Efeitos da globulina antitimócita em adultos com síndrome mielodisplásica
Mecanismo e Resposta da Timoglobulina em Pacientes com Síndrome Mielodisplásica (SMD)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Em pessoas com SMD, a medula óssea para de produzir células sanguíneas saudáveis e, em vez disso, produz células sanguíneas malformadas, malformadas e imaturas. Isso pode levar à anemia resultante de poucos glóbulos vermelhos saudáveis, infecção resultante de poucos glóbulos brancos saudáveis e sangramento resultante de poucas plaquetas saudáveis. A causa exata da SMD permanece desconhecida, mas pode ser causada por atividade autoimune anormal na qual as células T ativadas, um tipo de glóbulo branco, impedem a produção normal de medula óssea. ATG, um medicamento que inibe a função imunológica, pode restaurar a produção normal de sangue em algumas pessoas com SMD, mas não se sabe como isso acontece e por que não acontece em todos os pacientes com SMD. O objetivo deste estudo é examinar os efeitos do ATG em adultos com MDS e determinar quais indivíduos com MDS têm maior probabilidade de se beneficiar do tratamento com ATG.
Com base na gravidade da doença e na provável progressão da doença, os participantes serão separados em um grupo de alto risco ou em um grupo de baixo risco. Os participantes serão hospitalizados por um período de 4 dias durante os quais receberão infusões diárias de ATG. A prednisona oral será administrada 2 dias antes da internação, durante toda a internação e depois por 14 dias após a internação para limitar os efeitos colaterais do ATG. Anti-histamínicos e acetaminofeno também serão administrados durante a hospitalização para reduzir as chances de uma reação alérgica ao ATG. Após a alta, todos os participantes participarão de visitas de estudo mensais que incluirão coleta de sangue, revisão dos sintomas da doença e avaliação da resposta à medicação. Na semana 16, os participantes do grupo de alto risco serão submetidos a coleta de sangue adicional, uma biópsia da medula óssea e uma avaliação completa da progressão da doença e dos efeitos da MDS nas habilidades da vida diária. Os participantes do grupo de baixo risco passarão pelos mesmos procedimentos na semana 24. O acompanhamento de todos os participantes pode durar até 2 anos.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Ainda não está recrutando
- UCLA Oncology Center
-
Contato:
- Troy Overfield
- E-mail: toverfield@mednet.ucla.edu
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- Recrutamento
- H. Lee Moffitt Cancer Center
-
Contato:
- Tera Uliano, RN
- Número de telefone: 813-745-1706
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Recrutamento
- Cleveland Clinic Foundation - Case Western University
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Contato:
- Robin Heggeland, RN
- E-mail: heggelr@ccf.org
-
Investigador principal:
- Jaroslaw P. Maciejewski, MD, PhD
-
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Recrutamento
- Penn State University
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Contato:
- Lynn Ruiz
- E-mail: lruiz@psu.edu
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Investigador principal:
- Thomas P. Loughran, Jr., MD
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de SMD que atende aos critérios do Sistema Internacional de Pontuação de Prognóstico (IPSS) para risco baixo, risco intermediário 1 ou risco intermediário 2. Mais informações sobre este critério podem ser encontradas no protocolo.
- Pontuação de status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 ou 2
- Disposto e capaz de participar de visitas de estudo
- Disposto a usar formas aceitáveis de contracepção antes da entrada no estudo e durante o estudo
Critério de exclusão:
- Qualquer doença médica grave que possa limitar a sobrevivência a menos de 2 anos
- Qualquer outra condição ou doença descontrolada. Mais informações sobre este critério podem ser encontradas no protocolo.
- Seroterapia anti-linfócita prévia (soro recebido de animal imunizado)
- Leucemia Mielomonocítica Crônica Proliferativa
- MDS causada por radioterapia, quimioterapia e/ou imunoterapia para doenças cancerígenas ou autoimunes
- Câncer anterior ou atual. Mais informações sobre este critério podem ser encontradas no protocolo.
- Receber quaisquer outros agentes de investigação
- Certos valores laboratoriais anormais. Mais informações sobre este critério podem ser encontradas no protocolo.
- História de uma reação alérgica de critério tóxico comum de grau 2 do National Cancer Institute a proteínas de coelho
- Doença psiquiátrica que pode interferir na participação no estudo
- infecção por HIV-1
- Gravidez ou amamentação
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: 1
Os participantes serão tratados com ATG
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ATG 2,5 mg/kg/dia via IV será administrado em 4 doses.
Cada participante receberá apenas um ciclo de terapia.
A infusão diária será administrada durante pelo menos 6 horas e reduzida conforme necessário para minimizar os sintomas relacionados à infusão.
Todos os participantes serão pré-tratados com prednisona (1 mg/kg/dia via oral) 2 dias antes da primeira ATG e continuando por 14 dias após a dose final para prevenir a doença do soro
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Resposta da medula óssea e melhora hematológica
Prazo: Medido na semana 16 ou 24
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Medido na semana 16 ou 24
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Resposta citogenética da medula óssea
Prazo: Medido na semana 16 ou 24
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Medido na semana 16 ou 24
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Alan List, MD, H. Lee Moffitt Cancer Center
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Kochenderfer JN, Kobayashi S, Wieder ED, Su C, Molldrem JJ. Loss of T-lymphocyte clonal dominance in patients with myelodysplastic syndrome responsive to immunosuppression. Blood. 2002 Nov 15;100(10):3639-45. doi: 10.1182/blood-2002-01-0155. Epub 2002 Jul 5.
- Maciejewski JP, Rivera C, Kook H, Dunn D, Young NS. Relationship between bone marrow failure syndromes and the presence of glycophosphatidyl inositol-anchored protein-deficient clones. Br J Haematol. 2001 Dec;115(4):1015-22. doi: 10.1046/j.1365-2141.2001.03191.x.
- Molldrem JJ, Leifer E, Bahceci E, Saunthararajah Y, Rivera M, Dunbar C, Liu J, Nakamura R, Young NS, Barrett AJ. Antithymocyte globulin for treatment of the bone marrow failure associated with myelodysplastic syndromes. Ann Intern Med. 2002 Aug 6;137(3):156-63. doi: 10.7326/0003-4819-137-3-200208060-00007.
- Komrokji RS, Mailloux AW, Chen DT, Sekeres MA, Paquette R, Fulp WJ, Sugimori C, Paleveda-Pena J, Maciejewski JP, List AF, Epling-Burnette PK. A phase II multicenter rabbit anti-thymocyte globulin trial in patients with myelodysplastic syndromes identifying a novel model for response prediction. Haematologica. 2014 Jul;99(7):1176-83. doi: 10.3324/haematol.2012.083345. Epub 2014 Jan 31.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Neoplasias
- Doença
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Condições pré-cancerosas
- Síndrome
- Síndromes Mielodisplásicas
- Pré-leucemia
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Antiinflamatórios
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Glicocorticóides
- Hormônios
- Hormônios, Substitutos Hormonais e Antagonistas Hormonais
- Agentes Antineoplásicos Hormonais
- Prednisona
- Soro Antilinfócito
Outros números de identificação do estudo
- RDCRN 5406
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