Эффективность и безопасность Виваглобина® у пациентов с первичным иммунодефицитом, ранее не получавших лечения

Экспериментальный: Виваглобин

Виваглобин: 16% (160 мг/мл) жидкий состав человеческого IgG для подкожного применения. Нагрузочная доза: 100 мг/кг в течение 5 дней подряд; поддерживающая доза: 100 мг/кг 1–2 раза в неделю в течение 24 недель.

Лекарство: Виваглобин

Человеческий нормальный иммуноглобулин G (IgG) для подкожного (п/к) применения.

Доля пациентов, достигших уровня иммуноглобулина G (IgG) ≥ 5 г/л на 12-й день

Доля пациентов, достигших уровня IgG ≥ 5 г/л на 19-й день

Доля пациентов, достигших уровня IgG ≥ 5 г/л на 26-й день

Увеличение IgG (изменение по сравнению с исходным уровнем) на 12-й день

Общий уровень инфекций

Годовой уровень любой инфекции. Показатель в годовом исчислении был основан на общем числе инфекций и общем количестве дней исследования пациентов для всех пациентов в указанной анализируемой популяции и скорректирован до 365 дней.

Инфекции классифицировали как все НЯ с системно-органным классом «инфекции и инвазии».

Общие минимальные уровни IgG в сыворотке на 12-й день

Общие минимальные уровни IgG в сыворотке на 25-й неделе

Сывороточные концентрации специфических IgG против цитомегаловируса, столбняка и кори на 12-й день

Сывороточные концентрации специфических IgG против цитомегаловируса, столбняка и кори на 25-й неделе

Сывороточные концентрации специфических IgG против H.influenzae типа B и S.pneumoniae на 12-й день

Сывороточные концентрации специфических IgG против H.influenzae типа B и S.pneumoniae на 25-й неделе

Использование антибиотиков для профилактики и лечения инфекций

Количество пациентов. Лекарства были классифицированы как антибиотики в соответствии с анатомо-терапевтическим химическим кодом.

Качество жизни, измеренное с помощью адаптированной краткой формы-36 медицинского обследования (SF-36; возраст ≥ 14 лет)

SF-36 представляет собой анкету из 36 пунктов, в которой оцениваются общие концепции здоровья, актуальные для разных возрастов, заболеваний и групп лечения. Вопросы сгруппированы в восемь областей: физическое функционирование, ролевое физическое, телесная боль, общее состояние здоровья, жизнеспособность, социальное функционирование, ролевое эмоциональное и психическое здоровье. Баллы варьируются от 0 до 100, при этом более высокие баллы указывают на лучшее состояние здоровья.

Качество жизни, измеренное с помощью опросника о здоровье ребенка, форма родителей-50 (CHQ-PF50; возраст ≤ 13 лет)

CHQ-PF50 представляет собой опросник из 50 пунктов, который измеряет общие концепции здоровья и подходит для пациентов моложе 14 лет. Вопросы сгруппированы в 15 доменов: глобальное здоровье, физическое функционирование, ролевые/социальные ограничения – эмоциональные/поведенческие, ролевые/социальные ограничения – физические, телесная боль, поведение, общее поведение, психическое здоровье, самооценка, общее восприятие здоровья, изменение здоровье, родительское влияние - эмоциональное, родительское воздействие - время, семейная деятельность и семейная сплоченность. Баллы варьируются от 0 до 100, при этом более высокие баллы указывают на лучшее состояние здоровья.

Количество пациентов с нежелательными явлениями (НЯ) по степени тяжести и связанности

Легкое НЯ: не мешало деятельности; Умеренное НЯ: несколько мешал рутинной деятельности; Тяжелая НЯ: Невозможно выполнять рутинные действия.

Не связано: Объясняется факторами, не связанными с наркотиками, без временной связи; Возможно связано: произошло в течение разумного периода времени после введения, также может быть объяснено сопутствующим заболеванием или другими лекарствами; Вероятно, связаны: неотразимые временные отношения, которые невозможно объяснить сопутствующим заболеванием/другими препаратами; Связанные НЯ: Убедительная временная зависимость, известная/предполагаемая реакция на препарат, подтвержденная улучшением после прекращения приема.

Частота нежелательных явлений по степени тяжести и связанности

Частота представляла собой количество НЯ на количество введенных инфузий.

Легкое НЯ: не мешало деятельности; Умеренное НЯ: несколько мешал рутинной деятельности; Тяжелая НЯ: Невозможно выполнять рутинные действия.

Не связано: Объясняется факторами, не связанными с наркотиками, без временной связи; Возможно связано: произошло в течение разумного периода времени после введения, также может быть объяснено сопутствующим заболеванием или другими лекарствами; Вероятно, связаны: неотразимые временные отношения, которые невозможно объяснить сопутствующим заболеванием/другими препаратами; Связанные НЯ: Убедительная временная зависимость, известная/предполагаемая реакция на препарат, подтвержденная улучшением после прекращения приема.

Количество пациентов с местными реакциями по степени тяжести и родственности

Местные реакции включали: эритему в месте введения, боль в месте введения, зуд в месте введения, сыпь в месте введения, реакцию в месте введения, отек в месте введения, кровоподтеки в месте введения, эритему в месте введения, раздражение в месте введения, зуд в месте введения, отек в месте введения, периферический отек. , болезненность, эритема, зуд и отек кожи.

Легкое НЯ: не мешало деятельности; Умеренное НЯ: несколько мешал рутинной деятельности; Тяжелая НЯ: Невозможно выполнять рутинные действия.

Не связано: Объясняется факторами, не связанными с наркотиками, без временной связи; Возможно связано: произошло в течение разумного периода времени после введения, также может быть объяснено сопутствующим заболеванием или другими лекарствами; Вероятно, связаны: неотразимые временные отношения, которые невозможно объяснить сопутствующим заболеванием/другими препаратами; Связанные НЯ: Убедительная временная зависимость, известная/предполагаемая реакция на препарат, подтвержденная улучшением после прекращения приема.

Скорость местных реакций по степени серьезности и связанности

Частота представляла собой количество местных реакций на количество введенных инфузий.

Местные реакции включали:

• место введения: эритема, боль, зуд, сыпь, реакция, отек;
• место инъекции: кровоподтеки, эритема, раздражение, зуд, отек;
• периферические отеки;
• нежность;
• эритема;
• зуд; и
• отек кожи.

Легкое НЯ: не мешало деятельности; Умеренное НЯ: несколько мешал рутинной деятельности; Тяжелая НЯ: Невозможно выполнять рутинные действия.

Не связано: Объясняется факторами, не связанными с наркотиками, без временной связи; Возможно связано: произошло в течение разумного периода времени после введения, также может быть объяснено сопутствующим заболеванием или другими лекарствами; Вероятно, связаны: неотразимые временные отношения, которые невозможно объяснить сопутствующим заболеванием/другими препаратами; Связанные НЯ: Убедительная временная зависимость, известная/предполагаемая реакция на препарат, подтвержденная улучшением после прекращения приема.

Количество пациентов с клинически значимыми изменениями обычных лабораторных показателей

Лабораторные параметры включали гематологию, биохимический анализ сыворотки и параметры анализа мочи и оценивались при скрининге, на 12-й неделе (гематология и биохимический анализ сыворотки) и при заключительном визите (примерно на 25-й неделе).

Количество пациентов с клинически значимыми изменениями показателей жизнедеятельности

Жизненно важные признаки включали частоту сердечных сокращений, систолическое артериальное давление, диастолическое артериальное давление и температуру тела.