Étude de Lupron Depot dans le traitement de la puberté précoce centrale
8 avril 2011 mis à jour par: Abbott
Le but de cette étude est de déterminer si Lupron (acétate de leuprolide) est sûr et efficace dans le traitement des enfants atteints de puberté précoce centrale (PPC) et d'évaluer les effets à long terme du traitement à l'acétate de leuprolide après l'arrêt du traitement.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude comprend une période de pré-étude ; une période de traitement où les sujets recevront un traitement toutes les 4 semaines jusqu'au début de la puberté (12 ans pour les hommes et 11 ans pour les femmes); une période de suivi où les sujets seront observés tous les 6 mois jusqu'à ce que les observations physiques et de laboratoire soient au niveau pubertaire, puis tous les 12 mois pendant 5 ans ; enfin un dernier questionnaire de suivi est remis à tous les sujets lorsqu'ils ont au moins 18 ans.
Lors des visites de traitement, les évaluations d'efficacité sont la stadification de Tanner (suppression du développement mammaire chez les femmes et du développement génital chez les hommes), les gonadotrophines (LH et FSH), les stéroïdes sexuels (estradiol chez les femmes et testostérone chez les hommes), le rapport entre l'âge osseux et l'âge chronologique , la taille adulte par rapport à une population standard et la taille adulte prévue, et l'âge et l'heure des menstruations régulières chez les femelles. Ce protocole saisira également les données du questionnaire final sur l'état reproducteur des femmes à l'âge adulte, y compris la présence de menstruations régulières et le nombre de grossesses.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
55
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85006
- Site Reference ID/Investigator# 46673
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California
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San Francisco, California, États-Unis, 94122
- Site Reference ID/Investigator# 46671
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Stanford, California, États-Unis, 94305
- Site Reference ID/Investigator# 14921
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Site Reference ID/Investigator# 14343
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Florida
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St. Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
- Site Reference ID/Investigator# 14341
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Site Reference ID/Investigator# 14342
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
- Site Reference ID/Investigator# 46672
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Massachusetts
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Springfield, Massachusetts, États-Unis, 01199
- Site Reference ID/Investigator# 46668
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
- Site Reference ID/Investigator# 14344
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 10 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic clinique de puberté précoce centrale isosexuelle avec apparition des scores de Tanner de stade II pour les seins ou les poils pubiens avant l'âge de 8,0 ans chez les filles ou de stade II pour les poils pubiens ou les organes génitaux avant 9,0 ans chez les garçons.
- Confirmation du diagnostic par une réponse pubertaire à un test de stimulation de l'hormone de libération des gonadotrophines (GnRH) (LH > 10 U/L au départ).
- Âge chronologique inférieur à 9,0 ans chez les filles ou inférieur à 10,0 ans chez les garçons au moment de la première dose.
- Âge osseux avancé d'au moins 1 an au-delà de l'âge chronologique à l'entrée dans l'étude.
- La condition peut être idiopathique ou secondaire à une autre lésion. S'il est secondaire, le traitement de l'affection primaire aura été entrepris et stabilisé.
- Aucun signe de fonction anormale de l'hypophyse, des surrénales, de la thyroïde et des gonades, à l'exception d'une sécrétion prématurée de gonadotrophines.
Critère d'exclusion:
- Irradiation du système nerveux central.
- Traitement antérieur avec de l'acétate de médroxyprogestérone et/ou avec tout analogue de la GnRH (y compris un traitement antérieur avec des formulations quotidiennes sous-cutanées et à effet retard d'acétate de leuprolide).
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: 1
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L'acétate de leuprolide a été administré mensuellement par injection intramusculaire à partir de 300 mcg/kg avec des ajustements de 3,75 mg vers le haut, lors des visites cliniques ultérieures en fonction des paramètres physiques et de laboratoire.
Le dosage a continué jusqu'à ce que la NDA soit approuvée, ou jusqu'à ce que le sujet n'ait plus besoin d'acétate de leuprolide pour traiter la RPC.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de sujets (n/N) avec suppression des caractéristiques sexuelles cliniques selon le stade de Tanner (développement mammaire chez les femmes)
Délai: Semaine 4, semaine 48 (année 1), annuellement pendant 5 ans (semaine 240) et visite finale
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La suppression des caractéristiques sexuelles cliniques a été définie comme une régression (amélioration) ou une absence de progression du développement mammaire chez les femmes.
La mise en scène de Tanner est une échelle de développement physique qui définit les caractéristiques sexuelles primaires et secondaires, y compris la taille des seins.
La dernière visite a eu lieu à un âge moyen +/- ET de 11,05 +/- 1,14 ans (extrêmes, 6,96 à 12,95 ans).
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Semaine 4, semaine 48 (année 1), annuellement pendant 5 ans (semaine 240) et visite finale
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Pourcentage de sujets (n/N) avec suppression des caractéristiques sexuelles cliniques selon le stade de Tanner (développement génital chez les hommes)
Délai: Semaine 4, semaine 48 (année 1), annuellement pendant 5 ans (semaine 240) et visite finale
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La suppression des caractéristiques sexuelles cliniques a été définie comme une régression (amélioration) ou une absence de progression du développement génital chez les hommes.
La mise en scène de Tanner est une échelle de développement physique qui définit les caractéristiques sexuelles primaires et secondaires, y compris la taille des organes génitaux.
La dernière visite a eu lieu à un âge moyen +/- ET de 12,35 +/- 1,35 ans (extrêmes, 10,71 à 14,07 ans).
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Semaine 4, semaine 48 (année 1), annuellement pendant 5 ans (semaine 240) et visite finale
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Concentrations moyennes maximales d'hormone lutéinisante (LH) stimulée et d'hormone folliculo-stimulante (FSH)
Délai: Ligne de base, semaines 4, 12, 24, 48 (année 1), annuellement pendant 5 ans (semaine 240) et visite finale
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Les concentrations moyennes maximales de LH et FSH de visite stimulée ont été évaluées selon le test DELFIA (marque déposée).
La visite finale pour la mesure des deux concentrations hormonales a eu lieu à un âge moyen +/- SD de 11,13 +/- 1,23 (intervalle, 6,73 à 14,07) ans.
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Ligne de base, semaines 4, 12, 24, 48 (année 1), annuellement pendant 5 ans (semaine 240) et visite finale
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Concentrations moyennes d'œstradiol stimulé chez les femmes
Délai: Ligne de base, semaines 4, 12, 24, 48 (année 1), annuellement pendant 5 ans (semaine 240) et visite finale
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Les concentrations moyennes d'estradiol ont été évaluées selon le test DELFIA (marque déposée).
La limite inférieure de quantification de l'estradiol est de 5 pg/mL et les mesures en dessous de cette limite se voient attribuer une valeur de 5 pg/mL.
La visite finale pour la mesure des concentrations d'estradiol a eu lieu à un âge moyen +/- SD de 10,93 +/- 1,27 (intervalle, 5,59 à 13,24) ans.
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Ligne de base, semaines 4, 12, 24, 48 (année 1), annuellement pendant 5 ans (semaine 240) et visite finale
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Concentrations moyennes de testostérone stimulée chez les hommes
Délai: Ligne de base, semaines 4, 12, 24, 48 (année 1), annuellement pendant 5 ans (semaine 240) et visite finale
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Les concentrations moyennes de testostérone stimulée ont été évaluées selon le test DELFIA (marque déposée).
La visite finale pour la mesure de la testostérone a eu lieu à un âge moyen +/- ET de 12,34 +/- 1,16 (intervalle, 11,14 à 14,07) ans.
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Ligne de base, semaines 4, 12, 24, 48 (année 1), annuellement pendant 5 ans (semaine 240) et visite finale
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Rapport moyen de l'âge osseux à l'âge chronologique
Délai: Semaine 24 et semaine 48 (année 1), annuellement pendant 5 ans (semaine 240) et visite finale
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L'âge osseux a été déterminé par radiographie du poignet selon la méthode de Fels.
