Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van Vivaglobin® bij niet eerder behandelde patiënten met primaire immunodeficiëntie

12 juni 2013 bijgewerkt door: CSL Behring

Een multicenter onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van Vivaglobin® bij niet eerder behandelde patiënten (PUP's) met primaire immunodeficiëntie (PID)

Het doel van deze studie is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van Vivaglobin bij niet eerder behandelde patiënten (PUP's) met primaire immunodeficiëntie (PID) gedurende een observatieperiode van 25 weken. Het doel is om te onderzoeken of PUP's zullen reageren op subcutane behandeling met immunoglobuline (SCIG) met adequate dalspiegels zonder eerst immunoglobulinen via de intraveneuze route te ontvangen door aan te tonen dat 100 mg immunoglobuline G/kg lichaamsgewicht (IgG/kg lichaamsgewicht) toegediend op 5 opeenvolgende dagen (d.w.z. resulterend in een totale dosis van 500 mg IgG/kg lichaamsgewicht) resulteert in een IgG-stijging tot ≥ 5 g/l op dag 12 na aanvang van de SCIG-therapie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

18

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Contact CSL Behring for facility details
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • Contact CSL Behring for facility details
  • Duitsland
      • Leipzig, Duitsland, 04129
        • Contact CSL Behring for facility details
  • Italië
      • Brescia, Italië, 25123
        • Contact CSL Behring for facility details
      • Roma, Italië, 00186
        • Contact CSL Behring for facility details
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28007
        • Contact CSL Behring for facility details

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 70 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming, aangepast aan de leeftijd
  • Man of vrouw van 1 tot 70 jaar
  • Diagnose van primaire humorale immunodeficiëntie
  • Geen eerdere immunoglobulinesubstitutietherapie
  • IgG-niveau van <5 g/L bij screening
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten medisch goedgekeurde anticonceptie gebruiken en moeten bij de screening een negatieve urinezwangerschapstest hebben

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Bewijs van ernstige infectie tussen screening en eerste behandeling
  • Bloedingsstoornissen die medische behandelingen vereisen
  • Elke medische aandoening die secundaire immuunstoornissen, auto-immune neutropenie of een klinisch significant defect in celgemedieerde immuniteit veroorzaakt
  • Elke aandoening die waarschijnlijk de evaluatie van het onderzoeksgeneesmiddel of een bevredigend verloop van de studie verstoort

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Vivaglobin
Vivaglobin: 16% (160 mg/ml) vloeibare formulering van humaan IgG voor SC gebruik. Oplaaddosis: 100 mg/kg gedurende 5 opeenvolgende dagen; onderhoudsdosis: 100 mg/kg 1 tot 2 keer per week gedurende 24 weken.
Geneesmiddel: Vivaglobin
Humaan normaal immunoglobuline G (IgG) voor subcutaan (SC) gebruik.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage patiënten dat immunoglobuline G (IgG)-spiegels ≥ 5 g/l bereikt op dag 12
Tijdsspanne: Op dag 12
Op dag 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage patiënten dat IgG-spiegels ≥ 5 g/l bereikt op dag 19
Tijdsspanne: Op dag 19
Op dag 19
Percentage patiënten dat IgG-spiegels ≥ 5 g/l bereikt op dag 26
Tijdsspanne: Op dag 26
Op dag 26
IgG-toename (verandering ten opzichte van baseline) op dag 12
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 12
Basislijn tot dag 12
Totaal aantal infecties
Tijdsspanne: Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 25 weken

Geannualiseerd aantal infecties. Het op jaarbasis berekende percentage was gebaseerd op het totale aantal infecties en het totale aantal patiëntstudiedagen voor alle patiënten in de gespecificeerde analysepopulatie en aangepast naar 365 dagen.

Infecties werden geclassificeerd als alle bijwerkingen met de systeem/orgaanklasse "infecties en parasitaire aandoeningen".
Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 25 weken
Totale serum-IgG-dalspiegels op dag 12
Tijdsspanne: Op dag 12
Op dag 12
Totale serum-IgG-dalspiegels in week 25
Tijdsspanne: In week 25
In week 25
Serumconcentraties van specifieke IgG's tegen cytomegalovirus, tetanus en mazelen op dag 12
Tijdsspanne: Op dag 12
Op dag 12
Serumconcentraties van specifieke IgG's tegen cytomegalovirus, tetanus en mazelen in week 25
Tijdsspanne: In week 25
In week 25
Serumconcentraties van specifieke IgG's tegen H. Influenzae Type B en S. Pneumoniae op dag 12
Tijdsspanne: Op dag 12
Op dag 12
Serumconcentraties van specifieke IgG's tegen H. Influenzae Type B en S. Pneumoniae in week 25
Tijdsspanne: In week 25
In week 25
Gebruik van antibiotica voor profylaxe en behandeling van infecties
Tijdsspanne: Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 25 weken
Aantal patiënten. Medicijnen werden geclassificeerd als antibiotica volgens de anatomische therapeutische chemische code.
Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 25 weken
Kwaliteit van leven zoals gemeten door de Adapted Short Form-36 Health Survey (SF-36; Leeftijd ≥ 14 jaar)
Tijdsspanne: Bij voltooiing van de studie, ongeveer week 25
De SF-36 is een vragenlijst met 36 items die generieke gezondheidsconcepten meet die relevant zijn voor leeftijds-, ziekte- en behandelingsgroepen. De vragen zijn gegroepeerd in acht domeinen: fysiek functioneren, rol-fysiek, lichamelijke pijn, algemene gezondheid, vitaliteit, sociaal functioneren, rol-emotioneel en mentale gezondheid. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores duiden op een betere gezondheidstoestand.
Bij voltooiing van de studie, ongeveer week 25
Kwaliteit van leven zoals gemeten door de Child Health Questionnaire Parent Form-50 (CHQ-PF50; leeftijd ≤ 13 jaar)
Tijdsspanne: Bij voltooiing van de studie, ongeveer week 25
De CHQ-PF50 is een vragenlijst met 50 items die algemene gezondheidsconcepten meet en is geschikt voor patiënten jonger dan 14 jaar. De vragen zijn gegroepeerd in 15 domeinen: globale gezondheid, fysiek functioneren, rol/sociale beperkingen - emotioneel/gedrag, rol/sociale beperkingen - fysiek, lichamelijke pijn, gedrag, globaal gedrag, mentale gezondheid, gevoel van eigenwaarde, algemene gezondheidspercepties, verandering in gezondheid, ouderlijke impact - emotioneel, ouderlijke impact - tijd, gezinsactiviteiten en gezinscohesie. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores duiden op een betere gezondheidstoestand.
Bij voltooiing van de studie, ongeveer week 25
Aantal patiënten met bijwerkingen (AE's) naar ernst en verwantschap
Tijdsspanne: Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 25 weken

Milde AE: interfereerde niet met activiteiten; Matige AE: bemoeide zich enigszins met routinematige activiteiten; Ernstige AE: onmogelijk om routinematige activiteiten uit te voeren.

Niet gerelateerd: Verklaard door factoren waarbij het medicijn niet betrokken is, geen tijdelijke relatie; Mogelijk gerelateerd: trad op binnen een redelijke tijd na toediening, kan ook worden verklaard door gelijktijdige ziekte of andere medicijnen; Waarschijnlijk gerelateerd: dwingende temporele relatie, kon gelijktijdige ziekte/andere drugs niet worden verklaard; Gerelateerde AE: dwingende temporele relatie, bekende/vermoedelijke respons op het medicijn bevestigd door verbetering bij stoppen.
Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 25 weken
Percentage AE's naar ernst en verwantschap
Tijdsspanne: Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 25 weken

De snelheid was het aantal bijwerkingen ten opzichte van het aantal toegediende infusies.

Milde AE: interfereerde niet met activiteiten; Matige AE: bemoeide zich enigszins met routinematige activiteiten; Ernstige AE: onmogelijk om routinematige activiteiten uit te voeren.

Niet gerelateerd: Verklaard door factoren waarbij het medicijn niet betrokken is, geen tijdelijke relatie; Mogelijk gerelateerd: trad op binnen een redelijke tijd na toediening, kan ook worden verklaard door gelijktijdige ziekte of andere medicijnen; Waarschijnlijk gerelateerd: dwingende temporele relatie, kon gelijktijdige ziekte/andere drugs niet worden verklaard; Gerelateerde AE: dwingende temporele relatie, bekende/vermoedelijke respons op het medicijn bevestigd door verbetering bij stoppen.
Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 25 weken
Aantal patiënten met lokale reacties naar ernst en verwantschap
Tijdsspanne: Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 25 weken

Lokale reacties omvatten: erytheem op de infuusplaats, pijn op de infuusplaats, pruritus op de infuusplaats, huiduitslag op de infuusplaats, reactie op de infuusplaats, zwelling op de infuusplaats, blauwe plekken op de injectieplaats, erytheem op de injectieplaats, irritatie op de injectieplaats, jeuk op de injectieplaats, zwelling op de injectieplaats, perifeer oedeem gevoeligheid, erytheem, pruritus en zwelling van de huid.

Milde AE: interfereerde niet met activiteiten; Matige AE: bemoeide zich enigszins met routinematige activiteiten; Ernstige AE: onmogelijk om routinematige activiteiten uit te voeren.

Niet gerelateerd: Verklaard door factoren waarbij het medicijn niet betrokken is, geen tijdelijke relatie; Mogelijk gerelateerd: trad op binnen een redelijke tijd na toediening, kan ook worden verklaard door gelijktijdige ziekte of andere medicijnen; Waarschijnlijk gerelateerd: dwingende temporele relatie, kon gelijktijdige ziekte/andere drugs niet worden verklaard; Gerelateerde AE: dwingende temporele relatie, bekende/vermoedelijke respons op het medicijn bevestigd door verbetering bij stoppen.
Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 25 weken
Snelheid van lokale reacties naar ernst en verwantschap
Tijdsspanne: Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 25 weken

De snelheid was het aantal lokale reacties ten opzichte van het aantal toegediende infusies.

Lokale reacties waren onder meer:

  • infusieplaats: erytheem, pijn, pruritus, huiduitslag, reactie, zwelling;
  • injectieplaats: blauwe plekken, erytheem, irritatie, jeuk, zwelling;
  • oedeem perifeer;
  • tederheid;
  • erytheem;
  • jeuk; en
  • zwelling van de huid.

Milde AE: interfereerde niet met activiteiten; Matige AE: bemoeide zich enigszins met routinematige activiteiten; Ernstige AE: onmogelijk om routinematige activiteiten uit te voeren.

Niet gerelateerd: Verklaard door factoren waarbij het medicijn niet betrokken is, geen tijdelijke relatie; Mogelijk gerelateerd: trad op binnen een redelijke tijd na toediening, kan ook worden verklaard door gelijktijdige ziekte of andere medicijnen; Waarschijnlijk gerelateerd: dwingende temporele relatie, kon gelijktijdige ziekte/andere drugs niet worden verklaard; Gerelateerde AE: dwingende temporele relatie, bekende/vermoedelijke respons op het medicijn bevestigd door verbetering bij stoppen.
Voor de duur van het onderzoek, tot ongeveer 25 weken
Aantal patiënten met klinisch relevante veranderingen in routinematige laboratoriumparameters
Tijdsspanne: In week 12 en 25
Laboratoriumparameters omvatten hematologie, serumchemie en parameters voor urineonderzoek, en werden beoordeeld bij de screening, week 12 (hematologie en serumchemie) en bij het voltooiingsbezoek (ongeveer week 25).
In week 12 en 25
Aantal patiënten met klinisch relevante veranderingen in vitale functies
Tijdsspanne: Bij het screeningsbezoek, voor en na infusies (dag 1 tot 5) en bij het voltooiingsbezoek (week 25)
Vitale functies omvatten hartslag, systolische bloeddruk, diastolische bloeddruk en lichaamstemperatuur.
Bij het screeningsbezoek, voor en na infusies (dag 1 tot 5) en bij het voltooiingsbezoek (week 25)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CSL Behring

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Michael Borte, MD, Klinik für Kinder-und Jugendmedizin am Städtischen Klinikum St. Georg, Leipzig, Germany

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2007

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2008

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2008

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 augustus 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 augustus 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

24 augustus 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

20 juni 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 juni 2013

Laatst geverifieerd

1 juni 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ZLB06_005CR
  • 1461 (Andere identificatie: CSL Behring)
  • 2006-006522-25 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Gemeenschappelijke variabele immunodeficiëntie

Klinische onderzoeken op Vivaglobin

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mexico

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren