Eficacia y seguridad de Vivaglobin® en pacientes con inmunodeficiencia primaria no tratados previamente
Un estudio multicéntrico sobre la eficacia y seguridad de Vivaglobin® en pacientes con inmunodeficiencia primaria (IDP) sin tratamiento previo (PUP)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Leipzig, Alemania, 04129
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3H 1P3
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Madrid, España, 28007
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Brescia, Italia, 25123
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Roma, Italia, 00186
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Consentimiento informado por escrito, adaptado a la edad
- Hombre o mujer de 1 a 70 años
- Diagnóstico de inmunodeficiencia humoral primaria
- Sin tratamiento previo de sustitución de inmunoglobulinas
- Nivel de IgG de <5 g/L en la selección
- Las mujeres en edad fértil deben usar métodos anticonceptivos médicamente aprobados y deben tener una prueba de embarazo en orina negativa en la selección.
Criterios clave de exclusión:
- Evidencia de infección grave entre la detección y el primer tratamiento
- Trastornos hemorrágicos que requieren tratamientos médicos
- Cualquier trastorno médico que cause trastornos inmunitarios secundarios, neutropenia autoinmune o un defecto clínicamente significativo en la inmunidad mediada por células
- Cualquier condición que pueda interferir con la evaluación del fármaco del estudio o la realización satisfactoria del ensayo.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Vivaglobina
Vivaglobin: formulación líquida de IgG humana al 16% (160 mg/mL) para uso SC.
Dosis de carga: 100 mg/kg durante 5 días consecutivos; dosis de mantenimiento: 100 mg/kg 1 a 2 veces por semana durante 24 semanas.
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Inmunoglobulina G (IgG) humana normal para uso subcutáneo (SC).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Proporción de pacientes que alcanzan niveles de inmunoglobulina G (IgG) ≥ 5 g/l en el día 12
Periodo de tiempo: El día 12
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El día 12
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporción de pacientes que alcanzaron niveles de IgG ≥ 5 g/l el día 19
Periodo de tiempo: El día 19
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El día 19
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Proporción de pacientes que alcanzaron niveles de IgG ≥ 5 g/l el día 26
Periodo de tiempo: El día 26
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El día 26
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Aumento de IgG (cambio desde el inicio) el día 12
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 12
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Línea de base hasta el día 12
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Tasa general de infecciones
Periodo de tiempo: Durante la duración del estudio, hasta aproximadamente 25 semanas.
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Tasa anualizada de cualquier infección. La tasa anualizada se basó en el número total de infecciones y el número total de días de estudio de pacientes para todos los pacientes en la población de análisis especificada y se ajustó a 365 días. Las infecciones se clasificaron como todos los EA con la clasificación de órganos del sistema "infecciones e infestaciones". |
Durante la duración del estudio, hasta aproximadamente 25 semanas.
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Niveles mínimos totales de IgG en suero el día 12
Periodo de tiempo: El día 12
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El día 12
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Niveles mínimos totales de IgG en suero en la semana 25
Periodo de tiempo: En la semana 25
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En la semana 25
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Concentraciones séricas de IgG específicas contra citomegalovirus, tétanos y sarampión el día 12
Periodo de tiempo: El día 12
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El día 12
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Concentraciones séricas de IgG específicas contra citomegalovirus, tétanos y sarampión en la semana 25
Periodo de tiempo: En la semana 25
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En la semana 25
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Concentraciones séricas de IgG específicas contra H. influenzae tipo B y S. pneumoniae el día 12
Periodo de tiempo: El día 12
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El día 12
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Concentraciones séricas de IgG específicas contra H. influenzae tipo B y S. pneumoniae en la semana 25
Periodo de tiempo: En la semana 25
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En la semana 25
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Uso de antibióticos para la profilaxis y el tratamiento de infecciones
Periodo de tiempo: Durante la duración del estudio, hasta aproximadamente 25 semanas.
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Número de pacientes.
Los medicamentos se clasificaron como antibióticos según el código químico terapéutico anatómico.
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Durante la duración del estudio, hasta aproximadamente 25 semanas.
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Calidad de vida medida por la Encuesta de salud del formulario corto adaptado-36 (SF-36; edad ≥ 14 años)
Periodo de tiempo: Al finalizar el estudio, aproximadamente la semana 25
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El SF-36 es un cuestionario de 36 ítems que mide conceptos genéricos de salud que son relevantes en todos los grupos de edad, enfermedad y tratamiento.
Las preguntas se agrupan en ocho dominios: funcionamiento físico, rol físico, dolor corporal, salud general, vitalidad, funcionamiento social, rol emocional y salud mental.
Las puntuaciones van de 0 a 100, y las puntuaciones más altas indican un mejor estado de salud.
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Al finalizar el estudio, aproximadamente la semana 25
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Calidad de vida medida por el Formulario para padres del Cuestionario de salud infantil-50 (CHQ-PF50; Edad ≤ 13 años)
Periodo de tiempo: Al finalizar el estudio, aproximadamente la semana 25
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El CHQ-PF50 es un cuestionario de 50 ítems que mide conceptos genéricos de salud y es adecuado para pacientes menores de 14 años.
Las preguntas se agrupan en 15 dominios: salud global, funcionamiento físico, roles/limitaciones sociales - emocionales/conductuales, roles/limitaciones sociales - físicas, dolor corporal, comportamiento, comportamiento global, salud mental, autoestima, percepciones generales de salud, cambios en salud, impacto parental - emocional, impacto parental - tiempo, actividades familiares y cohesión familiar.
Las puntuaciones van de 0 a 100, y las puntuaciones más altas indican un mejor estado de salud.
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Al finalizar el estudio, aproximadamente la semana 25
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Número de pacientes con eventos adversos (EA) por gravedad y relación
Periodo de tiempo: Durante la duración del estudio, hasta aproximadamente 25 semanas.
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EA leve: no interfirió con las actividades; EA moderado: algo interferido con las actividades rutinarias; EA Grave: Imposibilidad de realizar actividades rutinarias. No relacionado: Explicado por factores ajenos al fármaco, sin relación temporal; Posiblemente relacionado: Ocurrió dentro de un tiempo razonable de administración, también podría explicarse por enfermedad concurrente u otras drogas; Probablemente relacionado: Relación temporal convincente, no se pudo explicar la enfermedad concurrente/otros fármacos; EA relacionado: relación temporal convincente, respuesta conocida/sospechada al fármaco confirmada por una mejoría al suspenderlo. |
Durante la duración del estudio, hasta aproximadamente 25 semanas.
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Tasa de EA por gravedad y relación
Periodo de tiempo: Durante la duración del estudio, hasta aproximadamente 25 semanas.
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La tasa fue el número de eventos adversos sobre el número de infusiones administradas. EA leve: no interfirió con las actividades; EA moderado: algo interferido con las actividades rutinarias; EA Grave: Imposibilidad de realizar actividades rutinarias. No relacionado: Explicado por factores ajenos al fármaco, sin relación temporal; Posiblemente relacionado: Ocurrió dentro de un tiempo razonable de administración, también podría explicarse por enfermedad concurrente u otras drogas; Probablemente relacionado: Relación temporal convincente, no se pudo explicar la enfermedad concurrente/otros fármacos; EA relacionado: relación temporal convincente, respuesta conocida/sospechada al fármaco confirmada por una mejoría al suspenderlo. |
Durante la duración del estudio, hasta aproximadamente 25 semanas.
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Número de pacientes con reacciones locales por gravedad y parentesco
Periodo de tiempo: Durante la duración del estudio, hasta aproximadamente 25 semanas.
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Las reacciones locales incluyeron: eritema en el lugar de la infusión, dolor en el lugar de la infusión, prurito en el lugar de la infusión, erupción en el lugar de la infusión, reacción en el lugar de la infusión, hinchazón en el lugar de la infusión, hematomas en el lugar de la inyección, eritema en el lugar de la inyección, irritación en el lugar de la inyección, prurito en el lugar de la inyección, hinchazón en el lugar de la inyección, edema periférico. , sensibilidad, eritema, prurito e hinchazón de la piel. EA leve: no interfirió con las actividades; EA moderado: algo interferido con las actividades rutinarias; EA Grave: Imposibilidad de realizar actividades rutinarias. No relacionado: Explicado por factores ajenos al fármaco, sin relación temporal; Posiblemente relacionado: Ocurrió dentro de un tiempo razonable de administración, también podría explicarse por enfermedad concurrente u otras drogas; Probablemente relacionado: Relación temporal convincente, no se pudo explicar la enfermedad concurrente/otros fármacos; EA relacionado: relación temporal convincente, respuesta conocida/sospechada al fármaco confirmada por una mejoría al suspenderlo. |
Durante la duración del estudio, hasta aproximadamente 25 semanas.
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Tasa de reacciones locales por gravedad y relación
Periodo de tiempo: Durante la duración del estudio, hasta aproximadamente 25 semanas.
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La tasa fue el número de reacciones locales sobre el número de infusiones administradas. Las reacciones locales incluyeron:
EA leve: no interfirió con las actividades; EA moderado: algo interferido con las actividades rutinarias; EA Grave: Imposibilidad de realizar actividades rutinarias. No relacionado: Explicado por factores ajenos al fármaco, sin relación temporal; Posiblemente relacionado: Ocurrió dentro de un tiempo razonable de administración, también podría explicarse por enfermedad concurrente u otras drogas; Probablemente relacionado: Relación temporal convincente, no se pudo explicar la enfermedad concurrente/otros fármacos; EA relacionado: relación temporal convincente, respuesta conocida/sospechada al fármaco confirmada por una mejoría al suspenderlo. |
Durante la duración del estudio, hasta aproximadamente 25 semanas.
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Número de pacientes con cambios clínicamente relevantes en los parámetros de laboratorio de rutina
Periodo de tiempo: En las semanas 12 y 25
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Los parámetros de laboratorio incluyeron hematología, química sérica y parámetros de análisis de orina, y se evaluaron en la selección, la semana 12 (hematología y química sérica) y en la visita de finalización (aproximadamente la semana 25).
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En las semanas 12 y 25
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Número de pacientes con cambios clínicamente relevantes en los signos vitales
Periodo de tiempo: En la visita de selección, antes y después de las infusiones (días 1 a 5) y en la visita de finalización (semana 25)
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Los signos vitales incluían la frecuencia cardíaca, la presión arterial sistólica, la presión arterial diastólica y la temperatura corporal.
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En la visita de selección, antes y después de las infusiones (días 1 a 5) y en la visita de finalización (semana 25)
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Colaboradores e Investigadores
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Investigadores
- Investigador principal: Michael Borte, MD, Klinik für Kinder-und Jugendmedizin am Städtischen Klinikum St. Georg, Leipzig, Germany
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Trastornos linfoproliferativos
- Enfermedades linfáticas
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Trastornos de proteínas en sangre
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades de inmunodeficiencia primaria
- Agammaglobulinemia
- Inmunodeficiencia Común Variable
Otros números de identificación del estudio
- ZLB06_005CR
- 1461 (Otro identificador: CSL Behring)
- 2006-006522-25 (Número EudraCT)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .