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Efficacité et innocuité de Vivaglobin® chez les patients atteints d'immunodéficience primaire n'ayant jamais été traités

12 juin 2013 mis à jour par: CSL Behring

Une étude multicentrique sur l'efficacité et l'innocuité de Vivaglobin® chez des patients précédemment non traités (PUP) atteints d'immunodéficience primaire (PID)

L'objectif de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de Vivaglobin chez des patients précédemment non traités (PUP) atteints d'immunodéficience primaire (PID) sur une période d'observation de 25 semaines. L'objectif est d'étudier si les PUP répondront au traitement par immunoglobuline sous-cutanée (SCIG) avec des niveaux résiduels adéquats sans avoir d'abord reçu des immunoglobulines par voie intraveineuse en démontrant que 100 mg d'immunoglobuline G/kg de poids corporel (IgG/kg pc) administré pendant 5 jours consécutifs (c'est à dire. résultant en une dose totale de 500 mg d'IgG/kg pc) entraîne une augmentation des IgG à ≥ 5 g/L le jour 12 après le début du traitement SCIG.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

18

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Leipzig, Allemagne, 04129
        • Contact CSL Behring for facility details
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Contact CSL Behring for facility details
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • Contact CSL Behring for facility details
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28007
        • Contact CSL Behring for facility details
  • Italie
      • Brescia, Italie, 25123
        • Contact CSL Behring for facility details
      • Roma, Italie, 00186
        • Contact CSL Behring for facility details

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 70 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Consentement éclairé écrit, adapté à l'âge
  • Homme ou femme de 1 à 70 ans
  • Diagnostic du déficit immunitaire humoral primaire
  • Aucun traitement antérieur de substitution d'immunoglobuline
  • Taux d'IgG < 5 g/L au dépistage
  • Les femmes en âge de procréer doivent utiliser une contraception médicalement approuvée et doivent avoir un test de grossesse urinaire négatif lors du dépistage

Critères d'exclusion clés :

  • Preuve d'une infection grave entre le dépistage et le premier traitement
  • Troubles hémorragiques nécessitant des traitements médicaux
  • Tout trouble médical provoquant des troubles immunitaires secondaires, une neutropénie auto-immune ou un défaut cliniquement significatif de l'immunité à médiation cellulaire
  • Toute condition susceptible d'interférer avec l'évaluation du médicament à l'étude ou la conduite satisfaisante de l'essai

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Vivaglobine
Vivaglobine : formulation liquide à 16 % (160 mg/mL) d'IgG humaines pour utilisation sous-cutanée. Dose de charge : 100 mg/kg pendant 5 jours consécutifs ; dose d'entretien : 100 mg/kg 1 à 2 fois par semaine pendant 24 semaines.
Médicament: Vivaglobine
Immunoglobuline humaine normale G (IgG) pour usage sous-cutané (SC).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Proportion de patients atteignant des taux d'immunoglobuline G (IgG) ≥ 5 g/L au jour 12
Délai: Le jour 12
Le jour 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de patients atteignant des taux d'IgG ≥ 5 g/L au jour 19
Délai: Le jour 19
Le jour 19
Proportion de patients atteignant des taux d'IgG ≥ 5 g/L au jour 26
Délai: Le jour 26
Le jour 26
Augmentation des IgG (changement par rapport à la ligne de base) au jour 12
Délai: De la ligne de base au jour 12
De la ligne de base au jour 12
Taux global d'infections
Délai: Pendant la durée de l'étude, jusqu'à environ 25 semaines

Taux annualisé de toute infection. Le taux annualisé était basé sur le nombre total d'infections et le nombre total de jours d'étude de patients pour tous les patients de la population d'analyse spécifiée et ajusté à 365 jours.

Les infections ont été classées comme tous les EI avec la classe de systèmes d'organes « infections et infestations ».
Pendant la durée de l'étude, jusqu'à environ 25 semaines
Niveaux résiduels totaux d'IgG sériques au jour 12
Délai: Le jour 12
Le jour 12
Niveaux résiduels totaux d'IgG sériques à la semaine 25
Délai: À la semaine 25
À la semaine 25
Concentrations sériques d'IgG spécifiques contre le cytomégalovirus, le tétanos et la rougeole au jour 12
Délai: Le jour 12
Le jour 12
Concentrations sériques d'IgG spécifiques contre le cytomégalovirus, le tétanos et la rougeole à la semaine 25
Délai: À la semaine 25
À la semaine 25
Concentrations sériques d'IgG spécifiques contre H. Influenzae Type B et S. Pneumoniae au jour 12
Délai: Le jour 12
Le jour 12
Concentrations sériques d'IgG spécifiques contre H. Influenzae Type B et S. Pneumoniae à la semaine 25
Délai: À la semaine 25
À la semaine 25
Utilisation d'antibiotiques pour la prophylaxie et le traitement des infections
Délai: Pendant la durée de l'étude, jusqu'à environ 25 semaines
Nombre de malades. Les médicaments ont été classés comme antibiotiques selon le code anatomique thérapeutique chimique.
Pendant la durée de l'étude, jusqu'à environ 25 semaines
Qualité de vie mesurée par l'enquête sur la santé Adapted Short Form-36 (SF-36 ; âge ≥ 14 ans)
Délai: À la fin de l'étude, environ la semaine 25
Le SF-36 est un questionnaire de 36 points qui mesure les concepts de santé génériques qui sont pertinents selon l'âge, la maladie et les groupes de traitement. Les questions sont regroupées en huit domaines : fonctionnement physique, rôle physique, douleur corporelle, santé générale, vitalité, fonctionnement social, rôle émotionnel et santé mentale. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant un meilleur état de santé.
À la fin de l'étude, environ la semaine 25
Qualité de vie mesurée par le formulaire Parent Form-50 du questionnaire sur la santé de l'enfant (CHQ-PF50 ; âge ≤ 13 ans)
Délai: À la fin de l'étude, environ la semaine 25
Le CHQ-PF50 est un questionnaire de 50 items qui mesure les concepts génériques de santé et convient aux patients de moins de 14 ans. Les questions sont regroupées en 15 domaines : santé globale, fonctionnement physique, rôle/limitations sociales - émotionnelles/comportementales, rôle/limitations sociales - physique, douleur corporelle, comportement, comportement global, santé mentale, estime de soi, perceptions générales de la santé, changement de santé, impact parental - émotionnel, impact parental - temps, activités familiales et cohésion familiale. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant un meilleur état de santé.
À la fin de l'étude, environ la semaine 25
Nombre de patients présentant des événements indésirables (EI) par gravité et lien
Délai: Pendant la durée de l'étude, jusqu'à environ 25 semaines

EI léger : n'a pas interféré avec les activités ; EI modéré : Interfère quelque peu avec les activités de routine ; EI sévère : impossible d'effectuer les activités de routine.

Non lié : expliqué par des facteurs n'impliquant pas le médicament, pas de relation temporelle ; Peut-être lié : s'est produit dans un délai raisonnable après l'administration, peut également s'expliquer par une maladie concomitante ou d'autres médicaments ; Probablement lié : relation temporelle impérieuse, ne pouvant être expliquée maladie concomitante/autres médicaments ; EI connexe : relation temporelle convaincante, réponse connue/suspectée au médicament confirmée par une amélioration à l'arrêt.
Pendant la durée de l'étude, jusqu'à environ 25 semaines
Taux d'EI par gravité et lien
Délai: Pendant la durée de l'étude, jusqu'à environ 25 semaines

Le taux était le nombre d'EI par rapport au nombre de perfusions administrées.

EI léger : n'a pas interféré avec les activités ; EI modéré : Interfère quelque peu avec les activités de routine ; EI sévère : impossible d'effectuer les activités de routine.

Non lié : expliqué par des facteurs n'impliquant pas le médicament, pas de relation temporelle ; Peut-être lié : s'est produit dans un délai raisonnable après l'administration, peut également s'expliquer par une maladie concomitante ou d'autres médicaments ; Probablement lié : relation temporelle impérieuse, ne pouvant être expliquée maladie concomitante/autres médicaments ; EI connexe : relation temporelle convaincante, réponse connue/suspectée au médicament confirmée par une amélioration à l'arrêt.
Pendant la durée de l'étude, jusqu'à environ 25 semaines
Nombre de patients présentant des réactions locales par gravité et lien
Délai: Pendant la durée de l'étude, jusqu'à environ 25 semaines

Les réactions locales comprenaient : érythème au site d'injection, douleur au site d'injection, prurit au site d'injection, éruption cutanée au site d'injection, réaction au site d'injection, gonflement au site d'injection, ecchymose au site d'injection, érythème au site d'injection, irritation au site d'injection, prurit au site d'injection, gonflement au site d'injection, œdème périphérique , sensibilité, érythème, prurit et gonflement de la peau.

EI léger : n'a pas interféré avec les activités ; EI modéré : Interfère quelque peu avec les activités de routine ; EI sévère : impossible d'effectuer les activités de routine.

Non lié : expliqué par des facteurs n'impliquant pas le médicament, pas de relation temporelle ; Peut-être lié : s'est produit dans un délai raisonnable après l'administration, peut également s'expliquer par une maladie concomitante ou d'autres médicaments ; Probablement lié : relation temporelle impérieuse, ne pouvant être expliquée maladie concomitante/autres médicaments ; EI connexe : relation temporelle convaincante, réponse connue/suspectée au médicament confirmée par une amélioration à l'arrêt.
Pendant la durée de l'étude, jusqu'à environ 25 semaines
Taux de réactions locales par gravité et lien
Délai: Pendant la durée de l'étude, jusqu'à environ 25 semaines

Le taux était le nombre de réactions locales par rapport au nombre de perfusions administrées.

Les réactions locales comprenaient :

  • site de perfusion : érythème, douleur, prurit, rash, réaction, gonflement ;
  • site d'injection : ecchymose, érythème, irritation, prurit, gonflement ;
  • œdème périphérique ;
  • tendresse;
  • érythème;
  • prurit; et
  • gonflement de la peau.

EI léger : n'a pas interféré avec les activités ; EI modéré : Interfère quelque peu avec les activités de routine ; EI sévère : impossible d'effectuer les activités de routine.

Non lié : expliqué par des facteurs n'impliquant pas le médicament, pas de relation temporelle ; Peut-être lié : s'est produit dans un délai raisonnable après l'administration, peut également s'expliquer par une maladie concomitante ou d'autres médicaments ; Probablement lié : relation temporelle impérieuse, ne pouvant être expliquée maladie concomitante/autres médicaments ; EI connexe : relation temporelle convaincante, réponse connue/suspectée au médicament confirmée par une amélioration à l'arrêt.
Pendant la durée de l'étude, jusqu'à environ 25 semaines
Nombre de patients présentant des modifications cliniquement pertinentes des paramètres de laboratoire de routine
Délai: Aux semaines 12 et 25
Les paramètres de laboratoire comprenaient l'hématologie, la chimie sérique et les paramètres d'analyse d'urine, et ont été évalués lors du dépistage, à la semaine 12 (hématologie et chimie sérique) et à la visite de fin (environ la semaine 25).
Aux semaines 12 et 25
Nombre de patients présentant des modifications cliniquement pertinentes des signes vitaux
Délai: Lors de la visite de dépistage, avant et après les perfusions (jours 1 à 5) et lors de la visite de fin (semaine 25)
Les signes vitaux comprenaient la fréquence cardiaque, la pression artérielle systolique, la pression artérielle diastolique et la température corporelle.
Lors de la visite de dépistage, avant et après les perfusions (jours 1 à 5) et lors de la visite de fin (semaine 25)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

CSL Behring

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Michael Borte, MD, Klinik für Kinder-und Jugendmedizin am Städtischen Klinikum St. Georg, Leipzig, Germany

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2007

Achèvement primaire (Réel)

1 octobre 2008

Achèvement de l'étude (Réel)

1 octobre 2008

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 août 2007

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 août 2007

Première publication (Estimation)

24 août 2007

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

20 juin 2013

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 juin 2013

Dernière vérification

1 juin 2013

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ZLB06_005CR
  • 1461 (Autre identifiant: CSL Behring)
  • 2006-006522-25 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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