Az antitimocita globulin hatása myelodysplasiás szindrómában szenvedő felnőtteknél

Az MDS-ben szenvedő betegeknél a csontvelő leállítja az egészséges vérsejtek termelését, és ehelyett rosszul működő, rossz formájú és éretlen vérsejteket termel. Ez vérszegénységhez vezethet a túl kevés egészséges vörösvérsejt miatt, fertőzéshez vezethet a túl kevés egészséges fehérvérsejt miatt, és vérzéshez vezethet a túl kevés egészséges vérlemezkéből. Az MDS pontos oka továbbra is ismeretlen, de a kóros autoimmun aktivitás okozhatja, amelyben az aktivált T-sejtek, a fehérvérsejtek egy fajtája megakadályozzák a normál csontvelő-termelést. Az ATG, az immunfunkciót gátló gyógyszer egyes MDS-ben szenvedő betegeknél helyreállíthatja a normális vértermelést, de nem ismert, hogy ez hogyan történik, és miért nem minden MDS-betegnél. Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy megvizsgálja az ATG hatásait MDS-ben szenvedő felnőtteknél, és meghatározza, hogy mely MDS-ben szenvedő egyének részesülnek leginkább előnyben az ATG-kezelésből.

A betegség súlyossága és valószínűsíthető progressziója alapján a résztvevőket magas vagy alacsony kockázatú csoportokra osztják. A résztvevők 4 napos kórházi kezelés alatt állnak, amely alatt napi ATG infúziót kapnak. Orális prednizont 2 nappal a kórházi kezelés előtt, a kórházi kezelés alatt, majd a kórházi kezelés után 14 napig adnak az ATG mellékhatásainak korlátozása érdekében. A kórházi kezelés során antihisztaminokat és acetaminofent is adnak, hogy csökkentsék az ATG-vel szembeni allergiás reakció esélyét. Az elbocsátás után minden résztvevő havi tanulmányi látogatásokon vesz részt, amelyek magukban foglalják a vérvételt, a betegség tüneteinek áttekintését és a gyógyszeres válasz értékelését. A 16. héten a magas kockázatú csoportba tartozó résztvevők további vérvételen, csontvelő-biopszián, valamint a betegség progressziójának és az MDS mindennapi életképességekre gyakorolt ​​hatásának alapos értékelésén esnek át. Az alacsony kockázatú csoportba tartozó résztvevők ugyanezen az eljárásokon esnek át a 24. héten. A nyomon követés minden résztvevő esetében akár 2 évig is eltarthat.