Изучение Lupron Depot при лечении центрального преждевременного полового созревания
8 апреля 2011 г. обновлено: Abbott
Целью данного исследования является определение безопасности и эффективности люпрона (ацетата лейпролида) при лечении детей с центральным преждевременным половым созреванием (ЦПП), а также оценка долгосрочных эффектов лечения ацетатом лейпролида после прекращения терапии.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование включает в себя предварительный период; период лечения, когда субъекты будут получать лечение каждые 4 недели до начала полового созревания (12 лет для мужчин и 11 лет для женщин); период последующего наблюдения, когда субъекты будут наблюдаться каждые 6 месяцев до тех пор, пока физические и лабораторные наблюдения не достигнут уровня полового созревания, затем каждые 12 месяцев в течение 5 лет; наконец, окончательный контрольный вопросник дается всем испытуемым в возрасте не менее 18 лет.
Во время лечебных визитов оценивали эффективность по стадии Таннера (подавление развития молочных желез у женщин и развитие половых органов у мужчин), гонадотропины (ЛГ и ФСГ), половые стероиды (эстрадиол у женщин и тестостерон у мужчин), отношение костного возраста к хронологическому возрасту. , взрослый рост по сравнению со стандартной популяцией и прогнозируемый рост в зрелом возрасте, а также возраст и время до регулярных менструаций у женщин. Этот протокол также будет собирать данные из окончательной анкеты о репродуктивном статусе женщин во взрослом возрасте, включая наличие регулярных менструаций и количество беременностей.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
55
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85006
- Site Reference ID/Investigator# 46673
-
-
California
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94122
- Site Reference ID/Investigator# 46671
-
Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
- Site Reference ID/Investigator# 14921
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Site Reference ID/Investigator# 14343
-
-
Florida
-
St. Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
- Site Reference ID/Investigator# 14341
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Site Reference ID/Investigator# 14342
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21201
- Site Reference ID/Investigator# 46672
-
-
Massachusetts
-
Springfield, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01199
- Site Reference ID/Investigator# 46668
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
- Site Reference ID/Investigator# 14344
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 10 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Клинический диагноз изосексуального центрального преждевременного полового созревания с началом стадии II по шкале Таннера для волос на груди или лобке в возрасте до 8 лет у девочек или стадии II для волос на лобке или гениталиях ранее 9 лет у мальчиков.
- Подтверждение диагноза пубертатным ответом на тест стимуляции гонадотропин-высвобождающим гормоном (ГнРГ) (ЛГ > 10 ЕД/л на исходном уровне).
- Хронологический возраст менее 9,0 лет у девочек или менее 10,0 лет у мальчиков на момент первого приема препарата.
- Костный возраст увеличился как минимум на 1 год по сравнению с хронологическим возрастом на момент начала исследования.
- Состояние может быть идиопатическим или вторичным по отношению к другому поражению. Если вторичное, то будет предпринята и стабилизирована терапия первичного состояния.
- Нет признаков нарушения функции гипофиза, надпочечников, щитовидной железы и половых желез, за исключением преждевременной секреции гонадотропинов.
Критерий исключения:
- Облучение центральной нервной системы.
- Предшествующая терапия ацетатом медроксипрогестерона и/или любым аналогом ГнРГ (включая предшествующее лечение ежедневными подкожными формами и препаратами депо ацетата лейпролида).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: 1
|
Лейпролида ацетат вводили ежемесячно внутримышечно, начиная с 300 мкг/кг с корректировкой на 3,75 мг в сторону увеличения, при последующих визитах в клинику на основании физических и лабораторных показателей.
Дозирование продолжалось до тех пор, пока не было одобрено NDA или пока субъекту больше не требовался ацетат лейпролида для лечения ХТБ.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент субъектов (n/N) с подавлением клинических половых признаков в соответствии со стадией Таннера (развитие груди у женщин)
Временное ограничение: 4-я неделя, 48-я неделя (1-й год), ежегодно в течение 5 лет (240-я неделя) и последний визит.
|
Подавление клинических половых признаков определяли как регресс (улучшение) или отсутствие прогрессирования развития молочных желез у женщин.
Стадия Таннера — это шкала физического развития, которая определяет первичные и вторичные половые признаки, включая размер груди.
Последний визит произошел в среднем возрасте +/- SD 11,05 +/- 1,14 года (диапазон от 6,96 до 12,95 лет).
|
4-я неделя, 48-я неделя (1-й год), ежегодно в течение 5 лет (240-я неделя) и последний визит.
|
|
Процент субъектов (n/N) с подавлением клинических половых признаков в соответствии со стадией Таннера (генитальное развитие у мужчин)
Временное ограничение: 4-я неделя, 48-я неделя (1-й год), ежегодно в течение 5 лет (240-я неделя) и последний визит.
|
Подавление клинических половых признаков определяли как регресс (улучшение) или отсутствие прогрессирования генитального развития у самцов.
Стадия Таннера — это шкала физического развития, которая определяет первичные и вторичные половые признаки, включая размер гениталий.
Последний визит произошел в среднем возрасте +/- стандартное отклонение 12,35 +/-1,35 года (диапазон от 10,71 до 14,07 года).
|
4-я неделя, 48-я неделя (1-й год), ежегодно в течение 5 лет (240-я неделя) и последний визит.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Средние пиковые концентрации стимулированного лютеинизирующего гормона (ЛГ) и фолликулостимулирующего гормона (ФСГ)
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 12, 24, 48 (год 1), ежегодно в течение 5 лет (неделя 240) и последний визит
|
Средние пиковые концентрации ЛГ и ФСГ при стимулированном посещении оценивали в соответствии с анализом DELFIA (зарегистрированная торговая марка).
Последний визит для измерения концентрации обоих гормонов произошел в среднем возрасте +/- SD 11,13 +/- 1,23 (диапазон от 6,73 до 14,07) лет.
|
Исходный уровень, недели 4, 12, 24, 48 (год 1), ежегодно в течение 5 лет (неделя 240) и последний визит
|
|
Средние стимулированные концентрации эстрадиола у женщин
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 12, 24, 48 (год 1), ежегодно в течение 5 лет (неделя 240) и последний визит
|
Средние концентрации эстрадиола оценивали в соответствии с анализом DELFIA (зарегистрированная торговая марка).
Нижний предел количественного определения эстрадиола составляет 5 пг/мл, а измерениям ниже этого предела присваивается значение 5 пг/мл.
Последний визит для измерения концентрации эстрадиола произошел в среднем возрасте +/- SD 10,93 +/- 1,27 (диапазон от 5,59 до 13,24) лет.
|
Исходный уровень, недели 4, 12, 24, 48 (год 1), ежегодно в течение 5 лет (неделя 240) и последний визит
|
|
Средние стимулированные концентрации тестостерона у мужчин
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 12, 24, 48 (год 1), ежегодно в течение 5 лет (неделя 240) и последний визит
|
Средние стимулированные концентрации тестостерона оценивали в соответствии с анализом DELFIA (зарегистрированная торговая марка).
Последний визит для измерения тестостерона произошел в среднем возрасте +/- SD 12,34 +/- 1,16 (диапазон от 11,14 до 14,07) лет.
|
Исходный уровень, недели 4, 12, 24, 48 (год 1), ежегодно в течение 5 лет (неделя 240) и последний визит
|
|
Среднее отношение костного возраста к хронологическому возрасту
Временное ограничение: Неделя 24 и неделя 48 (год 1), ежегодно в течение 5 лет (неделя 240) и последний визит
|
Костный возраст определяли рентгенографией запястья по методу Фелса.
Среднее отношение костного возраста к хронологическому возрасту дает информацию о замедлении прогрессирования костного возраста.
Оценка = 1 указывает, что костный возраст равен хронологическому возрасту.
|
Неделя 24 и неделя 48 (год 1), ежегодно в течение 5 лет (неделя 240) и последний визит
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Рост после лечения (ht.) по сравнению со стандартной популяцией и в соответствии с прогнозом Ht. на исходном уровне (BL)
Временное ограничение: Окончательный хт. (измерено или предоставлено для окончательной анкеты у субъектов в возрасте >= 18 лет) или около конечного взрослого ht. (14 лет для женщин или > 15 лет для мужчин)
|
Рост измеряли ростомером и стандартизировали по возрасту в соответствии со стандартными таблицами роста.
Стандартизированный балл 0 указывает на среднее ht.
эквивалентно среднему стандартному населению из 2000 CDC, стандартизированного ht.
графики.
Прибавка в росте рассчитывалась как ht. - предсказал хт.
по методу Бейли-Пинно на основании исходного костного возраста.
Окончательный взрослый ht. определяли измерением конечного роста взрослого человека, если таковой имеется, или по росту.
собранные в течение периода наблюдения, связанного со скоростью роста 14 лет у женщин или > 15 лет у мужчин.
|
Окончательный хт. (измерено или предоставлено для окончательной анкеты у субъектов в возрасте >= 18 лет) или около конечного взрослого ht. (14 лет для женщин или > 15 лет для мужчин)
|
|
Среднее время до или средний возраст регулярных менструаций у женщин после лечения
Временное ограничение: Последующее лечение в течение периода наблюдения (субъекты наблюдаются каждые 6 месяцев до тех пор, пока физические и лабораторные наблюдения не достигнут уровня полового созревания)
|
Регулярные менструации определялись как 3 или более последовательных дней менструальноподобных кровотечений и определялись клиническим заключением исследователя.
|
Последующее лечение в течение периода наблюдения (субъекты наблюдаются каждые 6 месяцев до тех пор, пока физические и лабораторные наблюдения не достигнут уровня полового созревания)
|
|
Количество женщин, сообщивших о регулярных менструациях в зрелом возрасте
Временное ограничение: Данные после лечения были собраны из окончательного вопросника для взрослых (субъекты >= 18 лет).
|
Субъекты должны были заполнить окончательную анкету для взрослых, чтобы предоставить информацию о репродуктивной функции взрослых.
Регулярные менструации определялись как 3 или более последовательных дней менструальноподобных кровотечений.
|
Данные после лечения были собраны из окончательного вопросника для взрослых (субъекты >= 18 лет).
|
|
Количество участниц, сообщивших о беременности при окончательном опросе
Временное ограничение: Данные после лечения были собраны из окончательного вопросника для взрослых (субъекты >= 18 лет).
|
Окончательную анкету заполнили 20 девушек в возрасте не моложе 18 лет.
Субъекты сообщали об общем количестве беременностей, закончившихся живорождением, или о количестве выкидышей (самопроизвольных или плановых), а также о том, беременна ли субъект в настоящее время.
|
Данные после лечения были собраны из окончательного вопросника для взрослых (субъекты >= 18 лет).
|
|
Количество беременностей, о которых сообщили субъекты в итоговом вопроснике
Временное ограничение: Данные после лечения были собраны из окончательного вопросника для взрослых (субъекты >= 18 лет).
|
Окончательную анкету заполнили 20 женщин в возрасте не моложе 18 лет.
Указано общее количество беременностей.
|
Данные после лечения были собраны из окончательного вопросника для взрослых (субъекты >= 18 лет).
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Kristof Chwalisz, MD, Abbott
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 января 1991 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 апреля 2009 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 апреля 2009 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 апреля 2008 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 апреля 2008 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
17 апреля 2008 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
12 апреля 2011 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
8 апреля 2011 г.
Последняя проверка
1 апреля 2011 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- M90-516
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .