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抗胸腺细胞球蛋白对成人骨髓增生异常综合征的影响

2009年6月1日 更新者：Office of Rare Diseases (ORD)

骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者胸腺球蛋白的作用机制和反应

骨髓增生异常综合征 (MDS) 是一种罕见的、可能严重的骨髓疾病。 目前可用的 MDS 治疗只是有些有益。 本研究的目的是确定药物抗胸腺细胞球蛋白 (ATG) 对成年 MDS 患者的影响，并确定哪些 MDS 患者最有可能从 ATG 治疗中获益。

研究概览

地位

未知

条件

干预/治疗

详细说明

在患有 MDS 的人中，骨髓停止制造健康的血细胞，而是产生功能不良、畸形和不成熟的血细胞。 这会导致健康红细胞过少导致贫血，健康白细胞过少导致感染，健康血小板过少导致出血。 MDS 的确切原因尚不清楚，但它可能是由异常的自身免疫活动引起的，其中激活的 T 细胞（一种白细胞）会阻止正常的骨髓生成。 ATG 是一种抑制免疫功能的药物，可以使一些 MDS 患者恢复正常的血液生成，但尚不清楚这种情况是如何发生的，以及为什么并非所有 MDS 患者都会发生这种情况。 本研究的目的是检查 ATG 对成年 MDS 患者的影响，并确定哪些 MDS 患者最有可能从 ATG 治疗中获益。

根据疾病的严重程度和可能的疾病进展，参与者将被分为高风险组或低风险组。 参与者将住院 4 天，在此期间他们将每天接受 ATG 输注。 将在住院前 2 天、整个住院期间以及住院后 14 天给予口服泼尼松，以限制 ATG 的副作用。 住院期间还将给予抗组胺药和对乙酰氨基酚，以减少对 ATG 过敏反应的机会。 出院后，所有参与者将参加每月的研究访问，包括血液采集、疾病症状审查和药物反应评估。 在第 16 周，高风险组的参与者将接受额外的血液采集、骨髓活检以及对疾病进展和 MDS 对日常生活能力的影响的全面评估。 低风险组的参与者将在第 24 周接受这些相同的程序。 所有参与者的随访可能持续长达 2 年。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

54

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
    • Florida
      • Tampa、Florida、美国、33612
        • 招聘中
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
        • 接触：
          • Tera Uliano, RN
          • 电话号码：813-745-1706
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • 招聘中
        • Cleveland Clinic Foundation - Case Western University
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jaroslaw P. Maciejewski, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • 招聘中
        • Penn State University
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Thomas P. Loughran, Jr., MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 符合国际预后评分系统 (IPSS) 低风险、中等 1 风险或中等 2 风险标准的 MDS 诊断。 有关此标准的更多信息可以在协议中找到。
  • 东部肿瘤合作组 (ECOG) 体能状态评分为 0、1 或 2
  • 愿意并能够参加学习访问
  • 愿意在进入研究之前和研究期间使用可接受的避孕方式

排除标准：

  • 任何可能将生存期限制在不到 2 年的严重疾病
  • 任何其他不受控制的状况或疾病。 有关此标准的更多信息可以在协议中找到。
  • 先前的抗淋巴细胞血清疗法（接受来自免疫动物的血清）
  • 增殖性慢性粒单核细胞白血病
  • 由针对癌症或自身免疫性疾病的放射疗法、化学疗法和/或免疫疗法引起的 MDS
  • 以前或现在的癌症。 有关此标准的更多信息可以在协议中找到。
  • 接受任何其他调查代理人
  • 某些异常的实验室值。 有关此标准的更多信息可以在协议中找到。
  • 国家癌症研究所对兔蛋白的 2 级常见毒性标准过敏反应史
  • 可能影响研究参与的精神疾病
  • HIV-1感染
  • 怀孕或哺乳

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：1个
参与者将接受 ATG 治疗
药品：抗胸腺细胞球蛋白 (ATG)
ATG 2.5 mg/kg/day 通过 IV 将给予 4 剂。 每个参与者将只接受一个治疗周期。 每日输注将持续至少 6 小时，并根据需要减慢输注相关症状。
药品：强的松
所有参与者都将在第一次 ATG 治疗前 2 天接受泼尼松（口服 1 mg/kg/天）进行预处理，并在最后一次给药后持续 14 天，以预防血清病

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
骨髓反应和血液学改善
大体时间：在第 16 或 24 周测量
在第 16 或 24 周测量
骨髓细胞遗传学反应
大体时间：在第 16 或 24 周测量
在第 16 或 24 周测量

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Office of Rare Diseases (ORD)

合作者

Rare Diseases Clinical Research Network

调查人员

  • 首席研究员：Alan List, MD、H. Lee Moffitt Cancer Center

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2007年4月1日

初级完成 (预期的)

2010年2月1日

研究完成 (预期的)

2010年2月1日

研究注册日期

首次提交

2007年4月25日

首先提交符合 QC 标准的

2007年4月25日

首次发布 (估计)

2007年4月27日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2009年6月2日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2009年6月1日

最后验证

2009年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • RDCRN 5406

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

骨髓增生异常综合症的临床试验

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者
    招聘中
    罕见病患者登记和自然历史研究 - Sanford 的罕见病协调 (CoRDS)
    线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件
    美国, 澳大利亚

抗胸腺细胞球蛋白 (ATG)的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Zambia

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

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