Le rapport moyen de l'âge osseux à l'âge chronologique renseigne sur le ralentissement de la progression de l'âge osseux.
Un score = 1 indique que l'âge osseux est égal à l'âge chronologique.
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Semaine 24 et semaine 48 (année 1), annuellement pendant 5 ans (semaine 240) et visite finale
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taille post-traitement (ht.) Comparée à la population standard et telle que prédite à partir de Ht. à la ligne de base (BL)
Délai: Hauteur finale. (mesuré ou fourni pour le questionnaire final chez les sujets >= 18 ans) ou ht adulte proche de la finale. ( 14 ans pour les femmes ou > 15 ans pour les hommes)
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La taille a été mesurée par un stadiomètre et a été standardisée pour l'âge selon les courbes de croissance standard.
Un score standardisé de 0 indiquait un ht moyen.
équivalent à la moyenne d'une population standard de 2000 CDC standardisé ht.
graphiques.
Le gain de hauteur a été calculé comme ht. - ht prévu.
de la méthode Bayley-Pinneau sur la base de l'âge osseux initial.
Adulte final ht. a été déterminée par mesure à la hauteur adulte finale, si disponible, ou par hauteur.
recueillies au cours de la période de suivi associées à une vitesse de croissance de 14 ans chez les femelles ou > 15 ans chez les mâles.
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Hauteur finale. (mesuré ou fourni pour le questionnaire final chez les sujets >= 18 ans) ou ht adulte proche de la finale. ( 14 ans pour les femmes ou > 15 ans pour les hommes)
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Délai moyen ou âge moyen aux règles régulières chez les femmes après le traitement
Délai: Post-traitement pendant la période de suivi (sujets observés tous les 6 mois jusqu'à ce que les observations physiques et de laboratoire soient au niveau pubertaire)
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Les règles régulières étaient définies comme 3 jours consécutifs ou plus de saignements de type menstruel et étaient définies par le jugement clinique de l'investigateur.
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Post-traitement pendant la période de suivi (sujets observés tous les 6 mois jusqu'à ce que les observations physiques et de laboratoire soient au niveau pubertaire)
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Nombre de sujets féminins ayant signalé des règles régulières à l'âge adulte
Délai: Les données post-traitement ont été recueillies à partir du questionnaire adulte final (sujets >= 18 ans)
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Les sujets devaient remplir le questionnaire final pour adultes afin de fournir des informations sur la fonction reproductrice adulte.
Les règles régulières étaient définies comme 3 jours consécutifs ou plus de saignements de type menstruel.
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Les données post-traitement ont été recueillies à partir du questionnaire adulte final (sujets >= 18 ans)
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Nombre de sujets qui ont déclaré des grossesses au questionnaire final
Délai: Les données post-traitement ont été recueillies à partir du questionnaire adulte final (sujets >= 18 ans)
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Le questionnaire final a été rempli par 20 femmes âgées d'au moins 18 ans.
Les sujets ont rapporté le nombre total de grossesses aboutissant à des naissances vivantes ou le nombre de fausses couches (spontanées ou électives) et si le sujet était actuellement enceinte.
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Les données post-traitement ont été recueillies à partir du questionnaire adulte final (sujets >= 18 ans)
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Nombre de grossesses signalées par les sujets au questionnaire final
Délai: Les données post-traitement ont été recueillies à partir du questionnaire adulte final (sujets >= 18 ans)
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Le questionnaire final a été rempli par 20 sujets féminins âgés d'au moins 18 ans.
Le nombre total de grossesses a été rapporté.
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Les données post-traitement ont été recueillies à partir du questionnaire adulte final (sujets >= 18 ans)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Kristof Chwalisz, MD, Abbott
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 janvier 1991
Achèvement primaire (Réel)
1 avril 2009
Achèvement de l'étude (Réel)
1 avril 2009
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 avril 2008
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 avril 2008
Première publication (Estimation)
17 avril 2008
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
12 avril 2011
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
8 avril 2011
Dernière vérification
1 avril 2011
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- M90-516
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