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亮丙瑞林治疗中枢性性早熟的研究

2011年4月8日 更新者：Abbott
本研究的目的是确定亮丙瑞林（醋酸亮丙瑞林）治疗中枢性性早熟 (CPP) 儿童是否安全有效，并评估停止治疗后醋酸亮丙瑞林治疗的长期效果。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这项研究包括预研究期；治疗期，受试者每 4 周接受一次治疗，直到青春期开始（男性 12 岁，女性 11 岁）；随访期，每 6 个月观察一次受试者，直到身体和实验室观察结果达到青春期水平，然后每 12 个月观察一次，持续 5 年；最后，当所有受试者年满 18 岁时，都会向他们提供最终的后续调查问卷。

在治疗访视时，疗效评估包括 Tanner 分期（抑制女性乳房发育和男性生殖器发育）、促性腺激素（LH 和 FSH）、性类固醇（女性雌二醇和男性睾酮）、骨龄与实际年龄的比率，成人身高与标准人群的比较，以及女性的预测成熟身高、年龄和正常月经时间。 该协议还将从最终问卷中获取有关成年期女性生殖状况的数据，包括是否有规律的月经和怀孕次数。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

55

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85006
        • Site Reference ID/Investigator# 46673
    • California
      • San Francisco、California、美国、94122
        • Site Reference ID/Investigator# 46671
      • Stanford、California、美国、94305
        • Site Reference ID/Investigator# 14921
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Site Reference ID/Investigator# 14343
    • Florida
      • St. Petersburg、Florida、美国、33701
        • Site Reference ID/Investigator# 14341
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Site Reference ID/Investigator# 14342
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21201
        • Site Reference ID/Investigator# 46672
    • Massachusetts
      • Springfield、Massachusetts、美国、01199
        • Site Reference ID/Investigator# 46668
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • Site Reference ID/Investigator# 14344

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 10年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 同性中枢性性早熟的临床诊断，女孩的乳房或阴毛的 Tanner 评分 II 期发病早于 8.0 岁，男孩的阴毛或生殖器的 Tanner 评分早于 9.0 岁。
  • 通过青春期对促性腺激素释放激素 (GnRH) 刺激试验的反应（基线时 LH > 10 U/L）来确认诊断。
  • 首次给药时女孩的实足年龄小于 9.0 岁或男孩小于 10.0 岁。
  • 骨龄比研究开始时的实足年龄至少提前 1 年。
  • 该病症可能是特发性的或继发于其他病变。 如果是继发性的，那么原发性病症的治疗已经开始并稳定下来。
  • 除了促性腺激素的过早分泌外，没有垂体、肾上腺、甲状腺和性腺功能异常的证据。

排除标准：

  • 对中枢神经系统的辐射。
  • 先前使用醋酸甲羟孕酮和/或任何 GnRH 类似物进行治疗（包括先前使用醋酸亮丙瑞林的每日皮下和长效制剂进行的治疗）。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：1个
药品：Lupron（醋酸亮丙瑞林）
醋酸亮丙瑞林每月通过肌肉注射给药，起始剂量为 300 微克/千克，向上调整 3.75 毫克，在随后的临床访问中根据身体和实验室参数进行调整。 持续给药直到 NDA 获得批准，或直到受试者不再需要醋酸亮丙瑞林来治疗 CPP。
其他名称：
  • 亮丙瑞林

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
根据 Tanner 分期（女性乳房发育），临床性特征受到抑制的受试者百分比 (n/N)
大体时间：第 4 周、第 48 周（第 1 年）、每年 5 年（第 240 周）和最后一次访问
临床性特征的抑制被定义为女性乳房发育的退化（改善）或没有进展。 Tanner 分期是一种身体发育量表，用于定义主要和次要性特征，包括乳房大小。 最后一次就诊发生在平均年龄 +/- SD 为 11.05 +/- 1.14 岁（范围，6.96 至 12.95 岁）。
第 4 周、第 48 周（第 1 年）、每年 5 年（第 240 周）和最后一次访问
根据 Tanner 分期（男性生殖器发育），临床性特征受到抑制的受试者百分比 (n/N)
大体时间：第 4 周、第 48 周（第 1 年）、每年 5 年（第 240 周）和最后一次访问
临床性特征的抑制被定义为男性生殖器发育的退化（改善）或没有进展。 Tanner 分期是一种身体发育量表，用于定义主要和次要性特征，包括生殖器的大小。 最后一次就诊发生在平均年龄 +/- SD 为 12.35 +/-1.35 岁（范围，10.71 至 14.07 岁）。
第 4 周、第 48 周（第 1 年）、每年 5 年（第 240 周）和最后一次访问

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
促黄体激素 (LH) 和促卵泡激素 (FSH) 浓度的平均峰值
大体时间：基线、第 4、12、24、48 周（第 1 年）、每年 5 年（第 240 周）和最终访视
根据 DELFIA（注册商标）测定评估平均峰值刺激访问 LH 和 FSH 浓度。 最后一次测量两种激素浓度的访问发生在平均年龄 +/- SD 为 11.13 +/- 1.23（范围，6.73 至 14.07）岁。
基线、第 4、12、24、48 周（第 1 年）、每年 5 年（第 240 周）和最终访视
女性平均受激雌二醇浓度
大体时间：基线、第 4、12、24、48 周（第 1 年）、每年 5 年（第 240 周）和最终访视
根据 DELFIA（注册商标）测定评估平均雌二醇浓度。 雌二醇的定量下限为 5 pg/mL，低于此限值的测量值为 5 pg/mL。 最后一次测量雌二醇浓度的访问发生在平均年龄 +/- SD 为 10.93 +/- 1.27（范围，5.59 至 13.24）岁。
基线、第 4、12、24、48 周（第 1 年）、每年 5 年（第 240 周）和最终访视
男性平均受激睾酮浓度
大体时间：基线、第 4、12、24、48 周（第 1 年）、每年 5 年（第 240 周）和最终访视
根据 DELFIA（注册商标）测定评估平均刺激睾酮浓度。 最后一次测量睾酮的访问发生在平均年龄 +/- SD 为 12.34 +/- 1.16（范围，11.14 至 14.07）岁。
基线、第 4、12、24、48 周（第 1 年）、每年 5 年（第 240 周）和最终访视
骨龄与实足年龄的平均比值
大体时间：第 24 周和第 48 周（第 1 年），每年一次，持续 5 年（第 240 周），以及最后一次访问
骨龄根据 Fels 法通过手腕 X 线照相确定。 骨龄与实际年龄的平均比率提供了有关骨龄进展放缓的信息。 分数 = 1 表示骨龄等于实足年龄。
第 24 周和第 48 周（第 1 年），每年一次，持续 5 年（第 240 周），以及最后一次访问

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
治疗后身高 (ht.) 与标准人群相比以及根据 Ht 预测的结果。在基线 (BL)
大体时间：最终ht。 （测量或提供给年龄 >= 18 岁的受试者的最终问卷）或接近最终成人 ht。 （女性 14 岁或男性 > 15 岁）
身高是用测距仪测量的，并根据标准生长图表对年龄进行了标准化。 标准化分数为 0 表示平均 ht。 相当于 2000 年 CDC 标准化 ht 的标准人群的平均值。 图表。 身高增加计算为 ht。 - 预测高温。 来自基于基线骨龄的 Bayley-Pinneau 方法。 最终成人 ht。通过测量最终成人 ht 来确定，如果可用，或通过 ht。 在与女性 14 岁或男性 >15 岁的生长速度相关的随访期间收集。
最终ht。 （测量或提供给年龄 >= 18 岁的受试者的最终问卷）或接近最终成人 ht。 （女性 14 岁或男性 > 15 岁）
治疗后女性正常月经的平均时间或平均年龄
大体时间：随访期间的后处理（每 6 个月观察一次受试者，直到身体和实验室观察结果达到青春期水平）
规律的月经被定义为连续 3 天或更多天的月经样出血，并且由研究者的临床判断来定义。
随访期间的后处理（每 6 个月观察一次受试者，直到身体和实验室观察结果达到青春期水平）
成年期月经正常的女性受试者人数
大体时间：治疗后数据是从最终的成人问卷中收集的（受试者 >= 18 岁）
受试者需要完成最终的成人问卷，以提供有关成人生殖功能的信息。 正常月经被定义为连续 3 天或更多天的月经样出血。
治疗后数据是从最终的成人问卷中收集的（受试者 >= 18 岁）
在最终问卷中报告怀孕的受试者人数
大体时间：治疗后数据是从最终的成人问卷中收集的（受试者 >= 18 岁）
最终问卷由 20 名年满 18 岁的女性完成。 受试者报告导致活产的妊娠总数或流产次数（自然流产或选择性流产）以及受试者目前是否怀孕。
治疗后数据是从最终的成人问卷中收集的（受试者 >= 18 岁）
受试者在最终问卷中报告的怀孕人数
大体时间：治疗后数据是从最终的成人问卷中收集的（受试者 >= 18 岁）
最终问卷由 20 名年满 18 岁的女性受试者完成。 报告了怀孕总数。
治疗后数据是从最终的成人问卷中收集的（受试者 >= 18 岁）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Abbott

调查人员

  • 研究主任：Kristof Chwalisz, MD、Abbott

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

1991年1月1日

初级完成 (实际的)

2009年4月1日

研究完成 (实际的)

2009年4月1日

研究注册日期

首次提交

2008年4月15日

首先提交符合 QC 标准的

2008年4月15日

首次发布 (估计)

2008年4月17日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2011年4月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2011年4月8日

最后验证

2011年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • M90-516

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