Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effecten van antithymocytglobuline bij volwassenen met myelodysplastisch syndroom

1 juni 2009 bijgewerkt door: Office of Rare Diseases (ORD)

Mechanisme en respons van thymoglobuline bij patiënten met myelodysplastisch syndroom (MDS)

Myelodysplastisch syndroom (MDS) is een zeldzame, mogelijk ernstige beenmergziekte. De momenteel beschikbare behandelingen voor MDS zijn slechts enigszins gunstig geweest. Het doel van deze studie is het bepalen van de effecten van de medicatie antithymocytenglobuline (ATG) bij volwassenen met MDS en om te bepalen welke personen met MDS het meeste baat zullen hebben bij een behandeling met ATG.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Bij mensen met MDS stopt het beenmerg met het maken van gezonde bloedcellen en produceert het in plaats daarvan slecht functionerende, misvormde en onrijpe bloedcellen. Dit kan leiden tot bloedarmoede als gevolg van te weinig gezonde rode bloedcellen, infectie als gevolg van te weinig gezonde witte bloedcellen en bloedingen als gevolg van te weinig gezonde bloedplaatjes. De exacte oorzaak van MDS blijft onbekend, maar het kan worden veroorzaakt door abnormale auto-immuunactiviteit waarbij geactiveerde T-cellen, een type witte bloedcel, normale beenmergproductie verhinderen. ATG, een medicijn dat de immuunfunctie remt, kan bij sommige mensen met MDS de normale bloedproductie herstellen, maar het is niet bekend hoe dit gebeurt en waarom het niet bij alle MDS-patiënten gebeurt. Het doel van deze studie is om de effecten van ATG bij volwassenen met MDS te onderzoeken en om te bepalen welke personen met MDS het meeste baat zullen hebben bij een behandeling met ATG.

Op basis van de ernst van de ziekte en de waarschijnlijke ziekteprogressie worden de deelnemers ingedeeld in een groep met een hoog risico of een groep met een laag risico. Deelnemers worden gedurende een periode van 4 dagen in het ziekenhuis opgenomen, waarin ze dagelijks ATG-infusies krijgen. Orale prednison wordt 2 dagen vóór de ziekenhuisopname gegeven, gedurende de hele ziekenhuisopname en vervolgens gedurende 14 dagen na de ziekenhuisopname om de bijwerkingen van ATG te beperken. Tijdens de ziekenhuisopname zullen ook antihistaminica en paracetamol worden gegeven om de kans op een allergische reactie op ATG te verkleinen. Na ontslag zullen alle deelnemers maandelijkse studiebezoeken bijwonen, waaronder bloedafname, beoordeling van ziektesymptomen en evaluatie van medicatierespons. In week 16 ondergaan deelnemers in de hoogrisicogroep aanvullende bloedafname, een beenmergbiopsie en een grondige evaluatie van de ziekteprogressie en de effecten van MDS op het dagelijks leven. Deelnemers in de groep met een laag risico ondergaan dezelfde procedures in week 24. Follow-up voor alle deelnemers kan tot 2 jaar duren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

54

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • Werving
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
        • Contact:
          • Tera Uliano, RN
          • Telefoonnummer: 813-745-1706
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Werving
        • Cleveland Clinic Foundation - Case Western University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jaroslaw P. Maciejewski, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Werving
        • Penn State University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Thomas P. Loughran, Jr., MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van MDS die voldoet aan de criteria van het International Prognostic Scoring System (IPSS) voor laag risico, intermediair-1 risico of intermediair-2 risico. Meer informatie over dit criterium vindt u in het protocol.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatusscore van 0, 1 of 2
  • Bereid en in staat om studiebezoeken bij te wonen
  • Bereid om aanvaardbare vormen van anticonceptie te gebruiken voorafgaand aan deelname aan de studie en voor de duur van de studie

Uitsluitingscriteria:

  • Elke ernstige medische aandoening die de overlevingsduur kan beperken tot minder dan 2 jaar
  • Elke andere ongecontroleerde aandoening of ziekte. Meer informatie over dit criterium vindt u in het protocol.
  • Eerdere anti-lymfocyten serotherapie (serum ontvangen van een geïmmuniseerd dier)
  • Proliferatieve chronische myelomonocytaire leukemie
  • MDS dat wordt veroorzaakt door radiotherapie, chemotherapie en/of immunotherapie voor kanker- of auto-immuunziekten
  • Vorige of huidige kanker. Meer informatie over dit criterium vindt u in het protocol.
  • Andere onderzoeksagenten ontvangen
  • Bepaalde abnormale laboratoriumwaarden. Meer informatie over dit criterium vindt u in het protocol.
  • Geschiedenis van een graad 2 National Cancer Institute gemeenschappelijke toxische criteria allergische reactie op konijneneiwitten
  • Psychiatrische ziekte die deelname aan het onderzoek kan belemmeren
  • HIV-1-infectie
  • Zwangerschap of borstvoeding

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 1
Deelnemers worden behandeld met ATG
Geneesmiddel: Antithymocyten globuline (ATG)
ATG 2,5 mg/kg/dag via IV wordt gegeven voor 4 doses. Elke deelnemer krijgt slechts één therapiecyclus. De dagelijkse infusie wordt gedurende ten minste 6 uur toegediend en indien nodig vertraagd om infusiegerelateerde symptomen tot een minimum te beperken.
Geneesmiddel: Prednison
Alle deelnemers zullen worden voorbehandeld met prednison (1 mg/kg/dag via de mond) 2 dagen voorafgaand aan de eerste ATG-doses en doorgaan gedurende 14 dagen na de laatste dosis om serumziekte te voorkomen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Beenmergrespons en hematologische verbetering
Tijdsspanne: Gemeten in week 16 of 24
Gemeten in week 16 of 24
Beenmerg cytogenetische respons
Tijdsspanne: Gemeten in week 16 of 24
Gemeten in week 16 of 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Office of Rare Diseases (ORD)

Medewerkers

Rare Diseases Clinical Research Network

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Alan List, MD, H. Lee Moffitt Cancer Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2007

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 februari 2010

Studie voltooiing (Verwacht)

1 februari 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 april 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 april 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

27 april 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

2 juni 2009

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 juni 2009

Laatst geverifieerd

1 juni 2009

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RDCRN 5406

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren