Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost Vivaglobinu® u dříve neléčených pacientů s primární imunodeficiencí

12. června 2013 aktualizováno: CSL Behring

Multicentrická studie o účinnosti a bezpečnosti Vivaglobinu® u dříve neléčených pacientů (PUP) s primární imunodeficiencí (PID)

Cílem této studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost Vivaglobinu u dříve neléčených pacientů (PUP) s primární imunodeficiencí (PID) po dobu 25 týdnů pozorování. Účelem je prozkoumat, zda budou mláďata reagovat na léčbu subkutánním imunoglobulinem (SCIG) s adekvátními minimálními hladinami, aniž by nejprve dostávali imunoglobuliny intravenózní cestou, a to prokázáním, že 100 mg imunoglobulinu G/kg tělesné hmotnosti (IgG/kg tělesné hmotnosti) podaných 5 po sobě jdoucích dnů (tj. což vede k celkové dávce 500 mg IgG/kg tělesné hmotnosti) vede ke zvýšení IgG na ≥ 5 g/l 12. den po zahájení léčby SCIG.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

18

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Brescia, Itálie, 25123
        • Contact CSL Behring for facility details
      • Roma, Itálie, 00186
        • Contact CSL Behring for facility details
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Contact CSL Behring for facility details
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • Contact CSL Behring for facility details
  • Německo
      • Leipzig, Německo, 04129
        • Contact CSL Behring for facility details
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28007
        • Contact CSL Behring for facility details

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 70 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Písemný informovaný souhlas, přizpůsobený věku
  • Muž nebo žena ve věku 1 až 70 let
  • Diagnóza primární humorální imunodeficience
  • Žádná předchozí substituční léčba imunoglobulinem
  • Hladina IgG <5 g/l při screeningu
  • Ženy ve fertilním věku musí používat lékařsky schválenou antikoncepci a při screeningu musí mít negativní těhotenský test z moči

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Důkaz závažné infekce mezi screeningem a prvním ošetřením
  • Poruchy krvácení, které vyžadují lékařské ošetření
  • Jakákoli zdravotní porucha způsobující sekundární imunitní poruchy, autoimunitní neutropenii nebo klinicky významný defekt buněčně zprostředkované imunity
  • Jakýkoli stav, který by mohl narušit hodnocení studovaného léku nebo uspokojivé provedení studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Vivaglobin
Vivaglobin: 16% (160 mg/ml) tekutá formulace lidského IgG pro SC použití. Nasycovací dávka: 100 mg/kg po dobu 5 po sobě jdoucích dnů; udržovací dávka: 100 mg/kg 1 až 2krát týdně po dobu 24 týdnů.
Lék: Vivaglobin
Normální lidský imunoglobulin G (IgG) pro subkutánní (SC) použití.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Podíl pacientů, kteří dosáhli hladiny imunoglobulinu G (IgG) ≥ 5 g/l 12. den
Časové okno: V den 12
V den 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl pacientů, kteří dosáhli hladiny IgG ≥ 5 g/l v den 19
Časové okno: V den 19
V den 19
Podíl pacientů, kteří dosáhli hladiny IgG ≥ 5 g/l v den 26
Časové okno: V den 26
V den 26
Zvýšení IgG (změna od výchozí hodnoty) v den 12
Časové okno: Výchozí stav ke dni 12
Výchozí stav ke dni 12
Celková míra infekcí
Časové okno: Po dobu trvání studie až přibližně 25 týdnů

Roční míra jakékoli infekce. Roční míra byla založena na celkovém počtu infekcí a celkovém počtu dnů studie pacientů pro všechny pacienty ve specifikované populaci analýzy a upravena na 365 dnů.

Infekce byly klasifikovány jako všechny AE s třídou orgánových systémů "infekce a infestace".
Po dobu trvání studie až přibližně 25 týdnů
Minimální hladiny celkových IgG v séru 12. den
Časové okno: V den 12
V den 12
Celkové minimální hladiny IgG v séru ve 25. týdnu
Časové okno: V týdnu 25
V týdnu 25
Sérové ​​koncentrace specifických IgG proti cytomegaloviru, tetanu a spalničkám 12. den
Časové okno: V den 12
V den 12
Sérové ​​koncentrace specifických IgG proti cytomegaloviru, tetanu a spalničkám v týdnu 25
Časové okno: V týdnu 25
V týdnu 25
Sérové ​​koncentrace specifických IgG proti H. Influenzae typu B a S. Pneumoniae 12. den
Časové okno: V den 12
V den 12
Sérové ​​koncentrace specifických IgG proti H. Influenzae typu B a S. Pneumoniae ve 25. týdnu
Časové okno: V týdnu 25
V týdnu 25
Použití antibiotik pro profylaxi a léčbu infekcí
Časové okno: Po dobu trvání studie až přibližně 25 týdnů
Počet pacientů. Léky byly klasifikovány jako antibiotika podle anatomického terapeutického chemického kódu.
Po dobu trvání studie až přibližně 25 týdnů
Kvalita života měřená adaptovaným krátkým zdravotním průzkumem Form-36 (SF-36; věk ≥ 14 let)
Časové okno: Po dokončení studia, přibližně 25. týden
SF-36 je dotazník o 36 položkách, který měří generické zdravotní koncepty, které jsou relevantní pro věkové, nemocné a léčebné skupiny. Otázky jsou seskupeny do osmi oblastí: fyzické fungování, role-fyzická, tělesná bolest, obecné zdraví, vitalita, sociální fungování, role-emocionální a duševní zdraví. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre znamená lepší zdravotní stav.
Po dokončení studia, přibližně 25. týden
Kvalita života měřená dotazníkem o zdraví dítěte Parent Form-50 (CHQ-PF50; věk ≤ 13 let)
Časové okno: Po dokončení studia, přibližně 25. týden
CHQ-PF50 je dotazník o 50 položkách, který měří generické zdravotní koncepty a je vhodný pro pacienty mladší 14 let. Otázky jsou seskupeny do 15 domén: globální zdraví, fyzické fungování, role/sociální omezení – emocionální/behaviorální, role/sociální omezení – fyzická, tělesná bolest, chování, globální chování, duševní zdraví, sebeúcta, obecné vnímání zdraví, změna v zdraví, vliv rodičů - emocionální, vliv rodičů - čas, rodinné aktivity a soudržnost rodiny. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre znamená lepší zdravotní stav.
Po dokončení studia, přibližně 25. týden
Počet pacientů s nežádoucími příhodami (AE) podle závažnosti a příbuznosti
Časové okno: Po dobu trvání studie až přibližně 25 týdnů

Mírná AE: Nezasahuje do činností; Střední AE: Poněkud ruší rutinní činnosti; Těžká AE: Nelze provádět rutinní činnosti.

Nesouvisí: Vysvětleno faktory nezahrnujícími drogu, žádný časový vztah; Možná souvislost: Vyskytuje se v rozumné době od podání, může být také vysvětleno souběžným onemocněním nebo jinými léky; Pravděpodobně souvisí: Přesvědčivý časový vztah, nelze vysvětlit souběžné onemocnění/jiné léky; Související AE: Přesvědčivý dočasný vztah, známá/podezřelá reakce na lék potvrzená zlepšením po vysazení.
Po dobu trvání studie až přibližně 25 týdnů
Míra AE podle závažnosti a příbuznosti
Časové okno: Po dobu trvání studie až přibližně 25 týdnů

Rychlost byla počtem AE nad počtem podaných infuzí.

Mírná AE: Nezasahuje do činností; Střední AE: Poněkud ruší rutinní činnosti; Těžká AE: Nelze provádět rutinní činnosti.

Nesouvisí: Vysvětleno faktory nezahrnujícími drogu, žádný časový vztah; Možná souvislost: Vyskytuje se v rozumné době od podání, může být také vysvětleno souběžným onemocněním nebo jinými léky; Pravděpodobně souvisí: Přesvědčivý časový vztah, nelze vysvětlit souběžné onemocnění/jiné léky; Související AE: Přesvědčivý dočasný vztah, známá/podezřelá reakce na lék potvrzená zlepšením po vysazení.
Po dobu trvání studie až přibližně 25 týdnů
Počet pacientů s lokálními reakcemi podle závažnosti a příbuznosti
Časové okno: Po dobu trvání studie až přibližně 25 týdnů

Místní reakce zahrnovaly: erytém v místě infuze, bolest v místě infuze, svědění v místě infuze, vyrážka v místě infuze, reakce v místě infuze, otok v místě infuze, podlitiny v místě injekce, erytém v místě injekce, podráždění v místě injekce, svědění v místě infuze, otok v místě injekce, periferní edém citlivost, erytém, pruritus a otok kůže.

Mírná AE: Nezasahuje do činností; Střední AE: Poněkud ruší rutinní činnosti; Těžká AE: Nelze provádět rutinní činnosti.

Nesouvisí: Vysvětleno faktory nezahrnujícími drogu, žádný časový vztah; Možná souvislost: Vyskytuje se v rozumné době od podání, může být také vysvětleno souběžným onemocněním nebo jinými léky; Pravděpodobně souvisí: Přesvědčivý časový vztah, nelze vysvětlit souběžné onemocnění/jiné léky; Související AE: Přesvědčivý dočasný vztah, známá/podezřelá reakce na lék potvrzená zlepšením po vysazení.
Po dobu trvání studie až přibližně 25 týdnů
Míra lokálních reakcí podle závažnosti a příbuznosti
Časové okno: Po dobu trvání studie až přibližně 25 týdnů

Rychlost odpovídala počtu lokálních reakcí oproti počtu podaných infuzí.

Místní reakce zahrnovaly:

  • místo infuze: erytém, bolest, pruritus, vyrážka, reakce, otok;
  • místo vpichu: modřiny, erytém, podráždění, svědění, otok;
  • periferní edém;
  • něha;
  • erytém;
  • pruritus; a
  • otok kůže.

Mírná AE: Nezasahuje do činností; Střední AE: Poněkud ruší rutinní činnosti; Těžká AE: Nelze provádět rutinní činnosti.

Nesouvisí: Vysvětleno faktory nezahrnujícími drogu, žádný časový vztah; Možná souvislost: Vyskytuje se v rozumné době od podání, může být také vysvětleno souběžným onemocněním nebo jinými léky; Pravděpodobně souvisí: Přesvědčivý časový vztah, nelze vysvětlit souběžné onemocnění/jiné léky; Související AE: Přesvědčivý dočasný vztah, známá/podezřelá reakce na lék potvrzená zlepšením po vysazení.
Po dobu trvání studie až přibližně 25 týdnů
Počet pacientů s klinicky relevantními změnami v rutinních laboratorních parametrech
Časové okno: Ve 12. a 25. týdnu
Laboratorní parametry zahrnovaly hematologii, chemii séra a parametry analýzy moči a byly hodnoceny při screeningu ve 12. týdnu (hematologie a chemie séra) a při dokončovací návštěvě (přibližně 25. týden).
Ve 12. a 25. týdnu
Počet pacientů s klinicky relevantními změnami vitálních funkcí
Časové okno: Při screeningové návštěvě, před a po infuzích (1. až 5. den) a při dokončovací návštěvě (25. týden)
Vitální funkce zahrnovaly srdeční frekvenci, systolický krevní tlak, diastolický krevní tlak a tělesnou teplotu.
Při screeningové návštěvě, před a po infuzích (1. až 5. den) a při dokončovací návštěvě (25. týden)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CSL Behring

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Michael Borte, MD, Klinik für Kinder-und Jugendmedizin am Städtischen Klinikum St. Georg, Leipzig, Germany

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2007

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2008

Dokončení studie (Aktuální)

1. října 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. srpna 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. srpna 2007

První zveřejněno (Odhad)

24. srpna 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

20. června 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. června 2013

Naposledy ověřeno

1. června 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ZLB06_005CR
  • 1461 (Jiný identifikátor: CSL Behring)
  • 2006-006522-25 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Běžná variabilní imunodeficience

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Moldova

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit