminare gli effetti dell'ATG negli adulti con MDS e determinare quali individui con MDS hanno maggiori probabilità di beneficiare del trattamento con ATG.

In base alla gravità della malattia e alla probabile progressione della malattia, i partecipanti saranno separati in un gruppo ad alto rischio o in un gruppo a basso rischio. I partecipanti saranno ricoverati in ospedale per un periodo di 4 giorni durante il quale riceveranno infusioni giornaliere di ATG. Il prednisone orale verrà somministrato 2 giorni prima del ricovero, durante tutto il ricovero e poi per 14 giorni dopo il ricovero per limitare gli effetti collaterali dell'ATG. Durante il ricovero verranno somministrati anche antistaminici e paracetamolo per ridurre le possibilità di una reazione allergica all'ATG. Dopo la dimissione, tutti i partecipanti parteciperanno a visite di studio mensili che includeranno la raccolta del sangue, la revisione dei sintomi della malattia e la valutazione della risposta ai farmaci. Alla settimana 16, i partecipanti al gruppo ad alto rischio saranno sottoposti a un ulteriore prelievo di sangue, una biopsia del midollo osseo e un'approfondita valutazione della progressione della malattia e degli effetti delle MDS sulle capacità di vita quotidiana. I partecipanti al gruppo a basso rischio saranno sottoposti a queste stesse procedure alla settimana 24. Il follow-up per tutti i partecipanti può durare fino a 2 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

54

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Reclutamento
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
        • Contatto:
          • Tera Uliano, RN
          • Numero di telefono: 813-745-1706
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic Foundation - Case Western University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jaroslaw P. Maciejewski, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Reclutamento
        • Penn State University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Thomas P. Loughran, Jr., MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di MDS che soddisfa i criteri IPSS (International Prognostic Scoring System) per rischio basso, rischio intermedio 1 o rischio intermedio 2. Ulteriori informazioni su questo criterio sono disponibili nel protocollo.
  • Punteggio del performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pari a 0, 1 o 2
  • Disponibilità e disponibilità a partecipare a visite di studio
  • Disponibilità a utilizzare forme accettabili di contraccezione prima dell'ingresso nello studio e per la durata dello studio

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi grave malattia medica che potrebbe limitare la sopravvivenza a meno di 2 anni
  • Qualsiasi altra condizione o malattia incontrollata. Ulteriori informazioni su questo criterio sono disponibili nel protocollo.
  • Precedente sieroterapia antilinfocitaria (siero ricevuto da un animale immunizzato)
  • Leucemia mielomonocitica cronica proliferativa
  • MDS causata da radioterapia, chemioterapia e/o immunoterapia per malattie cancerose o autoimmuni
  • Cancro precedente o attuale. Ulteriori informazioni su questo criterio sono disponibili nel protocollo.
  • Ricezione di altri agenti investigativi
  • Alcuni valori di laboratorio anomali. Ulteriori informazioni su questo criterio sono disponibili nel protocollo.
  • Storia di una reazione allergica alle proteine ​​di coniglio secondo i criteri tossici comuni del National Cancer Institute di grado 2
  • Malattia psichiatrica che potrebbe interferire con la partecipazione allo studio
  • Infezione da HIV-1
  • Gravidanza o allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 1
I partecipanti saranno trattati con ATG
Droga: Globulina antitimocitica (ATG)
Verranno somministrati ATG 2,5 mg/kg/giorno per via endovenosa per 4 dosi. Ogni partecipante riceverà un solo ciclo di terapia. L'infusione giornaliera verrà somministrata per almeno 6 ore e rallentata se necessario per ridurre al minimo i sintomi correlati all'infusione.
Droga: Prednisone
Tutti i partecipanti saranno pretrattati con prednisone (1 mg/kg/giorno per via orale) 2 giorni prima del primo ATG e continueranno per 14 giorni dopo l'ultima dose per prevenire la malattia da siero

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Risposta del midollo osseo e miglioramento ematologico
Lasso di tempo: Misurato alla settimana 16 o 24
Misurato alla settimana 16 o 24
Risposta citogenetica del midollo osseo
Lasso di tempo: Misurato alla settimana 16 o 24
Misurato alla settimana 16 o 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Office of Rare Diseases (ORD)

Collaboratori

Rare Diseases Clinical Research Network

Investigatori

  • Investigatore principale: Alan List, MD, H. Lee Moffitt Cancer Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2007

Completamento primario (Anticipato)

1 febbraio 2010

Completamento dello studio (Anticipato)

1 febbraio 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 aprile 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 aprile 2007

Primo Inserito (Stima)

27 aprile 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

2 giugno 2009

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 giugno 2009

Ultimo verificato

1 giugno 2009

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RDCRN 5406

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Globulina antitimocitica (ATG)

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in New Zealand

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi