Effekt och säkerhet av Vivaglobin® hos tidigare obehandlade patienter med primär immunbrist

Experimentell: Vivaglobin

Vivaglobin: 16 % (160 mg/ml) flytande formulering av humant IgG för SC-användning. Laddningsdos: 100 mg/kg under 5 dagar i följd; underhållsdos: 100 mg/kg 1 till 2 gånger i veckan i 24 veckor.

Läkemedel: Vivaglobin

Humant normalt immunglobulin G (IgG) för subkutan (SC) användning.

Andel patienter som uppnår immunoglobulin G (IgG)-nivåer ≥ 5 g/L på dag 12

Andel patienter som uppnår IgG-nivåer ≥ 5 g/L på dag 19

Andel patienter som uppnår IgG-nivåer ≥ 5 g/L på dag 26

IgG-ökning (ändring från baslinjen) på dag 12

Totalt antal infektioner

Årlig frekvens av alla infektioner. Den årliga frekvensen baserades på det totala antalet infektioner och det totala antalet patientstudiedagar för alla patienter i den specificerade analyspopulationen och justerades till 365 dagar.

Infektioner klassificerades som alla biverkningar med systemorganklassen "infektioner och angrepp".

Totala serum-IgG-dalvärden på dag 12

Totala serum IgG dalnivåer vecka 25

Serumkoncentrationer av specifika IgG mot cytomegalovirus, stelkramp och mässling på dag 12

Serumkoncentrationer av specifika IgG mot cytomegalovirus, stelkramp och mässling vecka 25

Serumkoncentrationer av specifika IgG mot H. Influenzae Typ B och S. Pneumoniae på dag 12

Serumkoncentrationer av specifika IgG mot H. Influenzae Typ B och S. Pneumoniae vecka 25

Användning av antibiotika för infektionsprofylax och behandling

Antal patienter. Läkemedel klassificerades som antibiotika enligt den anatomiska terapeutiska kemiska koden.

Livskvalitet mätt med den anpassade Short Form-36 Health Survey (SF-36; Ålder ≥ 14 år)

SF-36 är ett frågeformulär med 36 artiklar som mäter generiska hälsokoncept som är relevanta för ålder, sjukdom och behandlingsgrupper. Frågorna är grupperade i åtta domäner: fysisk funktion, roll-fysisk, kroppslig smärta, allmän hälsa, vitalitet, social funktion, roll-emotionell och mental hälsa. Poäng varierar från 0 till 100, med högre poäng som indikerar ett bättre hälsotillstånd.

Livskvalitet mätt med Child Health Questionnaire Parent Form-50 (CHQ-PF50; Ålder ≤ 13 år)

CHQ-PF50 är ett frågeformulär med 50 artiklar som mäter generiska hälsokoncept och är lämpligt för patienter yngre än 14 år. Frågorna är grupperade i 15 domäner: global hälsa, fysisk funktion, roll/sociala begränsningar - emotionella/beteendemässiga, roll/sociala begränsningar - fysisk, kroppslig smärta, beteende, globalt beteende, mental hälsa, självkänsla, allmänna hälsouppfattningar, förändring i hälsa, föräldrarnas påverkan - emotionell, föräldrarnas påverkan - tid, familjeaktiviteter och familjesammanhållning. Poäng varierar från 0 till 100, med högre poäng som indikerar ett bättre hälsotillstånd.

Antal patienter med biverkningar (AE) efter svårighetsgrad och släktskap

Mild AE: Störde inte aktiviteter; Måttlig AE: stör något med rutinaktiviteter; Svår AE: Omöjligt att utföra rutinaktiviteter.

Ej relaterat: Förklaras av faktorer som inte involverar läkemedlet, inget tidsmässigt samband; Möjligen relaterat: Uppstod inom rimlig tid efter administrering, kan också förklaras av samtidig sjukdom eller andra läkemedel; Troligtvis relaterat: Övertygande tidsförhållande, kunde inte förklaras samtidig sjukdom/andra läkemedel; Relaterad biverkning: Övertygande tidsförhållande, känt/misstänkt svar på läkemedlet bekräftat av förbättring vid upphörande.

Frekvens av biverkningar efter svårighetsgrad och släktskap

Hastigheten var antalet biverkningar över antalet administrerade infusioner.

Mild AE: Störde inte aktiviteter; Måttlig AE: stör något med rutinaktiviteter; Svår AE: Omöjligt att utföra rutinaktiviteter.

Ej relaterat: Förklaras av faktorer som inte involverar läkemedlet, inget tidsmässigt samband; Möjligen relaterat: Uppstod inom rimlig tid efter administrering, kan också förklaras av samtidig sjukdom eller andra läkemedel; Troligtvis relaterat: Övertygande tidsförhållande, kunde inte förklaras samtidig sjukdom/andra läkemedel; Relaterad biverkning: Övertygande tidsförhållande, känt/misstänkt svar på läkemedlet bekräftat av förbättring vid upphörande.

Antal patienter med lokala reaktioner efter svårighetsgrad och släktskap

Lokala reaktioner inkluderade: erytem på infusionsstället, smärta på infusionsstället, klåda på infusionsstället, utslag på infusionsstället, reaktion på infusionsstället, svullnad på infusionsstället, blåmärken på injektionsstället, erytem på injektionsstället, irritation på injektionsstället, klåda på injektionsstället, svullnad på injektionsstället, perifert ödem ömhet, erytem, ​​klåda och svullnad i huden.

Mild AE: Störde inte aktiviteter; Måttlig AE: stör något med rutinaktiviteter; Svår AE: Omöjligt att utföra rutinaktiviteter.

Ej relaterat: Förklaras av faktorer som inte involverar läkemedlet, inget tidsmässigt samband; Möjligen relaterat: Uppstod inom rimlig tid efter administrering, kan också förklaras av samtidig sjukdom eller andra läkemedel; Troligtvis relaterat: Övertygande tidsförhållande, kunde inte förklaras samtidig sjukdom/andra läkemedel; Relaterad biverkning: Övertygande tidsförhållande, känt/misstänkt svar på läkemedlet bekräftat av förbättring vid upphörande.

Frekvens för lokala reaktioner efter svårighetsgrad och släktskap

Hastigheten var antalet lokala reaktioner jämfört med antalet administrerade infusioner.

Lokala reaktioner inkluderar:

• infusionsställe: erytem, ​​smärta, klåda, utslag, reaktion, svullnad;
• injektionsställe: blåmärken, erytem, ​​irritation, klåda, svullnad;
• ödem perifert;
• ömhet;
• erytem;
• klåda; och
• hudsvullnad.

Mild AE: Störde inte aktiviteter; Måttlig AE: stör något med rutinaktiviteter; Svår AE: Omöjligt att utföra rutinaktiviteter.

Ej relaterat: Förklaras av faktorer som inte involverar läkemedlet, inget tidsmässigt samband; Möjligen relaterat: Uppstod inom rimlig tid efter administrering, kan också förklaras av samtidig sjukdom eller andra läkemedel; Troligtvis relaterat: Övertygande tidsförhållande, kunde inte förklaras samtidig sjukdom/andra läkemedel; Relaterad biverkning: Övertygande tidsförhållande, känt/misstänkt svar på läkemedlet bekräftat av förbättring vid upphörande.

Antal patienter med kliniskt relevanta förändringar i rutinmässiga laboratorieparametrar

Laboratorieparametrar inkluderade hematologi, serumkemi och urinanalysparametrar, och bedömdes vid screening, vecka 12 (hematologi och serumkemi) och vid slutbesöket (ungefär vecka 25).

Antal patienter med kliniskt relevanta förändringar i vitala tecken

Vitala tecken var hjärtfrekvens, systoliskt blodtryck, diastoliskt blodtryck och kroppstemperatur.