Eficácia e Segurança de Vivaglobin® em Pacientes com Imunodeficiência Primária Não Tratados Anteriormente
Um estudo multicêntrico sobre a eficácia e segurança de Vivaglobin® em pacientes previamente não tratados (PUPs) com imunodeficiência primária (PID)
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
-
Leipzig, Alemanha, 04129
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canadá, H3H 1P3
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
-
-
-
Madrid, Espanha, 28007
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
-
-
-
Brescia, Itália, 25123
- Contact CSL Behring for facility details
-
Roma, Itália, 00186
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Consentimento informado por escrito, adaptado à idade
- Homem ou mulher de 1 a 70 anos
- Diagnóstico de imunodeficiência humoral primária
- Sem terapia de substituição de imunoglobulina prévia
- Nível de IgG <5 g/L na triagem
- As mulheres com potencial para engravidar devem usar métodos contraceptivos medicamente aprovados e devem ter um teste de gravidez de urina negativo na triagem
Principais Critérios de Exclusão:
- Evidência de infecção grave entre a triagem e o primeiro tratamento
- Distúrbios hemorrágicos que requerem tratamentos médicos
- Qualquer distúrbio médico que cause distúrbios imunológicos secundários, neutropenia autoimune ou um defeito clinicamente significativo na imunidade mediada por células
- Qualquer condição que possa interferir na avaliação do medicamento do estudo ou na condução satisfatória do estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Vivaglobina
Vivaglobin: formulação líquida a 16% (160 mg/mL) de IgG humana para uso SC.
Dose de ataque: 100 mg/kg por 5 dias consecutivos; dose de manutenção: 100 mg/kg 1 a 2 vezes por semana durante 24 semanas.
|
Imunoglobulina humana normal G (IgG) para uso subcutâneo (SC).
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Proporção de pacientes que atingiram níveis de imunoglobulina G (IgG) ≥ 5 g/L no dia 12
Prazo: No dia 12
|
No dia 12
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Proporção de pacientes que atingiram níveis de IgG ≥ 5 g/L no dia 19
Prazo: No dia 19
|
No dia 19
|
|
|
Proporção de pacientes que atingiram níveis de IgG ≥ 5 g/L no dia 26
Prazo: No dia 26
|
No dia 26
|
|
|
Aumento de IgG (alteração da linha de base) no dia 12
Prazo: Linha de base até o dia 12
|
Linha de base até o dia 12
|
|
|
Taxa geral de infecções
Prazo: Durante a duração do estudo, até aproximadamente 25 semanas
|
Taxa anualizada de qualquer infecção. A taxa anualizada foi baseada no número total de infecções e no número total de dias de estudo do paciente para todos os pacientes na população de análise especificada e ajustada para 365 dias. As infecções foram classificadas como todos os EAs com a classe de sistema de órgãos "infecções e infestações". |
Durante a duração do estudo, até aproximadamente 25 semanas
|
|
Níveis mínimos totais de IgG no soro no dia 12
Prazo: No dia 12
|
No dia 12
|
|
|
Níveis mínimos totais de IgG no soro na semana 25
Prazo: Na semana 25
|
Na semana 25
|
|
|
Concentrações séricas de IgGs específicas contra citomegalovírus, tétano e sarampo no dia 12
Prazo: No dia 12
|
No dia 12
|
|
|
Concentrações séricas de IgGs específicas contra citomegalovírus, tétano e sarampo na semana 25
Prazo: Na semana 25
|
Na semana 25
|
|
|
Concentrações séricas de IgGs específicas contra H. Influenzae tipo B e S. pneumoniae no dia 12
Prazo: No dia 12
|
No dia 12
|
|
|
Concentrações Séricas de IgGs Específicos Contra H. Influenzae Tipo B e S. Pneumoniae na Semana 25
Prazo: Na semana 25
|
Na semana 25
|
|
|
Uso de antibióticos para profilaxia e tratamento de infecções
Prazo: Durante a duração do estudo, até aproximadamente 25 semanas
|
Número de pacientes.
Os medicamentos foram classificados como antibióticos de acordo com o código anatômico terapêutico químico.
|
Durante a duração do estudo, até aproximadamente 25 semanas
|
|
Qualidade de vida medida pela Pesquisa de Saúde Adaptada Short Form-36 (SF-36; Idade ≥ 14 anos)
Prazo: Na conclusão do estudo, aproximadamente na semana 25
|
O SF-36 é um questionário de 36 itens que mede conceitos genéricos de saúde relevantes para idades, doenças e grupos de tratamento.
As perguntas são agrupadas em oito domínios: funcionamento físico, papel físico, dor corporal, saúde geral, vitalidade, funcionamento social, papel emocional e saúde mental.
As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando um melhor estado de saúde.
|
Na conclusão do estudo, aproximadamente na semana 25
|
|
Qualidade de vida medida pelo Questionário de Saúde da Criança Formulário-50 para pais (CHQ-PF50; Idade ≤ 13 anos)
Prazo: Na conclusão do estudo, aproximadamente na semana 25
|
O CHQ-PF50 é um questionário de 50 itens que mede conceitos genéricos de saúde e é adequado para pacientes com menos de 14 anos de idade.
As perguntas são agrupadas em 15 domínios: saúde global, funcionamento físico, papel/limitações sociais - emocional/comportamental, papel/limitações sociais - físico, dor corporal, comportamento, comportamento global, saúde mental, auto-estima, percepções gerais de saúde, mudança na saúde, impacto parental - emocional, impacto parental - tempo, atividades familiares e coesão familiar.
As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando um melhor estado de saúde.
|
Na conclusão do estudo, aproximadamente na semana 25
|
|
Número de pacientes com eventos adversos (EAs) por gravidade e relação
Prazo: Durante a duração do estudo, até aproximadamente 25 semanas
|
EA leve: Não interferiu nas atividades; EA moderado: interferiu um pouco nas atividades de rotina; EA grave: Impossibilidade de realizar atividades rotineiras. Não relacionado: Explicado por fatores que não envolvem a droga, sem relação temporal; Possivelmente relacionado: Ocorreu dentro de um tempo razoável de administração, também pode ser explicado por doença concomitante ou outras drogas; Provavelmente relacionado: Relação temporal convincente, não pode ser explicada doença concomitante/outras drogas; EA relacionado: Relação temporal convincente, resposta conhecida/suspeita ao medicamento confirmada por melhora ao parar. |
Durante a duração do estudo, até aproximadamente 25 semanas
|
|
Taxa de EAs por gravidade e parentesco
Prazo: Durante a duração do estudo, até aproximadamente 25 semanas
|
A taxa foi o número de EAs sobre o número de infusões administradas. EA leve: Não interferiu nas atividades; EA moderado: interferiu um pouco nas atividades de rotina; EA grave: Impossibilidade de realizar atividades rotineiras. Não relacionado: Explicado por fatores que não envolvem a droga, sem relação temporal; Possivelmente relacionado: Ocorreu dentro de um tempo razoável de administração, também pode ser explicado por doença concomitante ou outras drogas; Provavelmente relacionado: Relação temporal convincente, não pode ser explicada doença concomitante/outras drogas; EA relacionado: Relação temporal convincente, resposta conhecida/suspeita ao medicamento confirmada por melhora ao parar. |
Durante a duração do estudo, até aproximadamente 25 semanas
|
|
Número de pacientes com reações locais por gravidade e parentesco
Prazo: Durante a duração do estudo, até aproximadamente 25 semanas
|
As reações locais incluíram: eritema no local da infusão, dor no local da infusão, prurido no local da infusão, erupção cutânea no local da infusão, reação no local da infusão, inchaço no local da infusão, hematomas no local da injeção, eritema no local da injeção, irritação no local da injeção, prurido no local da injeção, inchaço no local da injeção, edema periférico , sensibilidade, eritema, prurido e inchaço da pele. EA leve: Não interferiu nas atividades; EA moderado: interferiu um pouco nas atividades de rotina; EA grave: Impossibilidade de realizar atividades rotineiras. Não relacionado: Explicado por fatores que não envolvem a droga, sem relação temporal; Possivelmente relacionado: Ocorreu dentro de um tempo razoável de administração, também pode ser explicado por doença concomitante ou outras drogas; Provavelmente relacionado: Relação temporal convincente, não pode ser explicada doença concomitante/outras drogas; EA relacionado: Relação temporal convincente, resposta conhecida/suspeita ao medicamento confirmada por melhora ao parar. |
Durante a duração do estudo, até aproximadamente 25 semanas
|
|
Taxa de reações locais por gravidade e parentesco
Prazo: Durante a duração do estudo, até aproximadamente 25 semanas
|
A taxa foi o número de reações locais sobre o número de infusões administradas. As reações locais incluíram:
EA leve: Não interferiu nas atividades; EA moderado: interferiu um pouco nas atividades de rotina; EA grave: Impossibilidade de realizar atividades rotineiras. Não relacionado: Explicado por fatores que não envolvem a droga, sem relação temporal; Possivelmente relacionado: Ocorreu dentro de um tempo razoável de administração, também pode ser explicado por doença concomitante ou outras drogas; Provavelmente relacionado: Relação temporal convincente, não pode ser explicada doença concomitante/outras drogas; EA relacionado: Relação temporal convincente, resposta conhecida/suspeita ao medicamento confirmada por melhora ao parar. |
Durante a duração do estudo, até aproximadamente 25 semanas
|
|
Número de pacientes com alterações clinicamente relevantes nos parâmetros laboratoriais de rotina
Prazo: Nas semanas 12 e 25
|
Os parâmetros laboratoriais incluíram hematologia, química sérica e parâmetros de urinálise, e foram avaliados na triagem, Semana 12 (hematologia e química sérica) e na visita final (aproximadamente na Semana 25).
|
Nas semanas 12 e 25
|
|
Número de pacientes com alterações clinicamente relevantes nos sinais vitais
Prazo: Na visita de triagem, antes e depois das infusões (dias 1 a 5) e na visita final (semana 25)
|
Os sinais vitais incluíram frequência cardíaca, pressão arterial sistólica, pressão arterial diastólica e temperatura corporal.
|
Na visita de triagem, antes e depois das infusões (dias 1 a 5) e na visita final (semana 25)
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Michael Borte, MD, Klinik für Kinder-und Jugendmedizin am Städtischen Klinikum St. Georg, Leipzig, Germany
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ZLB06_005CR
- 1461 (Outro identificador: CSL Behring)
- 2006-006522-25 (Número EudraCT)
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .