Skuteczność i bezpieczeństwo preparatu Vivaglobin® u wcześniej nieleczonych pacjentów z pierwotnym niedoborem odporności
Wieloośrodkowe badanie skuteczności i bezpieczeństwa preparatu Vivaglobin® u wcześniej nieleczonych pacjentów z pierwotnym niedoborem odporności (PID)
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28007
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
-
-
-
Leipzig, Niemcy, 04129
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
-
-
-
Brescia, Włochy, 25123
- Contact CSL Behring for facility details
-
Roma, Włochy, 00186
- Contact CSL Behring for facility details
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Pisemna świadoma zgoda, dostosowana do wieku
- Mężczyzna lub kobieta w wieku od 1 do 70 lat
- Rozpoznanie pierwotnego humoralnego niedoboru odporności
- Brak wcześniejszej terapii substytucyjnej immunoglobulinami
- Poziom IgG <5 g/l podczas badania przesiewowego
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować antykoncepcję zatwierdzoną medycznie i muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas badania przesiewowego
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Dowody na poważną infekcję między badaniem przesiewowym a pierwszym leczeniem
- Zaburzenia krwawienia wymagające leczenia
- Jakiekolwiek zaburzenie medyczne powodujące wtórne zaburzenia immunologiczne, neutropenię autoimmunologiczną lub klinicznie istotny defekt odporności komórkowej
- Każdy stan, który może zakłócać ocenę badanego leku lub zadowalające przeprowadzenie badania
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Vivaglobina
Vivaglobin: 16% (160 mg/ml) płynna postać ludzkiej IgG do stosowania podskórnego.
Dawka nasycająca: 100 mg/kg przez 5 kolejnych dni; dawka podtrzymująca: 100 mg/kg 1 do 2 razy w tygodniu przez 24 tygodnie.
|
Immunoglobulina ludzka normalna G (IgG) do podania podskórnego (sc.).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek pacjentów osiągających poziom immunoglobuliny G (IgG) ≥ 5 g/l w dniu 12.
Ramy czasowe: W dniu 12
|
W dniu 12
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów osiągających poziom IgG ≥ 5 g/l w dniu 19
Ramy czasowe: W dniu 19
|
W dniu 19
|
|
|
Odsetek pacjentów osiągających poziom IgG ≥ 5 g/l w dniu 26
Ramy czasowe: W dniu 26
|
W dniu 26
|
|
|
Wzrost IgG (zmiana od wartości wyjściowej) w dniu 12
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 12
|
Linia bazowa do dnia 12
|
|
|
Ogólny wskaźnik infekcji
Ramy czasowe: Na czas trwania badania, do około 25 tygodni
|
Roczna stopa jakiejkolwiek infekcji. Stawka roczna została oparta na całkowitej liczbie infekcji i całkowitej liczbie dni badania pacjentów dla wszystkich pacjentów w określonej populacji analizy i dostosowana do 365 dni. Zakażenia zostały sklasyfikowane jako wszystkie zdarzenia niepożądane z klasyfikacją układów i narządów „zakażenia i zarażenia pasożytnicze”. |
Na czas trwania badania, do około 25 tygodni
|
|
Całkowite minimalne poziomy IgG w surowicy w dniu 12
Ramy czasowe: W dniu 12
|
W dniu 12
|
|
|
Całkowite minimalne poziomy IgG w surowicy w 25. tygodniu
Ramy czasowe: W 25. tygodniu
|
W 25. tygodniu
|
|
|
Stężenia w surowicy swoistych IgG przeciwko wirusowi cytomegalii, tężcowi i odrze w dniu 12
Ramy czasowe: W dniu 12
|
W dniu 12
|
|
|
Stężenia w surowicy swoistych IgG przeciwko wirusowi cytomegalii, tężcowi i odrze w 25. tygodniu
Ramy czasowe: W 25. tygodniu
|
W 25. tygodniu
|
|
|
Stężenia w surowicy swoistych IgG przeciwko H. Influenzae typu B i S. Pneumoniae w dniu 12
Ramy czasowe: W dniu 12
|
W dniu 12
|
|
|
Stężenia w surowicy swoistych IgG przeciwko H. Influenzae typu B i S. Pneumoniae w 25. tygodniu
Ramy czasowe: W 25. tygodniu
|
W 25. tygodniu
|
|
|
Stosowanie antybiotyków w profilaktyce i leczeniu zakażeń
Ramy czasowe: Na czas trwania badania, do około 25 tygodni
|
Liczba pacjentów.
Leki zostały sklasyfikowane jako antybiotyki zgodnie z kodem anatomiczno-terapeutycznym.
|
Na czas trwania badania, do około 25 tygodni
|
|
Jakość życia mierzona za pomocą skróconej ankiety dotyczącej stanu zdrowia 36 (SF-36; wiek ≥ 14 lat)
Ramy czasowe: Po zakończeniu badania, około 25. tygodnia
|
SF-36 to kwestionariusz składający się z 36 pozycji, który mierzy ogólne koncepcje zdrowia, które są istotne dla różnych grup wiekowych, chorób i leczenia.
Pytania są pogrupowane w osiem domen: funkcjonowanie fizyczne, rola fizyczna, ból cielesny, ogólny stan zdrowia, witalność, funkcjonowanie społeczne, rola emocjonalna i zdrowie psychiczne.
Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
|
Po zakończeniu badania, około 25. tygodnia
|
|
Jakość życia mierzona za pomocą kwestionariusza dla rodziców nr 50 (CHQ-PF50; wiek ≤ 13 lat)
Ramy czasowe: Po zakończeniu badania, około 25. tygodnia
|
CHQ-PF50 to kwestionariusz składający się z 50 pozycji, który mierzy ogólne koncepcje zdrowotne i jest odpowiedni dla pacjentów w wieku poniżej 14 lat.
Pytania są pogrupowane w 15 domen: ogólny stan zdrowia, funkcjonowanie fizyczne, rola/ograniczenia społeczne – emocjonalne/behawioralne, rola/ograniczenia społeczne – fizyczne, ból cielesny, zachowanie, globalne zachowanie, zdrowie psychiczne, samoocena, ogólne postrzeganie zdrowia, zmiana w zdrowie, wpływ rodziców - emocjonalny, wpływ rodziców - czas, zajęcia rodzinne i spójność rodziny.
Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
|
Po zakończeniu badania, około 25. tygodnia
|
|
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) według ciężkości i pokrewieństwa
Ramy czasowe: Na czas trwania badania, do około 25 tygodni
|
Łagodne AE: nie przeszkadzało w czynnościach; Umiarkowane AE: Nieznaczne ingerowanie w rutynowe czynności; Ciężkie AE: Niemożliwe wykonywanie rutynowych czynności. Niepowiązany: wyjaśniony czynnikami niezwiązanymi z lekiem, brak związku czasowego; Prawdopodobnie powiązane: Wystąpiły w rozsądnym czasie od podania, można je również wytłumaczyć współistniejącą chorobą lub innymi lekami; Prawdopodobnie związane: Przekonujący związek czasowy, nie można wyjaśnić współistniejącej choroby/innych leków; Powiązane AE: Przekonujący związek czasowy, znana/podejrzewana reakcja na lek potwierdzona poprawą po zaprzestaniu przyjmowania leku. |
Na czas trwania badania, do około 25 tygodni
|
|
Częstość zdarzeń niepożądanych według ciężkości i pokrewieństwa
Ramy czasowe: Na czas trwania badania, do około 25 tygodni
|
Szybkość była liczbą zdarzeń niepożądanych w stosunku do liczby podanych infuzji. Łagodne AE: nie przeszkadzało w czynnościach; Umiarkowane AE: Nieznaczne ingerowanie w rutynowe czynności; Ciężkie AE: Niemożliwe wykonywanie rutynowych czynności. Niepowiązany: wyjaśniony czynnikami niezwiązanymi z lekiem, brak związku czasowego; Prawdopodobnie powiązane: Wystąpiły w rozsądnym czasie od podania, można je również wytłumaczyć współistniejącą chorobą lub innymi lekami; Prawdopodobnie związane: Przekonujący związek czasowy, nie można wyjaśnić współistniejącej choroby/innych leków; Powiązane AE: Przekonujący związek czasowy, znana/podejrzewana reakcja na lek potwierdzona poprawą po zaprzestaniu przyjmowania leku. |
Na czas trwania badania, do około 25 tygodni
|
|
Liczba pacjentów z miejscowymi reakcjami według ciężkości i pokrewieństwa
Ramy czasowe: Na czas trwania badania, do około 25 tygodni
|
Reakcje miejscowe obejmowały: rumień w miejscu infuzji, ból w miejscu infuzji, świąd w miejscu infuzji, wysypka w miejscu infuzji, reakcja w miejscu infuzji, obrzęk w miejscu infuzji, zasinienie w miejscu infuzji, rumień w miejscu infuzji, podrażnienie w miejscu infuzji, świąd w miejscu infuzji, obrzęk w miejscu infuzji, obrzęk obwodowy , tkliwość, rumień, świąd i obrzęk skóry. Łagodne AE: nie przeszkadzało w czynnościach; Umiarkowane AE: Nieznaczne ingerowanie w rutynowe czynności; Ciężkie AE: Niemożliwe wykonywanie rutynowych czynności. Niepowiązany: wyjaśniony czynnikami niezwiązanymi z lekiem, brak związku czasowego; Prawdopodobnie powiązane: Wystąpiły w rozsądnym czasie od podania, można je również wytłumaczyć współistniejącą chorobą lub innymi lekami; Prawdopodobnie związane: Przekonujący związek czasowy, nie można wyjaśnić współistniejącej choroby/innych leków; Powiązane AE: Przekonujący związek czasowy, znana/podejrzewana reakcja na lek potwierdzona poprawą po zaprzestaniu przyjmowania leku. |
Na czas trwania badania, do około 25 tygodni
|
|
Wskaźnik lokalnych reakcji według wagi i pokrewieństwa
Ramy czasowe: Na czas trwania badania, do około 25 tygodni
|
Szybkość była liczbą reakcji miejscowych w stosunku do liczby podanych infuzji. Lokalne reakcje obejmowały:
Łagodne AE: nie przeszkadzało w czynnościach; Umiarkowane AE: Nieznaczne ingerowanie w rutynowe czynności; Ciężkie AE: Niemożliwe wykonywanie rutynowych czynności. Niepowiązany: wyjaśniony czynnikami niezwiązanymi z lekiem, brak związku czasowego; Prawdopodobnie powiązane: Wystąpiły w rozsądnym czasie od podania, można je również wytłumaczyć współistniejącą chorobą lub innymi lekami; Prawdopodobnie związane: Przekonujący związek czasowy, nie można wyjaśnić współistniejącej choroby/innych leków; Powiązane AE: Przekonujący związek czasowy, znana/podejrzewana reakcja na lek potwierdzona poprawą po zaprzestaniu przyjmowania leku. |
Na czas trwania badania, do około 25 tygodni
|
|
Liczba pacjentów z klinicznie istotnymi zmianami rutynowych parametrów laboratoryjnych
Ramy czasowe: W 12 i 25 tygodniu
|
Parametry laboratoryjne obejmowały parametry hematologiczne, biochemiczne surowicy i analizy moczu i były oceniane podczas badania przesiewowego, w 12. tygodniu (hematologia i biochemia surowicy) oraz podczas wizyty końcowej (około 25. tygodnia).
|
W 12 i 25 tygodniu
|
|
Liczba pacjentów z klinicznie istotnymi zmianami parametrów życiowych
Ramy czasowe: Podczas wizyty przesiewowej, przed i po infuzji (dni 1 do 5) oraz podczas wizyty końcowej (tydzień 25)
|
Oznaki życiowe obejmowały tętno, skurczowe ciśnienie krwi, rozkurczowe ciśnienie krwi i temperaturę ciała.
|
Podczas wizyty przesiewowej, przed i po infuzji (dni 1 do 5) oraz podczas wizyty końcowej (tydzień 25)
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Michael Borte, MD, Klinik für Kinder-und Jugendmedizin am Städtischen Klinikum St. Georg, Leipzig, Germany
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ZLB06_005CR
- 1461 (Inny identyfikator: CSL Behring)
- 2006-006522-25 (Numer EudraCT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .