Efficacia e sicurezza di Vivaglobin® in pazienti precedentemente non trattati con immunodeficienza primaria
Uno studio multicentrico sull'efficacia e la sicurezza di Vivaglobin® in pazienti precedentemente non trattati (PUP) con immunodeficienza primaria (PID)
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- Contact CSL Behring for facility details
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
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Leipzig, Germania, 04129
- Contact CSL Behring for facility details
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Brescia, Italia, 25123
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Roma, Italia, 00186
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Madrid, Spagna, 28007
- Contact CSL Behring for facility details
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Consenso informato scritto, adattato all'età
- Maschio o femmina di età compresa tra 1 e 70 anni
- Diagnosi di immunodeficienza umorale primaria
- Nessuna precedente terapia sostitutiva con immunoglobuline
- Livello di IgG <5 g/L allo screening
- Le donne in età fertile devono usare contraccettivi approvati dal medico e devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo allo screening
Criteri chiave di esclusione:
- Evidenza di infezione grave tra lo screening e il primo trattamento
- Disturbi della coagulazione che richiedono trattamenti medici
- Qualsiasi disturbo medico che causa disordini immunitari secondari, neutropenia autoimmune o un difetto clinicamente significativo nell'immunità cellulo-mediata
- Qualsiasi condizione che possa interferire con la valutazione del farmaco oggetto dello studio o con una condotta soddisfacente della sperimentazione
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Vivaglobina
Vivaglobin: formulazione liquida al 16% (160 mg/mL) di IgG umane per uso SC.
Dose di carico: 100 mg/kg per 5 giorni consecutivi; dose di mantenimento: 100 mg/kg da 1 a 2 volte a settimana per 24 settimane.
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Immunoglobulina umana normale G (IgG) per uso sottocutaneo (SC).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Percentuale di pazienti che hanno raggiunto livelli di immunoglobulina G (IgG) ≥ 5 g/L il giorno 12
Lasso di tempo: Il giorno 12
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Il giorno 12
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuale di pazienti che hanno raggiunto livelli di IgG ≥ 5 g/L il giorno 19
Lasso di tempo: Il giorno 19
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Il giorno 19
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Percentuale di pazienti che hanno raggiunto livelli di IgG ≥ 5 g/L il giorno 26
Lasso di tempo: Il giorno 26
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Il giorno 26
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Aumento delle IgG (variazione rispetto al basale) il giorno 12
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 12
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Dal basale al giorno 12
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Tasso complessivo di infezioni
Lasso di tempo: Per la durata dello studio, fino a circa 25 settimane
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Tasso annualizzato di qualsiasi infezione. Il tasso annualizzato era basato sul numero totale di infezioni e sul numero totale di giorni di studio dei pazienti per tutti i pazienti nella popolazione di analisi specificata e aggiustato a 365 giorni. Le infezioni sono state classificate come tutti gli eventi avversi con la classificazione per sistemi e organi "infezioni e infestazioni". |
Per la durata dello studio, fino a circa 25 settimane
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Livelli minimi totali di IgG sieriche al giorno 12
Lasso di tempo: Il giorno 12
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Il giorno 12
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Livelli minimi totali di IgG nel siero alla settimana 25
Lasso di tempo: Alla settimana 25
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Alla settimana 25
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Concentrazioni sieriche di IgG specifiche contro citomegalovirus, tetano e morbillo il giorno 12
Lasso di tempo: Il giorno 12
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Il giorno 12
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Concentrazioni sieriche di IgG specifiche contro citomegalovirus, tetano e morbillo alla settimana 25
Lasso di tempo: Alla settimana 25
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Alla settimana 25
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Concentrazioni sieriche di IgG specifiche contro H. Influenzae di tipo B e S. Pneumoniae al giorno 12
Lasso di tempo: Il giorno 12
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Il giorno 12
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Concentrazioni sieriche di IgG specifiche contro H. Influenzae di tipo B e S. Pneumoniae alla settimana 25
Lasso di tempo: Alla settimana 25
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Alla settimana 25
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Uso di antibiotici per la profilassi e il trattamento delle infezioni
Lasso di tempo: Per la durata dello studio, fino a circa 25 settimane
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Numero di pazienti.
I farmaci sono stati classificati come antibiotici secondo il codice chimico terapeutico anatomico.
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Per la durata dello studio, fino a circa 25 settimane
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Qualità della vita misurata dall'indagine sanitaria Adapted Short Form-36 (SF-36; età ≥ 14 anni)
Lasso di tempo: Al termine dello studio, approssimativamente alla settimana 25
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L'SF-36 è un questionario di 36 voci che misura i concetti di salute generici rilevanti per età, malattia e gruppi di trattamento.
Le domande sono raggruppate in otto domini: funzionamento fisico, ruolo fisico, dolore corporeo, salute generale, vitalità, funzionamento sociale, ruolo emotivo e salute mentale.
I punteggi vanno da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano uno stato di salute migliore.
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Al termine dello studio, approssimativamente alla settimana 25
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Qualità della vita misurata dal Child Health Questionnaire Parent Form-50 (CHQ-PF50; Età ≤ 13 anni)
Lasso di tempo: Al termine dello studio, approssimativamente alla settimana 25
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Il CHQ-PF50 è un questionario di 50 voci che misura concetti di salute generici ed è adatto a pazienti di età inferiore ai 14 anni.
Le domande sono raggruppate in 15 domini: salute globale, funzionamento fisico, limitazioni di ruolo/sociali - emotive/comportamentali, limitazioni di ruolo/sociali - fisiche, dolore corporeo, comportamento, comportamento globale, salute mentale, autostima, percezioni generali sulla salute, cambiamento di salute, impatto genitoriale - emotivo, impatto genitoriale - tempo, attività familiari e coesione familiare.
I punteggi vanno da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano uno stato di salute migliore.
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Al termine dello studio, approssimativamente alla settimana 25
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Numero di pazienti con eventi avversi (EA) per gravità e correlazione
Lasso di tempo: Per la durata dello studio, fino a circa 25 settimane
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AE lieve: non ha interferito con le attività; AE moderato: ha interferito in qualche modo con le attività di routine; AE grave: impossibile eseguire le attività di routine. Non correlato: spiegato da fattori che non coinvolgono la droga, nessuna relazione temporale; Possibilmente correlato: si è verificato entro un tempo ragionevole dalla somministrazione, potrebbe anche essere spiegato da una malattia concomitante o da altri farmaci; Probabilmente correlato: relazione temporale convincente, non può essere spiegata la presenza di una malattia concomitante/altri farmaci; AE correlato: relazione temporale convincente, risposta nota/sospetta al farmaco confermata dal miglioramento all'interruzione. |
Per la durata dello studio, fino a circa 25 settimane
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Tasso di eventi avversi per gravità e correlazione
Lasso di tempo: Per la durata dello studio, fino a circa 25 settimane
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Il tasso era il numero di eventi avversi rispetto al numero di infusioni somministrate. AE lieve: non ha interferito con le attività; AE moderato: ha interferito in qualche modo con le attività di routine; AE grave: impossibile eseguire le attività di routine. Non correlato: spiegato da fattori che non coinvolgono la droga, nessuna relazione temporale; Possibilmente correlato: si è verificato entro un tempo ragionevole dalla somministrazione, potrebbe anche essere spiegato da una malattia concomitante o da altri farmaci; Probabilmente correlato: relazione temporale convincente, non può essere spiegata la presenza di una malattia concomitante/altri farmaci; AE correlato: relazione temporale convincente, risposta nota/sospetta al farmaco confermata dal miglioramento all'interruzione. |
Per la durata dello studio, fino a circa 25 settimane
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Numero di pazienti con reazioni locali per gravità e correlazione
Lasso di tempo: Per la durata dello studio, fino a circa 25 settimane
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Le reazioni locali includevano: eritema in sede di infusione, dolore in sede di infusione, prurito in sede di infusione, eruzione cutanea in sede di infusione, reazione in sede di infusione, gonfiore in sede di infusione, lividi in sede di iniezione, eritema in sede di iniezione, irritazione in sede di iniezione, prurito in sede di iniezione, tumefazione in sede di iniezione, edema periferico , dolorabilità, eritema, prurito e gonfiore della pelle. AE lieve: non ha interferito con le attività; AE moderato: ha interferito in qualche modo con le attività di routine; AE grave: impossibile eseguire le attività di routine. Non correlato: spiegato da fattori che non coinvolgono la droga, nessuna relazione temporale; Possibilmente correlato: si è verificato entro un tempo ragionevole dalla somministrazione, potrebbe anche essere spiegato da una malattia concomitante o da altri farmaci; Probabilmente correlato: relazione temporale convincente, non può essere spiegata la presenza di una malattia concomitante/altri farmaci; AE correlato: relazione temporale convincente, risposta nota/sospetta al farmaco confermata dal miglioramento all'interruzione. |
Per la durata dello studio, fino a circa 25 settimane
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Tasso di reazioni locali per gravità e correlazione
Lasso di tempo: Per la durata dello studio, fino a circa 25 settimane
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Il tasso era il numero di reazioni locali rispetto al numero di infusioni somministrate. Le reazioni locali includevano:
AE lieve: non ha interferito con le attività; AE moderato: ha interferito in qualche modo con le attività di routine; AE grave: impossibile eseguire le attività di routine. Non correlato: spiegato da fattori che non coinvolgono la droga, nessuna relazione temporale; Possibilmente correlato: si è verificato entro un tempo ragionevole dalla somministrazione, potrebbe anche essere spiegato da una malattia concomitante o da altri farmaci; Probabilmente correlato: relazione temporale convincente, non può essere spiegata la presenza di una malattia concomitante/altri farmaci; AE correlato: relazione temporale convincente, risposta nota/sospetta al farmaco confermata dal miglioramento all'interruzione. |
Per la durata dello studio, fino a circa 25 settimane
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Numero di pazienti con cambiamenti clinicamente rilevanti nei parametri di laboratorio di routine
Lasso di tempo: Alle settimane 12 e 25
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I parametri di laboratorio includevano ematologia, chimica del siero e parametri di analisi delle urine e sono stati valutati allo screening, alla settimana 12 (ematologia e chimica del siero) e alla visita di completamento (approssimativamente alla settimana 25).
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Alle settimane 12 e 25
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Numero di pazienti con alterazioni clinicamente rilevanti dei segni vitali
Lasso di tempo: Alla visita di screening, prima e dopo le infusioni (giorni da 1 a 5) e alla visita di completamento (settimana 25)
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I segni vitali includevano frequenza cardiaca, pressione arteriosa sistolica, pressione arteriosa diastolica e temperatura corporea.
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Alla visita di screening, prima e dopo le infusioni (giorni da 1 a 5) e alla visita di completamento (settimana 25)
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Michael Borte, MD, Klinik für Kinder-und Jugendmedizin am Städtischen Klinikum St. Georg, Leipzig, Germany
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ZLB06_005CR
- 1461 (Altro identificatore: CSL Behring)
- 2006-006522-25 (Numero EudraCT)
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