Studie av Lupron Depot In The Treatment of Central Precocious Puberty
8 april 2011 uppdaterad av: Abbott
Syftet med denna studie är att avgöra om Lupron (leuprolidacetat) är säkert och effektivt vid behandling av barn med Central Precocious Puberty (CPP), och att bedöma långtidseffekter av leuprolidacetatbehandling efter att behandlingen har avbrutits.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie inkluderar en förstudieperiod; en behandlingsperiod där försökspersoner kommer att få behandling var 4:e vecka tills puberteten börjar (12 år för män och 11 år för kvinnor); en uppföljningsperiod där försökspersonerna kommer att observeras var sjätte månad tills fysiska observationer och laboratorieobservationer är på pubertetsnivå, sedan var 12:e månad under 5 år; slutligen ges ett slutgiltigt uppföljningsformulär till alla försökspersoner när de är minst 18 år gamla.
Vid behandlingsbesöken är effektbedömningar Tanner-stadieindelning (hämmande av bröstutveckling hos kvinnor och genital utveckling hos män), gonadotropiner (LH och FSH), könssteroider (östradiol hos kvinnor och testosteron hos män), förhållandet mellan benålder och kronologisk ålder vuxen längd jämfört med en standardpopulation och förutspådd mogen längd, samt ålder och tid till regelbunden mens hos kvinnor. Detta protokoll kommer också att samla in data från det slutliga frågeformuläret om kvinnlig reproduktionsstatus vid vuxen ålder, inklusive förekomsten av regelbunden mens och antalet graviditeter.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
55
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85006
- Site Reference ID/Investigator# 46673
-
-
California
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94122
- Site Reference ID/Investigator# 46671
-
Stanford, California, Förenta staterna, 94305
- Site Reference ID/Investigator# 14921
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Site Reference ID/Investigator# 14343
-
-
Florida
-
St. Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
- Site Reference ID/Investigator# 14341
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Site Reference ID/Investigator# 14342
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
- Site Reference ID/Investigator# 46672
-
-
Massachusetts
-
Springfield, Massachusetts, Förenta staterna, 01199
- Site Reference ID/Investigator# 46668
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
- Site Reference ID/Investigator# 14344
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Inte äldre än 10 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Klinisk diagnos av isosexuell central tidig pubertet med början av Tanner-poäng i stadium II för bröst- eller könshår tidigare än 8,0 år hos flickor eller stadium II för könshår eller könsorgan tidigare än 9,0 år hos pojkar.
- Bekräftelse av diagnos genom ett pubertetssvar på ett stimuleringstest för gonadotropinfrisättande hormon (GnRH) (LH > 10 U/L vid baslinjen).
- Kronologisk ålder mindre än 9,0 år hos flickor eller mindre än 10,0 år hos pojkar vid tidpunkten för första dosering.
- Benåldern steg minst 1 år över den kronologiska åldern vid inträdet i studien.
- Tillståndet kan vara idiopatiskt eller sekundärt till en annan lesion. Om det är sekundärt kommer terapi av det primära tillståndet att ha genomförts och stabiliserats.
- Inga tecken på onormal hypofys-, binjure-, sköldkörtel- och gonadfunktion förutom för tidig utsöndring av gonadotropiner.
Exklusions kriterier:
- Bestrålning till centrala nervsystemet.
- Tidigare behandling med medroxiprogesteronacetat och/eller med någon GnRH-analog (inklusive tidigare behandling med dagliga subkutana formuleringar och depåformuleringar av leuprolidacetat).
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: 1
|
Leuprolidacetat administrerades månadsvis genom intramuskulär injektion med start vid 300 mcg/kg med justeringar på 3,75 mg uppåt, vid efterföljande klinikbesök baserat på fysiska parametrar och laboratorieparametrar.
Doseringen fortsatte tills NDA godkändes, eller tills patienten inte längre behövde leuprolidacetat för att behandla CPP.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel försökspersoner (n/N) med undertryckande av kliniska sexuella egenskaper enligt Tanner-stadium (bröstutveckling hos kvinnor)
Tidsram: Vecka 4, Vecka 48 (År 1), årligen i 5 år (Vecka 240) och sista besök
|
Undertryckande av kliniska sexuella egenskaper definierades som regression (förbättring) eller ingen progression av bröstutveckling hos kvinnor.
Tanner-staging är en skala för fysisk utveckling som definierar primära och sekundära könsegenskaper inklusive storleken på brösten.
Det sista besöket inträffade vid en medelålder +/- SD på 11,05 +/- 1,14 år (intervall, 6,96 till 12,95 år).
|
Vecka 4, Vecka 48 (År 1), årligen i 5 år (Vecka 240) och sista besök
|
|
Andel försökspersoner (n/N) med undertryckande av kliniska sexuella egenskaper enligt Tanner-stadium (genital utveckling hos män)
Tidsram: Vecka 4, Vecka 48 (År 1), årligen i 5 år (Vecka 240) och sista besök
|
Undertryckande av kliniska sexuella egenskaper definierades som regression (förbättring) eller ingen progression av genital utveckling hos män.
Tanner-staging är en skala för fysisk utveckling som definierar primära och sekundära könsegenskaper inklusive storleken på könsorganen.
Det sista besöket inträffade vid en medelålder +/- SD på 12,35 +/-1,35 år (intervall, 10,71 till 14,07 år).
|
Vecka 4, Vecka 48 (År 1), årligen i 5 år (Vecka 240) och sista besök
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Genomsnittlig koncentration av toppstimulerat luteiniserande hormon (LH) och follikelstimulerande hormon (FSH)
Tidsram: Baslinje, vecka 4, 12, 24, 48 (år 1), årligen i 5 år (vecka 240) och sista besök
|
Genomsnittliga toppstimulerade besöks-LH- och FSH-koncentrationer bedömdes enligt DELFIA-analysen (registrerat varumärke).
Det sista besöket för mätning av båda hormonkoncentrationerna inträffade vid en medelålder +/- SD på 11,13 +/- 1,23 (intervall, 6,73 till 14,07) år.
|
Baslinje, vecka 4, 12, 24, 48 (år 1), årligen i 5 år (vecka 240) och sista besök
|
|
Genomsnittliga stimulerade östradiolkoncentrationer hos kvinnor
Tidsram: Baslinje, vecka 4, 12, 24, 48 (år 1), årligen i 5 år (vecka 240) och sista besök
|
Genomsnittliga östradiolkoncentrationer bedömdes enligt DELFIA-analysen (registrerat varumärke).
Den nedre gränsen för kvantifiering av östradiol är 5 pg/ml och mätningar under denna gräns ges ett värde på 5 pg/ml.
Det sista besöket för mätning av östradiolkoncentrationer inträffade vid en medelålder +/- SD på 10,93 +/- 1,27 (intervall, 5,59 till 13,24) år.
|
Baslinje, vecka 4, 12, 24, 48 (år 1), årligen i 5 år (vecka 240) och sista besök
|
|
Genomsnittlig stimulerad testosteronkoncentration hos män
Tidsram: Baslinje, vecka 4, 12, 24, 48 (år 1), årligen i 5 år (vecka 240) och sista besök
|
Genomsnittliga stimulerade testosteronkoncentrationer utvärderades enligt DELFIA-analysen (registrerat varumärke).
Det sista besöket för mätning av testosteron inträffade vid en medelålder +/- SD på 12,34 +/- 1,16 (intervall, 11,14 till 14,07) år.
|
Baslinje, vecka 4, 12, 24, 48 (år 1), årligen i 5 år (vecka 240) och sista besök
|
|
Genomsnittligt förhållande mellan benålder och kronologisk ålder
Tidsram: Vecka 24 och Vecka 48 (År 1), årligen i 5 år (Vecka 240), och sista besök
|
Benåldern bestämdes genom radiografi av handleden enligt Fels-metoden.
Det genomsnittliga förhållandet mellan benålder och kronologisk ålder ger information om hur benåldern går långsammare.
En poäng = 1 indikerar att benåldern är lika med kronologisk ålder.
|
Vecka 24 och Vecka 48 (År 1), årligen i 5 år (Vecka 240), och sista besök
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Efterbehandlingshöjd (ht.) Jämfört med standardpopulation och som förutspått från Ht. vid Baseline (BL)
Tidsram: Sista ht. (uppmätt eller tillhandahålls för slutligt frågeformulär i försökspersoner >= 18 år) eller nära slutlig vuxen ht. (14 år för kvinnor eller > 15 år för män)
|
Höjd mättes med stadiometer och standardiserades för ålder enligt standardtillväxtdiagram.
En standardiserad poäng på 0 indikerade ett genomsnittligt ht.
motsvarande medelvärdet av en standardpopulation från 2000 CDC standardiserad ht.
diagram.
Höjdökning beräknades som ht. - förutspådde ht.
från Bayley-Pinneau-metoden på basis av benålder vid baslinjen.
Sista vuxen ht. bestämdes genom mätning vid slutlig vuxen ht., om tillgänglig, eller genom ht.
samlas in under uppföljningsperioden förknippad med en tillväxthastighet på 14 år hos kvinnor eller >15 år hos män.
|
Sista ht. (uppmätt eller tillhandahålls för slutligt frågeformulär i försökspersoner >= 18 år) eller nära slutlig vuxen ht. (14 år för kvinnor eller > 15 år för män)
|
|
Medeltid till eller medelålder vid regelbunden mens hos kvinnor efter behandling
Tidsram: Efterbehandling under uppföljningsperioden (försökspersoner observeras var 6:e månad tills fysiska observationer och laboratorieobservationer är på pubertetsnivåer)
|
Regelbunden mens definierades som 3 eller fler dagar i följd av menstruationsliknande blödningar och definierades av utredarens kliniska bedömning.
|
Efterbehandling under uppföljningsperioden (försökspersoner observeras var 6:e månad tills fysiska observationer och laboratorieobservationer är på pubertetsnivåer)
|
|
Antal kvinnliga försökspersoner som rapporterade regelbunden mens vid vuxen ålder
Tidsram: Efterbehandlingsdata samlades in från det slutliga frågeformuläret för vuxna (försökspersoner >= 18 år)
|
Försökspersonerna var tvungna att fylla i det slutliga frågeformuläret för vuxna för att ge information om vuxnas reproduktionsfunktion.
Regelbunden mens definierades som 3 eller fler dagar i följd av menstruationsliknande blödningar.
|
Efterbehandlingsdata samlades in från det slutliga frågeformuläret för vuxna (försökspersoner >= 18 år)
|
|
Antal försökspersoner som rapporterade graviditeter vid det slutliga frågeformuläret
Tidsram: Efterbehandlingsdata samlades in från det slutliga frågeformuläret för vuxna (försökspersoner >= 18 år)
|
Det slutliga frågeformuläret fylldes i av 20 kvinnor som var minst 18 år gamla.
Försökspersonerna rapporterade om det totala antalet graviditeter som resulterade i levande födda eller antalet missfall (spontana eller elektiva) och om försökspersonen för närvarande var gravid.
|
Efterbehandlingsdata samlades in från det slutliga frågeformuläret för vuxna (försökspersoner >= 18 år)
|
|
Antal graviditeter rapporterade av försökspersoner vid det slutliga frågeformuläret
Tidsram: Efterbehandlingsdata samlades in från det slutliga frågeformuläret för vuxna (försökspersoner >= 18 år)
|
Det slutliga frågeformuläret fylldes i av 20 kvinnliga försökspersoner som var minst 18 år gamla.
Det totala antalet graviditeter rapporterades.
|
Efterbehandlingsdata samlades in från det slutliga frågeformuläret för vuxna (försökspersoner >= 18 år)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Kristof Chwalisz, MD, Abbott
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 januari 1991
Primärt slutförande (Faktisk)
1 april 2009
Avslutad studie (Faktisk)
1 april 2009
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 april 2008
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 april 2008
Första postat (Uppskatta)
17 april 2008
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
12 april 2011
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
8 april 2011
Senast verifierad
1 april 2011
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- M90-516
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .